Registro Hispano-Portugués de Púrpura Trombocitopénica Trombótica (RE-PTT)
27 de mayo de 2024 actualizado por: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía
Elaboración del Registro Hispano-Portugués de Púrpura Trombocitopénica Trombótica (REPTT): una propuesta de estudio de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) con la Sociedad Portuguesa de Hematología (SPH)
REPTT es un registro observacional, prospectivo, multipaís, multicéntrico y no intervencionista en el que se evaluarán al menos 300 pacientes con Púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) en España y Portugal.
El estudio se realizará en el contexto de las condiciones de práctica clínica habitual, sin imponer restricciones al médico participante ni influir en su práctica clínica habitual.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La PTT es una enfermedad hematológica rara y potencialmente mortal caracterizada por microangiopatía trombótica (MAT) con una prevalencia anual media de aproximadamente 10 casos/millón de personas en todo el mundo y una incidencia anual de entre 1,5 y 6,0 casos por millón según diferentes estudios realizados en Francia, Estados Unidos Unidos y en el Reino Unido. En España la incidencia es de 2,67 casos/millón de habitantes al año.
Los episodios agudos de TTP provocan secuelas como enfermedad vascular o daño renal junto con otros síntomas más sutiles como pequeños déficits neurocognitivos e infarto de miocardio.
Por lo tanto, la pronta resolución de los episodios agudos junto con una mejor comprensión de las anomalías cardíacas puede permitir prevenir futuras complicaciones, desarrollar técnicas de rehabilitación específicas para pacientes con PTT y mejorar su calidad de vida.
Este proyecto recogerá una gran base de datos capaz de dar mejores respuestas a cuestiones relacionadas con la eficacia del tratamiento, la morbimortalidad asociada y las posibles secuelas neurocognitivas y cardiacas derivadas de las recaídas y episodios agudos. Además, este proyecto estará vinculado a la obtención de muestras biológicas para una biblioteca de suero y ADN de pacientes con TTP.
Los pacientes serán reclutados por investigadores médicos especializados en hematología o por otros investigadores especializados en el manejo de enfermedades de microangiopatías trombóticas. Esta contratación se realizará de forma competitiva. El plazo de cobro será de al menos 3 años con posibilidad de ampliarlo.
REPTT tiene como objetivo evaluar nuevos puntajes y factores pronósticos de morbilidad y mortalidad en pacientes con TTP.
El objetivo final es establecer pautas y recomendaciones para mejorar el manejo, diagnóstico y tratamiento global de los pacientes con PTT en la vida real.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
300
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Contact person Designated by the Sponsor
- Número de teléfono: +34934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08036
- Reclutamiento
- Hospital Clinic Barcelona
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contacto:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de teléfono: 934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
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Guadalajara, España, 19002
- Reclutamiento
- Hospital Universitario de Guadalajara
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contacto:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de teléfono: 934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
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Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contacto:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de teléfono: 934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
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Murcia, España, 30120
- Reclutamiento
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contacto:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de teléfono: 934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
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Valencia, España, 46010
- Reclutamiento
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contacto:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de teléfono: 934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
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Andalucia
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Sevilla, Andalucia, España, 41013
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contacto:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de teléfono: 934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
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Barcelona
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L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, España, 08907
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Bellvitge
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contacto:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de teléfono: 934344412
- Correo electrónico: investigacion@mfar.net
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes diagnosticados de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con diagnóstico de PTT según criterios del Consenso Internacional de centros de España y Portugal.
- Pacientes que voluntariamente firmen el consentimiento informado. Para los sujetos que no pueden dar su consentimiento informado, se puede utilizar una autoridad médica plenamente reconocida de acuerdo con las leyes locales.
- Pacientes entre 0 a 99 años al momento del diagnóstico.
Nota: Se tomó la decisión de tratar al paciente con un tratamiento específico previo e independiente de la inclusión del paciente en este estudio no intervencionista.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para cumplir con los procedimientos de estudio y exámenes de seguimiento.
- Pacientes con cualquier tipo de alteración que comprometa su capacidad para otorgar el consentimiento informado por escrito.
- Pacientes que no consientan participar en el estudio y no firmen el consentimiento informado.
- Pacientes que no cumplan los criterios mencionados anteriormente para TTP.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica
Incluidos todos los pacientes inscritos en el estudio.
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El estudio se realizará en el contexto de las condiciones de práctica clínica habitual, sin imponer restricciones al médico participante ni influir en su práctica clínica habitual.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de PTT en España/Portugal
Periodo de tiempo: Durante todo el periodo de estudio, calculado para los 3 años de duración prevista.
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Número de pacientes diagnosticados de PTT e inscritos en el registro por año
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Durante todo el periodo de estudio, calculado para los 3 años de duración prevista.
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Morbilidad de la PTT en España/Portugal
Periodo de tiempo: Durante todo el periodo de estudio, calculado para los 3 años de duración prevista.
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Porcentaje de pacientes diagnosticados de PTT e inscritos en el registro entre población española/portuguesa por año
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Durante todo el periodo de estudio, calculado para los 3 años de duración prevista.
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Mortalidad de la PTT en España/Portugal
Periodo de tiempo: Durante todo el periodo de estudio, calculado para los 3 años de duración prevista.
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Porcentaje de pacientes diagnosticados de PTT e inscritos en el registro por año que fallecieron a causa de la enfermedad
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Durante todo el periodo de estudio, calculado para los 3 años de duración prevista.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta clínica al tratamiento
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Se define como la normalización sostenida de los recuentos de plaquetas por encima del límite inferior del rango de referencia establecido y de la lactato deshidrogenasa (LDH) después del cese de la plasmaféresis.
Se informará el número de pacientes que lograron respuesta clínica y su frecuencia.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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TTP Tasa de remisión clínica
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Definida como una respuesta clínica después del cese de la plasmaféresis, mantenida durante > 30 días.
Se informará el número de pacientes que alcanzaron la remisión clínica y su frecuencia.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Tasa de exacerbación de TTP
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Definido como una reducción en el recuento de plaquetas por debajo del límite inferior del rango de referencia establecido, un aumento del nivel de LDH y la necesidad de reiniciar el intercambio de plasma dentro de los 30 días posteriores al último intercambio de plasma después de una respuesta clínica al intercambio de plasma.
Se informará del número de pacientes con exacerbaciones y su frecuencia.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Tasa de recaída de TTP
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Definido como una caída en el recuento de plaquetas por debajo del límite inferior del rango de referencia establecido, con o sin síntomas clínicos, > 30 días después de suspender el intercambio de plasma por un episodio agudo de TTP, que requiere el reinicio de la terapia.
Esto suele estar asociado con un nuevo aumento en el nivel de LDH.
Se informará el número de pacientes con recaída y su frecuencia.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Tasa de TTP refractaria
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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definido como trombocitopenia persistente, falta de un incremento sostenido del recuento de plaquetas o recuentos bajos de plaquetas y un nivel de LDH persistentemente elevado a pesar de cinco intercambios de plasma 44 y tratamiento con esteroides.
Se informará el número de pacientes con PTT refractaria y su frecuencia.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Tiempo de respuesta (TTR)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Definido como el tiempo desde la fecha de la primera administración del tratamiento hasta la fecha de la respuesta clínica.
Los pacientes que mueren, se pierden durante el seguimiento o llegan al momento del análisis sin un registro conocido de respuesta tendrán el TTR censurado en la fecha de la muerte, última evaluación o último contacto de un seguimiento, lo que ocurra en último lugar.
Los pacientes que recibieron un nuevo tratamiento para la PTT, cualquiera que sea el tipo de tratamiento antes de la respuesta de la enfermedad, serán censurados en la fecha de inicio de este nuevo tratamiento.
La incidencia acumulada de TTR se estimará por el método de Kaplan-Meier.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Duración de la respuesta (DoR)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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La DoR se calculará entre aquellos pacientes que logren una respuesta clínica desde que se cumplen por primera vez los criterios de medición hasta la fecha de exacerbación, recaída, aparición de PTT refractaria o muerte por cualquier causa.
A los pacientes que se pierden durante el seguimiento o que llegan al momento del análisis sin un registro conocido de recurrencia de TTP o muerte se les censurará el DoR en la fecha de la última evaluación o último contacto de un seguimiento, lo que ocurra en último lugar.
Los pacientes que recibieron un nuevo tratamiento para TTP, cualquiera que sea el tipo de tratamiento, serán censurados en la fecha de inicio de este nuevo tratamiento.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Supervivencia libre de recaídas (SLR)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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La RFS se calculará desde la fecha de la primera administración del tratamiento hasta la fecha de la recaída de TTP o la fecha de la muerte por cualquier causa.
A los pacientes que se pierdan durante el seguimiento, o que lleguen al momento del análisis sin un registro conocido de recaída o muerte, se les censurará el RFS en la fecha de la última evaluación o del último contacto, lo que ocurra en último lugar.
Los pacientes que recibieron un nuevo tratamiento para la PTT, cualquiera que sea el tipo de tratamiento, antes de la recaída de la enfermedad o la muerte, serán censurados en la fecha de inicio de este nuevo tratamiento.
La incidencia acumulada de recaída se estimará por el método de Kaplan-Meier
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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La SG se calculará desde la fecha del primer episodio registrado hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa.
A los pacientes que se pierden durante el seguimiento o que llegan al momento del análisis sin un registro conocido de muerte se les censurará el sistema operativo en la fecha del último contacto.
La incidencia acumulada de SG se estimará por el método de Kaplan-Meier.
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Frecuencia de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Porcentaje de pacientes que experimentan EAG durante el estudio
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Tasa de complicaciones asociadas al tratamiento de plasmaféresis
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Porcentaje de pacientes que experimentan complicaciones asociadas con el intercambio de plasma
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Frecuencia de complicaciones asociadas al tratamiento de plasmaféresis
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Número de complicaciones asociadas a la plasmaféresis por evento de TTP
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Durante todo el período de estudio, aproximadamente 3 años por paciente
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
22 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatías trombóticas
- Citopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombótica Trombocitopénica
Otros números de identificación del estudio
- RE-PTT
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .