Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Értékelje a CRN04894 biztonságosságát, hatékonyságát és farmakokinetikáját veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő betegeknél

2026. augusztus 18. frissítette: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Egy 12 hetes, 2. fázisú nyílt elrendezésű, szekvenciális dózisú kohorszvizsgálat a CRN04894 kezelés biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelésére veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő betegeknél

Ennek a 2. fázisú, nyílt, szekvenciális dózisú kohorsz vizsgálatnak a célja a CRN04894 biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának (PK) értékelése a 21-hidroxiláz hiánya által okozott klasszikus veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a 2. fázisú, nyílt, szekvenciális dózisú kohorsz vizsgálat a CRN04894 hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikai és PD-jét fogja értékelni 12 hétig tartó 21-hidroxiláz-hiány okozta CAH-ban szenvedő résztvevőknél. Legfeljebb körülbelül 30 résztvevőt vonnak be a vizsgálatba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

38

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentína, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brazília
      • Rio de Janeiro, Brazília, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brazília, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazília, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazília, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brazília, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazília, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Egyesült Királyság, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Pasadena, California, Egyesült Államok, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Egyesült Államok, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02915
        • Crinetics Study Site
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Németország
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Németország, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Olaszország
      • Naples, Olaszország, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Olaszország, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Olaszország, 20089
        • Crinetics Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női résztvevők 18 és 75 év közöttiek a tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF) aláírásának időpontjában. A 16 év feletti résztvevők az Egyesült Államokban található webhelyeken vehetők fel
  2. Klasszikus 21-hidroxiláz hiány
  3. Stabil glükokortikoid-pótlási rend mellett (pl. hidrokortizon, prednizolon, prednizon, metilprednizolon)
  4. A glükokortikoid pótlási és mineralokortikoid pótlási rendnek való megfelelés (ha van ilyen) a szűrési időszak alatt
  5. A minimális teljes napi adag ≥15 mg hidrokortizon (vagy azzal egyenértékű)
  6. Ha ösztrogén terápiát kap (bármilyen módon), az adagnak stabilnak kell lennie legalább 3 hónapig a szűrés előtt

Kizárási kritériumok:

  1. A CAH bármely más formájának diagnosztizálása, kivéve a klasszikus 21-hidroxiláz-hiányt
  2. A dexametazont a szűrést követő 30 napon belül használja fel
  3. Kétoldali mellékvese eltávolítása, hypopituitarismus vagy egyéb krónikus glükokortikoid kezelést igénylő állapot a kórtörténetben
  4. Éjszakai műszakban dolgozók, vagy bármilyen más ok, ami miatt rendellenes alvási/ébrenléti ciklusok lépnek fel
  5. Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapot vagy a CAH-tól eltérő krónikus betegség
  6. Bármilyen okból jelentős műtét/sebészeti terápia anamnézisében a szűrést megelőző 4 héten belül
  7. Cukorbetegség, amelyet inzulinnal kezeltek kevesebb mint 6 hétig a szűrést megelőzően, vagy ha a teljes napi inzulinadag >15%-kal megváltozott a szűrést megelőző 6 héten belül
  8. Gyengén kontrollált diabetes mellitus meghatározása szerint a hemoglobin A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/ml), vagy a becsült HbA1c fruktózamin alapján, ha a HbA1c nem értékelhető (pl. hemoglobinopátiák miatt)
  9. Pajzsmirigy alulműködésben szenvedő résztvevők, akik a szűrés idején mért pajzsmirigyhormonszintek alapján nem kapnak megfelelő hormonpótló kezelést
  10. Instabil angina vagy akut szívinfarktus a kórelőzményben a szűrést megelőző 12 héten belül, vagy egyéb klinikailag jelentős szívbetegség a szűrés időpontjában
  11. Rák anamnézisében, kivéve a gyógyított/kezelt dermális laphámsejtes vagy bazálissejtes karcinómát vagy in situ méhnyakrákot
  12. Terhes vagy szoptató
  13. Tiltott kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés ismert története az elmúlt évben
  14. Antiandrogén terápia alkalmazása az elmúlt 3 hónapban (pl. spironolakton, finaszterid, ciproteron-acetát, flutamid)
  15. Tesztoszteron, androgén tartalmú kiegészítők, aromatáz inhibitorok vagy növekedési hormon használata

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Szekvenciális dózis
Szekvenciális, nyílt, 12 hetes fix dózisú kohorszok.
Drog: Atumelnant (CRN04894)
Az Atumelnant egy orálisan aktív nem peptid melanokortin 2 receptor (MC2R) vagy adrenokortikotropikus hormon (ACTH) antagonista.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Időkeret: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Időkeret: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Időkeret: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Időkeret: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Időkeret: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. július 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. augusztus 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. augusztus 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 8.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 18.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CRN04894-03
  • 2023 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Egyéb azonosító: European Medicines Agency)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel