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西班牙-葡萄牙血栓性血小板减少性紫癜登记处 (RE-PTT)

2024年5月27日 更新者：Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

西班牙-葡萄牙血栓性血小板减少性紫癜登记库 (REPTT) 的发展：西班牙血液学和血液治疗学会 (SEHH) 与葡萄牙血液学会 (SPH) 的研究提案

REPTT 是一个观察性、前瞻性、多国家、多中心和非干预性注册中心，将对西班牙和葡萄牙至少 300 名血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 患者进行评估。

研究将在通常的临床实践条件下进行，不对参与医师施加限制或影响其正常的临床实践。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

TTP 是一种罕见的危及生命的血液系统疾病，其特征是血栓性微血管病 (TMA)，根据在法国、美国进行的不同研究，全球年平均患病率约为 10 例/百万人，年发病率为每百万人 1.5 至 6.0 例美国和英国。 在西班牙，每年每百万人口发病率为 2.67 例。

急性 TTP 发作会导致血管疾病或肾脏损伤等后遗症，以及其他更微妙的症状，如轻微的神经认知缺陷和心肌梗塞。

因此，迅速解决急性发作以及更好地了解心脏异常可能有助于预防进一步的并发症，为 TTP 患者开发有针对性的康复技术并提高他们的生活质量。

该项目将收集一个大型数据库，能够为与治疗效果、相关发病率和死亡率以及复发和急性发作可能产生的神经认知和心脏后遗症相关的问题提供更好的答案。 此外，该项目还将与从 TTP 患者获取血清和 DNA 文库的生物样本相关。

患者将由专门从事血液学的医学研究人员或专门从事血栓性微血管病疾病管理的其他研究人员招募。 本次招聘将采取竞争性方式进行。 收集期限至少为3年，并有可能延长。

REPTT 旨在评估 TTP 患者发病率和死亡率的新评分和预后因素。

最终目标是建立指南和建议，以改善现实生活中 TTP 患者的全球管理、诊断和治疗。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

300

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Contact person Designated by the Sponsor
  • 电话号码：+34934344412
  • 邮箱：investigacion@mfar.net

学习地点

  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • 招聘中
        • Hospital Clinic Barcelona
        • 首席研究员：
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 接触：
      • Guadalajara、西班牙、19002
        • 招聘中
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • 首席研究员：
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28046
        • 招聘中
        • Hospital Universitario La Paz
        • 首席研究员：
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 接触：
      • Murcia、西班牙、30120
        • 招聘中
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • 首席研究员：
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 接触：
      • Valencia、西班牙、46010
        • 招聘中
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • 首席研究员：
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 接触：
    • Andalucia
      • Sevilla、Andalucia、西班牙、41013
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • 首席研究员：
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 接触：
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • 首席研究员：
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不适用

取样方法

概率样本

研究人群

诊断患有血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的患者

描述

纳入标准：

  1. 根据西班牙和葡萄牙中心的国际共识标准诊断为 TTP 的患者。
  2. 患者自愿签署知情同意书。 对于无法提供知情同意的受试者，可以根据当地法律使用完全认可的医疗机构。
  3. 诊断时年龄在0至99岁之间的患者。

注意：决定先对患者进行特定治疗，且与患者是否纳入本次非介入性研究无关。

排除标准：

  1. 无法遵守学习程序和后续考试。
  2. 患有任何类型的改变而损害其授予书面知情同意书能力的患者。
  3. 不同意参加研究且未签署知情同意书的患者。
  4. 不符合前面提到的 TTP 标准的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
血栓性血小板减少性紫癜患者
包括参与研究的所有患者
其他：标准临床实践
研究将在通常的临床实践条件下进行，不对参与医师施加限制或影响其正常的临床实践。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
西班牙/葡萄牙 TTP 发病率
大体时间：在整个研究期间，按预计持续时间3年计算。
每年诊断为 TTP 并登记在册的患者人数
在整个研究期间，按预计持续时间3年计算。
西班牙/葡萄牙 TTP 发病率
大体时间：在整个研究期间，按预计持续时间3年计算。
西班牙/葡萄牙人口中每年诊断为 TTP 并进行登记的患者百分比
在整个研究期间，按预计持续时间3年计算。
西班牙/葡萄牙 TTP 死亡率
大体时间：在整个研究期间，按预计持续时间3年计算。
每年诊断为 TTP 并登记在册的患者因该疾病死亡的百分比
在整个研究期间，按预计持续时间3年计算。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗率的临床反应
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
定义为血浆置换停止后血小板计数持续正常化高于既定参考范围的下限和乳酸脱氢酶（LDH）。 将报告达到临床反应的患者数量及其频率。
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
TTP临床缓解率
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
定义为血浆置换停止后维持> 30 天后的临床反应。 将报告达到临床缓解的患者数量及其频率
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
TTP 恶化率
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
定义为血小板计数减少至既定参考范围下限以下、LDH 水平升高以及对血浆置换出现临床反应后需要在上次血浆置换后 30 天内重新启动血浆置换。 将报告病情加重的患者人数及其频率
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
TTP复发率
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
定义为因急性 TTP 发作而停止血浆置换后 > 30 天，血小板计数降至既定参考范围下限以下，无论有或无临床症状，需要重新开始治疗。 这通常与 LDH 水平的新增加有关。 将报告复发患者的数量及其频率。
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
难治性TTP率
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
定义为持续性血小板减少症、血小板计数缺乏持续增加或血小板计数较低以及尽管进行了五次血浆置换44和类固醇治疗，LDH水平持续升高。 将报告难治性 TTP 患者的数量及其频率。
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
响应时间 (TTR)
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
定义为从首次治疗日期到出现临床反应之日的时间。 死亡、失访或在没有已知反应记录的情况下达到分析时间点的患者将在死亡日期、最后一次评估或最后一次联系随访日期（以最后发生者为准）对 TTR 进行审查。 在疾病缓解之前接受 TTP 新治疗的患者，无论治疗类型如何，都将在新治疗开始日期进行审查。 TTR的累积发生率将通过Kaplan-Meier方法估计。
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
响应持续时间 (DoR)
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
DoR 将在那些达到临床缓解的患者中计算，从首次满足测量标准之时起，直至恶化、复发、出现难治性 TTP 或因任何原因死亡之日。 失访的患者，或到达分析时间点但没有已知 TTP 复发或死亡记录的患者，将在最后一次评估或最后一次联系随访日期（以最后发生者为准）对 DoR 进行审查。 接受 TTP 新治疗的患者，无论治疗类型如何，都将在新治疗开始日期进行审查。
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
无复发生存期（RFS）
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
RFS 将从首次治疗之日起计算，直至 TTP 复发之日或因任何原因死亡之日。 失访或到达分析时间点但没有已知复发或死亡记录的患者，将在最后一次评估或最后一次接触的日期（以最后发生的日期为准）对 RFS 进行审查。 在疾病复发或死亡之前接受 TTP 新治疗的患者，无论治疗类型如何，都将在新治疗开始日期进行审查。 累积复发率将通过Kaplan-Meier方法估计
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
总生存期（OS）
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
OS 将从记录的第一次发作日期开始计算，直至因任何原因死亡的日期。 对于失访或达到分析时间点但没有已知死亡记录的患者，操作系统将在最后一次联系之日进行审查。 OS的累积发生率将通过Kaplan-Meier方法估计。
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
严重不良事件 (SAE) 的频率
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
研究期间经历 SAE 的患者百分比
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
与血浆置换治疗相关的并发症发生率
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
出现血浆置换相关并发症的患者百分比
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
血浆置换治疗相关并发症的发生率
大体时间：在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年
每次 TTP 事件与血浆置换相关的并发症数量
在整个研究期间，每位患者大约需要 3 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

调查人员

  • 学习椅：Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D.、Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月22日

初级完成 (估计的)

2026年9月1日

研究完成 (估计的)

2026年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年6月13日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月13日

首次发布 (实际的)

2023年6月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月27日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RE-PTT

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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