Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr španělsko-portugalské trombotické trombocytopenické purpury (RE-PTT)

22. dubna 2024 aktualizováno: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Vývoj španělsko-portugalského registru trombotické trombocytopenické purpury (REPTT): Návrh studie Španělské společnosti pro hematologii a hemoterapii (SEHH) s Portugalskou hematologickou společností (SPH)

REPTT je observační, prospektivní, vícenárodní, multicentrický a neintervenční registr, ve kterém bude hodnoceno nejméně 300 pacientů s trombotickou trombocytopenickou purpurou (TTP) ve Španělsku a Portugalsku.

Studie bude provedena v kontextu obvyklých podmínek klinické praxe, aniž by zúčastněnému lékaři ukládala omezení ani neovlivňovala jeho běžnou klinickou praxi.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

TTP je vzácné život ohrožující hematologické onemocnění charakterizované trombotickou mikroangiopatií (TMA) s průměrnou roční prevalencí přibližně 10 případů/milion lidí na celém světě a roční incidencí mezi 1,5 a 6,0 případy na milion podle různých studií provedených ve Francii, USA. státech a ve Spojeném království. Ve Španělsku je incidence 2,67 případů na milion obyvatel za rok.

Akutní epizody TTP způsobují následky jako vaskulární onemocnění nebo poškození ledvin spolu s dalšími jemnějšími příznaky, jako jsou malé neurokognitivní deficity a infarkt myokardu.

Rychlé vyřešení akutních epizod spolu s lepším pochopením srdečních abnormalit tak může umožnit předejít dalším komplikacím, vyvinout cílené rehabilitační techniky pro pacienty s TTP a zlepšit kvalitu jejich života.

Tento projekt shromáždí velkou databázi schopnou poskytnout lepší odpovědi na otázky související s účinností léčby, související morbiditou a mortalitou a možnými neurokognitivními a srdečními následky odvozenými z relapsů a akutních epizod. Kromě toho bude tento projekt spojen se získáváním biologických vzorků pro knihovnu séra a DNA od pacientů s TTP.

Pacienti budou náborováni lékařskými výzkumníky specializovanými na hematologii nebo jinými výzkumníky specializovanými na léčbu trombotických mikroangiopatií. Tento nábor bude proveden soutěžním způsobem. Sběrná doba bude minimálně 3 roky s možností jejího prodloužení.

REPTT si klade za cíl vyhodnotit nové skóre a prognostické faktory morbidity a mortality u pacientů s TTP.

Konečným cílem je vytvořit směrnice a doporučení pro zlepšení globálního managementu, diagnostiky a léčby pacientů s TTP v reálném životě.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Contact person Designated by the Sponsor
  • Telefonní číslo: +34934344412
  • E-mail: investigacion@mfar.net

Studijní místa

  • Španělsko
      • Guadalajara, Španělsko, 19002
        • Nábor
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Nábor
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Nábor
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnostikovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (TTP)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s diagnózou TTP podle kritérií International Consensus z center ve Španělsku a Portugalsku.
  2. Pacienti, kteří dobrovolně podepíší informovaný souhlas. Pro subjekty, které nejsou schopny poskytnout informovaný souhlas, lze v souladu s místními zákony použít plně uznávanou lékařskou autoritu.
  3. Pacienti ve věku od 0 do 99 let v době diagnózy.

Poznámka: Bylo přijato rozhodnutí léčit pacienta specifickou léčbou před a nezávisle na zařazení pacienta do této neintervenční studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost dodržet studijní postupy a navazující zkoušky.
  2. Pacienti s jakýmkoliv typem změny, která ohrožuje jejich schopnost udělit písemný informovaný souhlas.
  3. Pacienti, kteří nesouhlasí s účastí ve studii a nepodepíší informovaný souhlas.
  4. Pacienti, kteří nesplňují dříve uvedená kritéria pro TTP.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s trombocytopenickou purpurou
Včetně všech pacientů zařazených do studie
Jiný: Standardní klinická praxe
Studie bude provedena v kontextu obvyklých podmínek klinické praxe, aniž by zúčastněnému lékaři ukládala omezení ani neovlivňovala jeho běžnou klinickou praxi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt TTP ve Španělsku/Portugalsku
Časové okno: Po celou dobu studia, počítáno na 3 roky předpokládané doby trvání.
Počet pacientů s diagnózou TTP a zapsaných do registru za rok
Po celou dobu studia, počítáno na 3 roky předpokládané doby trvání.
Nemocnost TTP ve Španělsku/Portugalsku
Časové okno: Po celou dobu studia, počítáno na 3 roky předpokládané doby trvání.
Procento pacientů s diagnostikovanou TTP a zapsaných do registru mezi španělskou/portugalskou populací za rok
Po celou dobu studia, počítáno na 3 roky předpokládané doby trvání.
Úmrtnost TTP ve Španělsku/Portugalsku
Časové okno: Po celou dobu studia, počítáno na 3 roky předpokládané doby trvání.
Procento pacientů s diagnózou TTP a zapsaných do registru za rok, kteří zemřeli na toto onemocnění
Po celou dobu studia, počítáno na 3 roky předpokládané doby trvání.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická odpověď na míru léčby
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Definováno jako trvalá normalizace počtu krevních destiček nad spodní hranicí stanoveného referenčního rozmezí a laktátdehydrogenázy (LDH) po ukončení výměny plazmy. Bude uveden počet pacientů, kteří dosáhli klinické odpovědi, a jejich frekvence.
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
TTP Míra klinické remise
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Definována jako klinická odpověď po ukončení výměny plazmy, udržovaná po dobu > 30 dnů. Bude uveden počet pacientů, kteří dosáhli klinické remise, a jejich frekvence
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Míra exacerbace TTP
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Definováno jako snížení počtu krevních destiček pod spodní hranici stanoveného referenčního rozmezí, zvýšená hladina LDH a potřeba restartovat výměnu plazmy do 30 dnů od poslední výměny plazmy po klinické odpovědi na výměnu plazmy. Bude uveden počet pacientů s exacerbacemi a jejich frekvence
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Frekvence relapsů TTP
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Definováno jako pokles počtu krevních destiček pod spodní hranici stanoveného referenčního rozmezí, s klinickými příznaky nebo bez nich, > 30 dnů po ukončení výměny plazmy pro akutní epizodu TTP, vyžadující opětovné zahájení léčby. To je obvykle spojeno s novým zvýšením hladiny LDH. Bude uveden počet pacientů s relapsem a jejich frekvence.
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Refrakterní rychlost TTP
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
definovaná jako přetrvávající trombocytopenie, nedostatek trvalého zvýšení počtu krevních destiček nebo nízký počet krevních destiček a trvale zvýšená hladina LDH navzdory pěti výměnám plazmy44 a léčbě steroidy. Bude uveden počet pacientů s refrakterním TTP a jejich frekvence.
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Čas do odezvy (TTR)
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Definováno jako doba od data prvního podání léčby do data klinické odpovědi. U pacientů, kteří zemřou, jsou ztraceni ve sledování nebo dosáhnou časového bodu analýzy bez známého záznamu odpovědi, bude TTR cenzurován v den úmrtí, posledního posouzení nebo posledního kontaktu s následným sledováním, podle toho, co nastane dříve. Pacienti, kteří podstoupili novou léčbu TTP bez ohledu na typ léčby před odpovědí na onemocnění, budou k datu zahájení této nové léčby cenzurováni. Kumulativní výskyt TTR bude odhadnut metodou podle Kaplan-Meiera.
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Doba trvání odpovědi (DoR)
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
DoR se vypočítá mezi těmi pacienty, kteří dosáhnou klinické odpovědi od okamžiku, kdy byla poprvé splněna kritéria měření, do data exacerbace, relapsu, objevení se refrakterního TTP nebo úmrtí z jakékoli příčiny. U pacientů, kteří nebudou sledováni nebo dosáhnou časového bodu analýzy bez známého záznamu recidivy nebo úmrtí TTP, bude DoR cenzurováno k datu posledního hodnocení nebo posledního kontaktu se sledováním, podle toho, co nastane dříve. Pacienti, kteří podstoupili novou léčbu TTP, bez ohledu na typ léčby, budou cenzurováni k datu zahájení této nové léčby.
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Přežití bez relapsu (RFS)
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
RFS se bude počítat od data prvního podání léčby do data relapsu TTP nebo data úmrtí z jakékoli příčiny. U pacientů, kteří nebudou sledováni nebo dosáhnou časového bodu analýzy bez známého záznamu o relapsu nebo úmrtí, bude RFS cenzurován k datu posledního hodnocení nebo posledního kontaktu, podle toho, co nastane dříve. Pacienti, kteří podstoupili novou léčbu TTP, bez ohledu na typ léčby, před relapsem onemocnění nebo smrtí, budou k datu zahájení této nové léčby cenzurováni. Kumulativní výskyt relapsu bude odhadnut metodou podle Kaplan-Meiera
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
OS se počítá od data první zaznamenané epizody do data úmrtí z jakékoli příčiny. U pacientů, kteří jsou ztraceni při sledování nebo dosáhnou časového bodu analýzy bez známého záznamu o úmrtí, bude OS cenzurován k datu posledního kontaktu. Kumulativní incidence OS bude odhadnuta metodou podle Kaplan-Meiera.
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Frekvence závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Procento pacientů, kteří během studie prodělali SAE
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Míra komplikací spojených s léčbou výměnou plazmy
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Procento pacientů, kteří mají komplikace spojené s výměnou plazmy
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Frekvence komplikací spojených s léčbou výměnou plazmy
Časové okno: Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta
Počet komplikací spojených s výměnou plazmy na TTP událost
Po celou dobu studie přibližně 3 roky na pacienta

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RE-PTT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Standardní klinická praxe

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit