Évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du CRN04894 chez les participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales

Critère d'intégration:

1. Participants masculins ou féminins âgés de ≥18 à 75 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF). Les participants ≥16 ans peuvent être inclus dans des sites situés aux États-Unis
2. Déficit classique en 21-hydroxylase
3. Sous régime stable de remplacement des glucocorticoïdes (p. ex., hydrocortisone, prednisolone, prednisone, méthylprednisolone)
4. Conformité au régime de remplacement des glucocorticoïdes et de remplacement des minéralocorticoïdes (le cas échéant) pendant la période de dépistage
5. Dose quotidienne totale minimale de ≥ 15 mg d'hydrocortisone (ou équivalent)
6. Si vous êtes sous œstrogénothérapie (toute voie), la dose doit être stable pendant au moins 3 mois avant le dépistage

Critère d'exclusion:

1. Diagnostic de toute autre forme de CAH autre que le déficit classique en 21-hydroxylase
2. Utilisation de dexaméthasone dans les 30 jours suivant le dépistage
3. Antécédents de surrénalectomie bilatérale, d'hypopituitarisme ou d'une autre affection nécessitant une corticothérapie chronique
4. Travailleurs de nuit ou toute autre raison de cycles sommeil/éveil anormaux
5. Condition médicale instable cliniquement significative ou maladie chronique autre que CAH
6. Antécédents de chirurgie majeure / traitement chirurgical pour toute cause dans les 4 semaines précédant le dépistage
7. Diabète sucré traité avec de l'insuline pendant moins de 6 semaines avant le dépistage, ou avec une modification de la dose quotidienne totale d'insuline de > 15 % dans les 6 semaines précédant le dépistage
8. Diabète sucré mal contrôlé défini comme ayant une hémoglobine A1c (HbA1c) ≥ 8,5 % (≥ 69 mmol/mL), ou HbA1c estimée basée sur la fructosamine si l'HbA1c n'est pas évaluable (p. ex., en raison d'hémoglobinopathies)
9. Participants atteints d'hypothyroïdie qui ne reçoivent pas un traitement hormonal substitutif adéquat basé sur les niveaux d'hormones thyroïdiennes mesurés au moment du dépistage
10. Antécédents d'angor instable ou d'infarctus aigu du myocarde dans les 12 semaines précédant le dépistage ou d'une autre maladie cardiaque cliniquement significative au moment du dépistage
11. Antécédents de cancer à l'exclusion du carcinome épidermoïde ou basocellulaire du derme guéri/traité ou du carcinome du col de l'utérus in situ
12. Enceinte ou allaitante
13. Antécédents connus d'abus de drogues illicites ou d'alcool au cours de la dernière année
14. Utilisation d'un traitement anti-androgène au cours des 3 derniers mois (p. ex., spironolactone, finastéride, acétate de cyprotérone, flutamide)
15. Utilisation de testostérone, de suppléments contenant des androgènes, d'inhibiteurs de l'aromatase ou d'hormone de croissance