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Évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du CRN04894 chez les participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales

18 août 2026 mis à jour par: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Étude de cohorte séquentielle de phase 2, ouverte, de 12 semaines pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du traitement CRN04894 chez les participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales

Le but de cette étude de cohorte de dose séquentielle, ouverte et de phase 2, est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique (PK) de CRN04894 chez des participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) classique causée par un déficit en 21-hydroxylase.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de cohorte de dose séquentielle, ouverte et de phase 2 évaluera l'efficacité, l'innocuité, la PK et la PD de CRN04894 lorsqu'il est administré pendant 12 semaines à des participants atteints d'HCS causée par un déficit en 21-hydroxylase. Jusqu'à environ 30 participants seront inscrits à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, 80336
        • Crinetics Study Site
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1180
        • Crinetics Study Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentine, 5000
        • Crinetics Study Site
  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil, 20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro, Brésil, 20551-030
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Crinetics Study Site
      • São Paulo, Brésil, 04024-002
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brésil, 80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90410-000
        • Crinetics Study Site
    • São Paulo
      • Botucatu, São Paulo, Brésil, 18618-686
        • Crinetics Study Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
        • Crinetics Study Site
  • Inde
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Inde, 560054
        • Crinetics Study Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632004
        • Crinetics Study Site
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • Crinetics Study Site
      • Roma, Italie, 00161
        • Crinetics Study Site
      • Rozzano, Italie, 20089
        • Crinetics Study Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S10 2RX
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry, West Midlands, Royaume-Uni, CV22DX
        • Crinetics Study Site
  • États-Unis
    • California
      • Pasadena, California, États-Unis, 91105
        • Crinetics Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Crinetics Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Crinetics Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Crinetics Study Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, États-Unis, 28557
        • Crinetics Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Crinetics Study Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, États-Unis, 02915
        • Crinetics Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants masculins ou féminins âgés de ≥18 à 75 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF). Les participants ≥16 ans peuvent être inclus dans des sites situés aux États-Unis
  2. Déficit classique en 21-hydroxylase
  3. Sous régime stable de remplacement des glucocorticoïdes (p. ex., hydrocortisone, prednisolone, prednisone, méthylprednisolone)
  4. Conformité au régime de remplacement des glucocorticoïdes et de remplacement des minéralocorticoïdes (le cas échéant) pendant la période de dépistage
  5. Dose quotidienne totale minimale de ≥ 15 mg d'hydrocortisone (ou équivalent)
  6. Si vous êtes sous œstrogénothérapie (toute voie), la dose doit être stable pendant au moins 3 mois avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic de toute autre forme de CAH autre que le déficit classique en 21-hydroxylase
  2. Utilisation de dexaméthasone dans les 30 jours suivant le dépistage
  3. Antécédents de surrénalectomie bilatérale, d'hypopituitarisme ou d'une autre affection nécessitant une corticothérapie chronique
  4. Travailleurs de nuit ou toute autre raison de cycles sommeil/éveil anormaux
  5. Condition médicale instable cliniquement significative ou maladie chronique autre que CAH
  6. Antécédents de chirurgie majeure / traitement chirurgical pour toute cause dans les 4 semaines précédant le dépistage
  7. Diabète sucré traité avec de l'insuline pendant moins de 6 semaines avant le dépistage, ou avec une modification de la dose quotidienne totale d'insuline de > 15 % dans les 6 semaines précédant le dépistage
  8. Diabète sucré mal contrôlé défini comme ayant une hémoglobine A1c (HbA1c) ≥ 8,5 % (≥ 69 mmol/mL), ou HbA1c estimée basée sur la fructosamine si l'HbA1c n'est pas évaluable (p. ex., en raison d'hémoglobinopathies)
  9. Participants atteints d'hypothyroïdie qui ne reçoivent pas un traitement hormonal substitutif adéquat basé sur les niveaux d'hormones thyroïdiennes mesurés au moment du dépistage
  10. Antécédents d'angor instable ou d'infarctus aigu du myocarde dans les 12 semaines précédant le dépistage ou d'une autre maladie cardiaque cliniquement significative au moment du dépistage
  11. Antécédents de cancer à l'exclusion du carcinome épidermoïde ou basocellulaire du derme guéri/traité ou du carcinome du col de l'utérus in situ
  12. Enceinte ou allaitante
  13. Antécédents connus d'abus de drogues illicites ou d'alcool au cours de la dernière année
  14. Utilisation d'un traitement anti-androgène au cours des 3 derniers mois (p. ex., spironolactone, finastéride, acétate de cyprotérone, flutamide)
  15. Utilisation de testostérone, de suppléments contenant des androgènes, d'inhibiteurs de l'aromatase ou d'hormone de croissance

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose séquentielle
Cohortes séquentielles, en ouvert, à dose fixe de 12 semaines.
Médicament: Atumelnant (CRN04894)
L'Atumelnant est un récepteur de mélanocortine 2 non peptidique oralement actif (MC2R) ou un antagoniste hormonal adrénocorticotrope (ACTH).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) PM Dosing
Délai: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum Androstenedione (A4) AM Dosing
Délai: Baseline and Week 12
A4 is the principal biochemical measure of disease activity in adult CAH. Blood samples were collected for the measurement of serum concentration of A4 prior to glucocorticoid administration. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was obtained by subtracting post-baseline visit value minus baseline value.
Baseline and Week 12
Number of Participants Reporting of Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and Adverse Events Leading to Discontinuation Throughout the Study
Délai: From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether considered related to the study intervention or not. TEAEs were collected in the full analysis set which consisted of all participants who received at least one dose of study drug. A serious AE is defined by its severe clinical consequences: it is any event that results in death, is life-threatening, requires inpatient hospitalization, results in persistent disability, or requires medical intervention to prevent these outcomes.
From Day 1 to Up to Week 16 (End of study)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) PM Dosing
Délai: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12
Change From Baseline in Morning (Before 11:00) Serum 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) AM Dosing
Délai: Baseline and Week 12
Elevated levels of the immediate enzyme substrate 17-OHP are indicative of CAH. The secondary efficacy endpoint was change from baseline in morning serum 17-OHP at Week 12. Baseline is defined as the last non-missing morning window value prior to or on the same day as the first dose date of atumelnant. Change from baseline was analyzed using the mean at baseline and at each visit, for all participants with both baseline and the corresponding visit values.
Baseline and Week 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juillet 2023

Achèvement primaire (Réel)

22 août 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

22 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2023

Première publication (Réel)

18 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CRN04894-03
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-503488-40-00 (Autre identifiant: European Medicines Agency)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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