Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til CRN04894 hos deltakere med medfødt binyrehyperplasi

18. august 2026 oppdatert av: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

En 12-ukers, fase 2 åpen, sekvensiell dose kohortstudie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til CRN04894-behandling hos deltakere med medfødt binyrehyperplasi

Hensikten med denne fase 2, åpne, sekvensielle dose-kohortstudien er å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken (PK) til CRN04894 hos deltakere med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH) forårsaket av 21-hydroksylase-mangel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2, åpne, sekvensielle dose-kohortstudien vil evaluere effektiviteten, sikkerheten, PK og PD av CRN04894 når det administreres i 12 uker hos deltakere med CAH forårsaket av 21-hydroksylase-mangel. Opptil omtrent 30 deltakere vil bli registrert i studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasil, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Forente stater
    • California
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Forente stater, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forente stater, 02915
        • Crinetics Study Site
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Storbritannia, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Crinetics Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige deltakere ≥18 til 75 år på tidspunktet for signering av Informed Consent Form (ICF). Deltakere ≥16 år kan inkluderes på nettsteder i USA
  2. Klassisk 21-hydroksylase-mangel
  3. På et stabilt regime med glukokortikoiderstatning (f.eks. hydrokortison, prednisolon, prednison, metylprednisolon)
  4. Overholdelse av glukokortikoiderstatnings- og mineralkortikoiderstatningsregimer (hvis aktuelt) i løpet av screeningsperioden
  5. Minimum total daglig dose på ≥15 mg hydrokortison (eller tilsvarende)
  6. Ved østrogenbehandling (hvilken som helst vei), må dosen være stabil i minst 3 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnostisering av andre former for CAH enn klassisk 21-hydroksylase-mangel
  2. Deksametasonbruk innen 30 dager etter screening
  3. Anamnese med bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever kronisk glukokortikoidbehandling
  4. Nattskiftarbeidere eller andre årsaker til unormale søvn-/våknesykluser
  5. Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom annet enn CAH
  6. Anamnese med større kirurgi/kirurgisk behandling uansett årsak innen 4 uker før screening
  7. Diabetes mellitus behandlet med insulin i mindre enn 6 uker før screening, eller med endring i total daglig insulindose med >15 % innen 6 uker før screening
  8. Dårlig kontrollert diabetes mellitus definert som å ha et hemoglobin A1c (HbA1c) ≥8,5 % (≥69 mmol/ml), eller estimert HbA1c basert på fruktosamin hvis HbA1c ikke er evaluerbar (f.eks. på grunn av hemoglobinopatier)
  9. Deltakere med hypotyreose som ikke får tilstrekkelig hormonbehandling basert på skjoldbruskhormonnivåer målt på tidspunktet for screening
  10. Anamnese med ustabil angina eller akutt hjerteinfarkt innen 12 uker før screening eller annen klinisk signifikant hjertesykdom på tidspunktet for screening
  11. Anamnese med kreft unntatt kurert/behandlet dermal plateepitel- eller basalcellekarsinom eller livmorhalskreft in situ
  12. Gravid eller ammende
  13. Kjent historie med ulovlig narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av det siste året
  14. Bruk av antiandrogenbehandling de siste 3 månedene (f.eks. spironolakton, finasterid, cyproteronacetat, flutamid)
  15. Bruk av testosteron, androgenholdige kosttilskudd, aromatasehemmere eller veksthormon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sekvensiell dose
Sekvensielle, åpne, 12-ukers fastdose-kohorter.
Legemiddel: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant er en oralt aktivt ikke -peptid melanocortin 2 reseptor (MC2R) eller adrenokortikotropisk hormon (ACTH) antagonist.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Tidsramme: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Tidsramme: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Tidsramme: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Tidsramme: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Tidsramme: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. juli 2023

Primær fullføring (Faktiske)

22. august 2025

Studiet fullført (Faktiske)

22. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRN04894-03
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Annen identifikator: European Medicines Agency)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere