Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evalueer de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van CRN04894 bij deelnemers met congenitale bijnierhyperplasie

18 augustus 2026 bijgewerkt door: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Een 12 weken durend, open-label fase 2-cohortonderzoek met sequentiële dosis om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van de behandeling met CRN04894 te evalueren bij deelnemers met congenitale bijnierhyperplasie

Het doel van deze fase 2, open-label cohortstudie met sequentiële doses is het evalueren van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek (PK) van CRN04894 bij deelnemers met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) veroorzaakt door 21-hydroxylasedeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2, open-label cohortstudie met sequentiële doses zal de werkzaamheid, veiligheid, PK en PD van CRN04894 evalueren bij toediening gedurende 12 weken bij deelnemers met CAH veroorzaakt door 21-hydroxylasedeficiëntie. Er zullen maximaal ongeveer 30 deelnemers aan het onderzoek deelnemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinië, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazilië, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brazilië, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Duitsland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Duitsland, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Indië
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indië, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italië, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italië, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Verenigde Staten, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02915
        • Crinetics Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers ≥18 tot 75 jaar oud op het moment van ondertekening van het Informed Consent Form (ICF). Deelnemers ≥16 jaar kunnen worden opgenomen in sites in de Verenigde Staten
  2. Klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie
  3. Op een stabiel regime van vervanging van glucocorticoïden (bijv. Hydrocortison, prednisolon, prednison, methylprednisolon)
  4. Naleving van het regime voor vervanging van glucocorticoïden en vervanging van mineralocorticoïden (indien van toepassing) tijdens de screeningperiode
  5. Minimale totale dagelijkse dosis van ≥15 mg hydrocortison (of equivalent)
  6. Als u oestrogeentherapie krijgt (ongeacht welke route), moet de dosis stabiel zijn gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van elke andere vorm van CAH dan klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie
  2. Dexamethason gebruiken binnen 30 dagen na screening
  3. Geschiedenis van bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of andere aandoening die chronische glucocorticoïdtherapie vereist
  4. Nachtwerkers of een andere reden voor abnormale slaap/waakcycli
  5. Klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte anders dan CAH
  6. Geschiedenis van een grote operatie/chirurgische therapie om welke reden dan ook binnen 4 weken voorafgaand aan de screening
  7. Diabetes mellitus behandeld met insuline gedurende minder dan 6 weken voorafgaand aan de screening, of met verandering van de totale dagelijkse insulinedosis met >15% binnen 6 weken voorafgaand aan de screening
  8. Slecht gecontroleerde diabetes mellitus gedefinieerd als een hemoglobine A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/ml), of geschatte HbA1c op basis van fructosamine als HbA1c niet evalueerbaar is (bijv. vanwege hemoglobinopathieën)
  9. Deelnemers met hypothyreoïdie die geen adequate hormoonvervangingstherapie krijgen op basis van schildklierhormoonspiegels gemeten op het moment van screening
  10. Geschiedenis van instabiele angina pectoris of acuut myocardinfarct binnen 12 weken voorafgaand aan de screening of andere klinisch significante hartziekte op het moment van de screening
  11. Voorgeschiedenis van kanker exclusief genezen/behandeld dermaal plaveiselcel- of basaalcelcarcinoom of cervicaal carcinoom in situ
  12. Zwanger of borstvoeding gevend
  13. Bekende geschiedenis van illegaal drugs- of alcoholmisbruik in het afgelopen jaar
  14. Gebruik van antiandrogeentherapie in de afgelopen 3 maanden (bijv. spironolacton, finasteride, cyproteronacetaat, flutamide)
  15. Gebruik van testosteron, androgeenbevattende supplementen, aromataseremmers of groeihormoon

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sequentiële dosis
Sequentiële, open-label cohorten met een vaste dosis van 12 weken.
Geneesmiddel: atumelnant (CRN04894)
Atumelnant is een oraal actieve niet -peptide melanocortine 2 -receptor (MC2R) of adrenocorticotrope hormoon (ACTH) antagonist.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Tijdsspanne: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Tijdsspanne: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Tijdsspanne: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Tijdsspanne: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Tijdsspanne: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 augustus 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRN04894-03
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Andere identificatie: European Medicines Agency)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren