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Valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di CRN04894 nei partecipanti con iperplasia surrenale congenita

19 settembre 2025 aggiornato da: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di coorte di dose sequenziale in aperto di fase 2 della durata di 12 settimane per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del trattamento con CRN04894 nei partecipanti con iperplasia surrenale congenita

Lo scopo di questo studio di coorte di dose sequenziale in aperto di fase 2 è valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) di CRN04894 nei partecipanti con iperplasia surrenale congenita classica (CAH) causata da deficit di 21-idrossilasi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di coorte di dose sequenziale di fase 2, in aperto, valuterà l'efficacia, la sicurezza, la PK e la PD di CRN04894 quando somministrato per 12 settimane in partecipanti con CAH causata da deficit di 21-idrossilasi. Fino a circa 30 partecipanti saranno arruolati nello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 20551-030
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasile, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04024-002
        • Crinetics Study Site
  • Germania
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 80336
        • Crinetics Study Site
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Regno Unito, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stati Uniti, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02915
        • Crinetics Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra ≥ 18 e 75 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF). I partecipanti di età ≥16 anni possono essere inclusi in siti situati negli Stati Uniti
  2. Deficit classico di 21-idrossilasi
  3. In regime stabile di sostituzione dei glucocorticoidi (p. es., idrocortisone, prednisolone, prednisone, metilprednisolone)
  4. - Rispetto del regime sostitutivo di glucocorticoidi e sostitutivo di mineralcorticoidi (se applicabile) durante il periodo di screening
  5. Dose giornaliera totale minima di ≥15 mg di idrocortisone (o equivalente)
  6. Se in terapia con estrogeni (qualsiasi via), la dose deve essere stabile per almeno 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di qualsiasi altra forma di CAH diversa dal classico deficit di 21-idrossilasi
  2. Uso di desametasone entro 30 giorni dallo screening
  3. Storia di adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altra condizione che richieda una terapia cronica con glucocorticoidi
  4. Lavoratori del turno di notte o qualsiasi altro motivo per cicli di sonno / veglia anomali
  5. Condizione medica instabile clinicamente significativa o malattia cronica diversa dalla CAH
  6. Anamnesi di chirurgia maggiore/terapia chirurgica per qualsiasi causa entro 4 settimane prima dello screening
  7. Diabete mellito trattato con insulina per meno di 6 settimane prima dello screening o con variazione della dose totale giornaliera di insulina di > 15% entro 6 settimane prima dello screening
  8. Diabete mellito scarsamente controllato definito come presenza di un'emoglobina A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/mL) o HbA1c stimata sulla base della fruttosamina se l'HbA1c non è valutabile (p. es., a causa di emoglobinopatie)
  9. Partecipanti con ipotiroidismo che non ricevono un'adeguata terapia ormonale sostitutiva basata sui livelli di ormone tiroideo misurati al momento dello screening
  10. Storia di angina instabile o infarto miocardico acuto entro 12 settimane prima dello screening o altra malattia cardiaca clinicamente significativa al momento dello screening
  11. Anamnesi di cancro escluso carcinoma cutaneo squamoso o basocellulare curato/trattato o carcinoma cervicale in situ
  12. Incinta o in allattamento
  13. Storia nota di abuso di droghe illecite o alcol nell'ultimo anno
  14. Uso di terapia antiandrogena negli ultimi 3 mesi (p. es., spironolattone, finasteride, ciproterone acetato, flutamide)
  15. Uso di testosterone, integratori contenenti androgeni, inibitori dell'aromatasi o ormone della crescita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose sequenziale
Coorti sequenziali, in aperto, a dose fissa di 12 settimane.
Droga: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant è un recettore melanocortina 2 non peptidico per via orale (MC2R) o l'ormone adrenocorticotropico (ACTH) antagonista.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mattino (prima delle 11:00) androstenedione sierico (A4)
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante lo studio
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mattino (prima delle 11:00) 17-idrossiprogesterone sierico (17-OHP)
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

22 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

22 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRN04894-03
  • 2023-503488-40-00 (Altro identificatore: European Medicines Agency)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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