Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki CRN04894 u uczestników z wrodzonym przerostem nadnerczy

18 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

12-tygodniowe, otwarte badanie fazy 2 z sekwencyjnym dawkowaniem w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki leczenia CRN04894 u uczestników z wrodzonym przerostem nadnerczy

Celem tego otwartego badania kohortowego fazy 2 z sekwencyjnymi dawkami jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) CRN04894 u uczestników z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH) spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To otwarte badanie kohortowe fazy 2 z sekwencyjnymi dawkami oceni skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i PD CRN04894 podawanego przez 12 tygodni uczestnikom z CAH spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy. W badaniu weźmie udział do około 30 uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brazylia, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brazylia, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Indie
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Niemcy
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02915
        • Crinetics Study Site
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Włochy, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Włochy, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, CV22DX
        • Crinetics Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od ≥18 do 75 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF). Uczestnicy w wieku ≥16 lat mogą zostać uwzględnieni w ośrodkach zlokalizowanych w Stanach Zjednoczonych
  2. Klasyczny niedobór 21-hydroksylazy
  3. Na stabilnym schemacie zastępczym glikokortykoidów (np. hydrokortyzon, prednizolon, prednizon, metyloprednizolon)
  4. Zgodność z zastępczym schematem zastępowania glikokortykoidów i mineralokortykoidów (jeśli dotyczy) podczas okresu przesiewowego
  5. Minimalna całkowita dawka dobowa ≥15 mg hydrokortyzonu (lub odpowiednika)
  6. W przypadku terapii estrogenowej (dowolną drogą) dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie jakiejkolwiek innej formy WPN innej niż klasyczny niedobór 21-hydroksylazy
  2. Stosowanie deksametazonu w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  3. Historia obustronnej adrenalektomii, niedoczynności przysadki lub innego stanu wymagającego przewlekłej terapii glikokortykosteroidami
  4. Pracownicy nocnej zmiany lub jakikolwiek inny powód nieprawidłowych cykli snu / czuwania
  5. Klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia lub choroba przewlekła inna niż CAH
  6. Historia poważnej operacji/terapii chirurgicznej z jakiejkolwiek przyczyny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  7. Cukrzyca leczona insuliną przez mniej niż 6 tygodni przed badaniem przesiewowym lub ze zmianą całkowitej dziennej dawki insuliny o >15% w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym
  8. Źle kontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako stężenie hemoglobiny A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/ml) lub szacowana wartość HbA1c na podstawie fruktozaminy, jeśli nie można ocenić HbA1c (np. z powodu hemoglobinopatii)
  9. Uczestnicy z niedoczynnością tarczycy, którzy nie otrzymują odpowiedniej hormonalnej terapii zastępczej w oparciu o poziomy hormonów tarczycy mierzone podczas badania przesiewowego
  10. Historia niestabilnej dławicy piersiowej lub ostrego zawału mięśnia sercowego w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub inna klinicznie istotna choroba serca w czasie badania przesiewowego
  11. Historia raka, z wyłączeniem wyleczonego/leczonego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy
  12. Ciąża lub karmienie piersią
  13. Znana historia nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
  14. Stosowanie terapii antyandrogenowej w ciągu ostatnich 3 miesięcy (np. spironolakton, finasteryd, octan cyproteronu, flutamid)
  15. Stosowanie testosteronu, suplementów zawierających androgeny, inhibitorów aromatazy lub hormonu wzrostu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sekwencyjna dawka
Sekwencyjne, otwarte, 12-tygodniowe kohorty z ustaloną dawką.
Lek: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant jest doustnie aktywnym niepeptydowym receptorem melanokortyny 2 (MC2R) lub antagonistą hormonu adrenokortykotropowego (ACTH).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Ramy czasowe: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Ramy czasowe: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRN04894-03
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Inny identyfikator: European Medicines Agency)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj