Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för CRN04894 hos deltagare med medfödd binjurehyperplasi

18 augusti 2026 uppdaterad av: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

En 12-veckors, öppen fas 2, kohortstudie med sekventiell dos för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för CRN04894-behandling hos deltagare med medfödd binjurehyperplasi

Syftet med denna fas 2, öppna kohortstudie med sekventiell dos är att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken (PK) för CRN04894 hos deltagare med klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAH) orsakad av 21-hydroxylasbrist.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas 2, öppna kohortstudie med sekventiell dos kommer att utvärdera effektiviteten, säkerheten, PK och PD av CRN04894 när det administreras i 12 veckor till deltagare med CAH orsakad av 21-hydroxylasbrist. Upp till cirka 30 deltagare kommer att registreras i studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

38

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasilien, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasilien, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Pasadena, California, Förenta staterna, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Förenta staterna, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02915
        • Crinetics Study Site
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Storbritannien, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Crinetics Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga deltagare ≥18 till 75 år vid tidpunkten för undertecknandet av Informed Consent Form (ICF). Deltagare ≥16 år kan inkluderas på platser i USA
  2. Klassisk 21-hydroxylasbrist
  3. På en stabil regim av glukokortikoidersättning (t.ex. hydrokortison, prednisolon, prednison, metylprednisolon)
  4. Överensstämmelse med regimen för glukokortikoidersättning och mineralokortikoidersättning (om tillämpligt) under screeningperioden
  5. Minsta totala dagliga dos på ≥15 mg hydrokortison (eller motsvarande)
  6. Vid östrogenbehandling (valfri väg), måste dosen vara stabil i minst 3 månader före screening

Exklusions kriterier:

  1. Diagnos av någon annan form av CAH förutom klassisk 21-hydroxylasbrist
  2. Använd dexametason inom 30 dagar efter screening
  3. Historik av bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver kronisk glukokortikoidbehandling
  4. Nattskiftsarbetare eller någon annan orsak till onormala sömn-/vakningscykler
  5. Kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller kronisk sjukdom annan än CAH
  6. Historik av större operation/kirurgisk behandling av valfri orsak inom 4 veckor före screening
  7. Diabetes mellitus behandlad med insulin i mindre än 6 veckor före screening, eller med förändring av den totala dagliga insulindosen med >15 % inom 6 veckor före screening
  8. Dåligt kontrollerad diabetes mellitus definieras som att ha ett hemoglobin A1c (HbA1c) ≥8,5 % (≥69 mmol/ml), eller uppskattat HbA1c baserat på fruktosamin om HbA1c inte är utvärderbart (t.ex. på grund av hemoglobinopatier)
  9. Deltagare med hypotyreos som inte får adekvat hormonersättningsbehandling baserat på sköldkörtelhormonnivåer uppmätta vid tidpunkten för screening
  10. Anamnes med instabil angina eller akut hjärtinfarkt inom 12 veckor före screening eller annan kliniskt signifikant hjärtsjukdom vid tidpunkten för screening
  11. Historik av cancer, exklusive botad/behandlad dermal skivepitel- eller basalcellscancer eller livmoderhalscancer in situ
  12. Gravid eller ammande
  13. Känd historia av olaglig drog- eller alkoholmissbruk under det senaste året
  14. Användning av antiandrogenbehandling under de senaste 3 månaderna (t.ex. spironolakton, finasterid, cyproteronacetat, flutamid)
  15. Användning av testosteron, androgenhaltiga kosttillskott, aromatashämmare eller tillväxthormon

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sekventiell dos
Sekventiella, öppna, 12-veckors kohorter med fast dos.
Läkemedel: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant är ett oralt aktivt icke -peptid melanocortin 2 -receptor (MC2R) eller adrenokortikotropiskt hormon (ACTH) antagonist.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Tidsram: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Tidsram: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Tidsram: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Tidsram: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Tidsram: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 juli 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

22 augusti 2025

Avslutad studie (Faktisk)

22 augusti 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2023

Första postat (Faktisk)

18 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRN04894-03
  • 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Annan identifierare: European Medicines Agency)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera