Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi CRN04894:n turvallisuus, tehokkuus ja farmakokinetiikka osallistujilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

tiistai 18. elokuuta 2026 päivittänyt: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

12 viikon, vaiheen 2 avoin, peräkkäisten annosten kohorttitutkimus CRN04894-hoidon turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Tämän vaiheen 2 avoimen, peräkkäisen annoskohorttitutkimuksen tarkoituksena on arvioida CRN04894:n turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa (PK) osallistujilla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH), joka johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä 2. vaiheen avoin, peräkkäinen annoskohorttitutkimus arvioi CRN04894:n tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja PD:tä, kun sitä annettiin 12 viikon ajan osallistujille, joilla on 21-hydroksylaasipuutoksen aiheuttama CAH. Tutkimukseen otetaan mukaan noin 30 osallistujaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brasilia, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brasilia, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Intia
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Intia, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Saksa
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02915
        • Crinetics Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset osallistujat ovat ≥18–75-vuotiaita ilmoitettua suostumuslomaketta (ICF) allekirjoittaessaan. ≥16-vuotiaat osallistujat voidaan ottaa mukaan Yhdysvalloissa sijaitseviin sivustoihin
  2. Klassinen 21-hydroksylaasipuutos
  3. Vakaalla glukokortikoidikorvausohjelmalla (esim. hydrokortisoni, prednisoloni, prednisoni, metyyliprednisoloni)
  4. Glukokortikoidikorvaus- ja mineralokortikoidikorvausohjelman (jos sovellettavissa) noudattaminen seulontajakson aikana
  5. Vähimmäisvuorokausiannos ≥15 mg hydrokortisonia (tai vastaavaa)
  6. Jos saat estrogeenihoitoa (mikä tahansa reitti), annoksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa muun CAH-muodon kuin klassisen 21-hydroksylaasipuutoksen diagnoosi
  2. Deksametasoni on käytettävä 30 päivän kuluessa seulonnasta
  3. Aiemmat kaksipuolinen lisämunuaisen poisto, hypopituitarismi tai muu kroonista glukokortikoidihoitoa vaativa tila
  4. Yövuorotyöntekijät tai muu syy epänormaaliin uni-/herätysjaksoihin
  5. Kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus tai muu krooninen sairaus kuin CAH
  6. Historiallinen suuri leikkaus/kirurginen hoito mistä tahansa syystä 4 viikon sisällä ennen seulontaa
  7. Diabetes mellitus, jota on hoidettu insuliinilla alle 6 viikkoa ennen seulontaa tai päivittäisen insuliinin kokonaisannoksen muutos >15 % 6 viikon sisällä ennen seulontaa
  8. Huonosti hallinnassa oleva diabetes mellitus määritellään hemoglobiini A1c (HbA1c) ≥8,5 % (≥69 mmol/ml) tai fruktosamiinin perusteella arvioitu HbA1c, jos HbA1c ei ole arvioitavissa (esim. hemoglobinopatioiden vuoksi)
  9. Kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavat osallistujat, jotka eivät saa riittävää hormonikorvaushoitoa seulonnan aikana mitattujen kilpirauhashormonitasojen perusteella
  10. Epästabiili angina pectoris tai akuutti sydäninfarkti 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus seulonnan aikana
  11. Aiempi syöpä, lukuun ottamatta parannettua/käsiteltyä ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ
  12. Raskaana oleva tai imettävä
  13. Tunnettu laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana
  14. Antiandrogeenihoidon käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana (esim. spironolaktoni, finasteridi, syproteroniasetaatti, flutamidi)
  15. Testosteronin, androgeenia sisältävien lisäravinteiden, aromataasiestäjien tai kasvuhormonin käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Peräkkäinen annos
Peräkkäiset, avoimet, 12 viikon kiinteän annoksen kohortit.
Lääke: Atumelnant (CRN04894)
Atumelnant on suun kautta aktiivinen ei -peptidi melanokortiini 2 -reseptori (MC2R) tai adrenokortikotrooppinen hormoni (ACTH) antagonisti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Aikaikkuna: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 3. heinäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 18. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRN04894-03
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Muu tunniste: European Medicines Agency)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa