Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Spansk-portugisisk trombotisk trombocytopenisk Purpura-register (RE-PTT)

27. mai 2024 oppdatert av: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Utvikling av spansk-portugisisk trombotisk trombocytopenisk purpura-register (REPTT): Et studieforslag fra The Spanish Society of Hematology And Hemotherapy (SEHH) Whit The Portuguese Society of Hematology (SPH)

REPTT er et observasjons-, prospektivt, multi-lands-, multisenter- og ikke-intervensjonsregister der minst 300 pasienter med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) i Spania og Portugal vil bli evaluert.

Studien vil bli utført i sammenheng med de vanlige kliniske praksisforholdene, og vil ikke pålegge begrensninger for den deltakende legen eller påvirke deres normale kliniske praksis.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

TTP er en sjelden livstruende hematologisk sykdom karakterisert av trombotisk mikroangiopati (TMA) med en gjennomsnittlig årlig prevalens på omtrent 10 tilfeller/million mennesker over hele verden og en årlig forekomst mellom 1,5 og 6,0 tilfeller per million ifølge forskjellige studier utført i Frankrike, USA stater og i Storbritannia. I Spania er forekomsten 2,67 tilfeller / million innbyggere per år.

Akutte TTP-episoder forårsaker følgetilstander som vaskulær sykdom eller nyreskade sammen med andre mer subtile symptomer som små nevrokognitive mangler og hjerteinfarkt.

Dermed kan rask løsning av akutte episoder sammen med en bedre forståelse av hjerteabnormalitetene tillate å forhindre ytterligere komplikasjoner, utvikle målrettede rehabiliteringsteknikker for TTP-pasienter og forbedre deres livskvalitet.

Dette prosjektet vil samle en stor database som er i stand til å gi bedre svar på spørsmål knyttet til behandlingseffekt, assosiert sykelighet og dødelighet, og mulige nevrokognitive og kardiale følgetilstander avledet av tilbakefall og akutte episoder. I tillegg vil dette prosjektet være knyttet til innhenting av biologiske prøver for et serum- og DNA-bibliotek fra pasienter med TTP.

Pasienter vil bli rekruttert av medisinske forskere spesialiserte i hematologi eller av andre etterforskere spesialisert i trombotiske mikroangiopatier sykdomsbehandling. Denne rekrutteringen vil bli utført på en konkurransedyktig måte. Innkrevingsperioden vil være minst 3 år med mulighet for forlengelse.

REPTT tar sikte på å evaluere nye skårer og prognostiske faktorer for sykelighet og dødelighet hos TTP-pasienter.

Det endelige målet er å etablere retningslinjer og anbefalinger for å forbedre den globale håndteringen, diagnostiseringen og behandlingen av pasienter med TTP i det virkelige liv.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Hovedetterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Ta kontakt med:
      • Guadalajara, Spania, 19002
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Hovedetterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Hovedetterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Ta kontakt med:
      • Murcia, Spania, 30120
        • Rekruttering
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Hovedetterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Ta kontakt med:
      • Valencia, Spania, 46010
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Hovedetterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Ta kontakt med:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spania, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Hovedetterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Ta kontakt med:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Hovedetterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter diagnostisert med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med diagnose TTP i henhold til internasjonale konsensuskriterier fra sentre i Spania og Portugal.
  2. Pasienter som frivillig signerer det informerte samtykket. For personer som ikke kan gi informert samtykke, kan en fullt anerkjent medisinsk autoritet brukes i henhold til lokale lover.
  3. Pasienter mellom 0 og 99 år på diagnosetidspunktet.

Merk: Det ble tatt en beslutning om å behandle pasienten med en spesifikk behandling før og uavhengig av pasientinkludering i denne ikke-intervensjonelle studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til å overholde studieprosedyrer og oppfølgingseksamener.
  2. Pasienter med enhver form for endring som kompromitterer deres evne til å gi skriftlig informert samtykke.
  3. Pasienter som ikke samtykker til å delta i studien og ikke signerer informert samtykke.
  4. Pasienter som ikke oppfyller kriteriene tidligere nevnt for TTP.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Trombotiske trombocytopeniske purpurapasienter
Inkludert alle pasienter som er registrert i studien
Annen: Standard klinisk praksis
Studien vil bli utført i sammenheng med de vanlige kliniske praksisforholdene, og vil ikke pålegge begrensninger for den deltakende legen eller påvirke deres normale kliniske praksis.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av TTP i Spania/Portugal
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, beregnet for de 3 årene av forventet varighet.
Antall pasienter diagnostisert med TTP og registrert i registeret per år
Gjennom hele studieperioden, beregnet for de 3 årene av forventet varighet.
Sykelighet av TTP i Spania/Portugal
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, beregnet for de 3 årene av forventet varighet.
Andel pasienter diagnostisert med TTP og registrert i registeret blant spansk/portugisisk befolkning per år
Gjennom hele studieperioden, beregnet for de 3 årene av forventet varighet.
Dødelighet av TTP i Spania/Portugal
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, beregnet for de 3 årene av forventet varighet.
Andel pasienter diagnostisert med TTP og registrert i registeret per år som døde på grunn av sykdommen
Gjennom hele studieperioden, beregnet for de 3 årene av forventet varighet.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons på behandlingsrate
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Definert som vedvarende normalisering av blodplatetall over den nedre grensen for det etablerte referanseområdet og av laktatdehydrogenase (LDH) etter opphør av plasmautveksling. Antall pasienter som oppnådde klinisk respons og frekvensen vil bli rapportert.
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
TTP Klinisk remisjonsrate
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Definert som en klinisk respons etter opphør av plasmautveksling, opprettholdt i > 30 dager. Antall pasienter som oppnådde klinisk remisjon og frekvensen vil bli rapportert
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
TTP-eksaserbasjonsrate
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Definert som en reduksjon i antall blodplater til under den nedre grensen av det etablerte referanseområdet, et økt LDH-nivå og behovet for å starte plasmautvekslingen på nytt innen 30 dager etter siste plasmautveksling etter en klinisk respons på plasmautveksling. Antall pasienter med eksaserbasjoner og frekvensen vil bli rapportert
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
TTP tilbakefallsfrekvens
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Definert som et fall i antall blodplater til under den nedre grensen av det etablerte referanseområdet, med eller uten kliniske symptomer, > 30 dager etter stopp av plasmautveksling for en akutt TTP-episode, som krever gjenoppstart av behandlingen. Dette er vanligvis forbundet med en ny økning i LDH-nivået. Antall pasienter med tilbakefall og hyppighet vil bli rapportert.
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Ildfast TTP-hastighet
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
definert som vedvarende trombocytopeni, mangel på vedvarende blodplateøkning eller lavt antall blodplater og et vedvarende forhøyet LDH-nivå til tross for fem plasmautskiftninger 44 og steroidbehandling. Antall pasienter med refraktær TTP og deres frekvens vil bli rapportert.
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Tid til respons (TTR)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Definert som tiden fra datoen for første administrasjon av behandlingen til datoen for klinisk respons. Pasienter som dør, går tapt for oppfølging eller når analysetidspunktet uten en kjent registrering av respons, vil få TTR sensurert på dødsdatoen, siste vurdering eller siste kontakt med en oppfølging, avhengig av hva som inntreffer sist. Pasienter som mottok en ny behandling for TTP, uansett type behandling før sykdomsrespons, vil bli sensurert ved startdatoen for denne nye behandlingen. Den kumulative forekomsten av TTR vil bli estimert ved metoden til Kaplan-Meier.
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Varighet av respons (DoR)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
DoR vil bli beregnet blant de pasientene som oppnår en klinisk respons fra det tidspunktet målekriteriene først er oppfylt til datoen for eksacerbasjon, tilbakefall, opptreden av refraktær TTP eller død uansett årsak. Pasienter som går tapt for oppfølging, eller når analysetidspunktet uten en kjent registrering av TTP-residiv eller død, vil få DoR sensurert på datoen for siste vurdering eller siste kontakt med en oppfølging, avhengig av hva som inntreffer sist. Pasienter som mottok en ny behandling for TTP, uansett type behandling, vil bli sensurert ved startdatoen for denne nye behandlingen.
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Tilbakefallsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
RFS vil bli beregnet fra datoen for første administrasjon av behandling til datoen for TTP-tilbakefall eller datoen for død på grunn av en hvilken som helst årsak. Pasienter som går tapt for oppfølging, eller når analysetidspunktet uten en kjent registrering av tilbakefall eller død, vil få RFS sensurert på datoen for siste vurdering eller siste kontakt, avhengig av hva som inntreffer sist. Pasienter som mottok en ny behandling for TTP, uansett type behandling, før sykdomstilfall eller død vil bli sensurert ved startdatoen for denne nye behandlingen. Den kumulative forekomsten av tilbakefall vil bli estimert ved metoden til Kaplan-Meier
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
OS vil bli beregnet fra datoen for den første episoden som ble spilt inn til datoen for død på grunn av en hvilken som helst årsak. Pasienter som går tapt for oppfølging eller når analysetidspunktet uten kjent dødsregister, vil få OS sensurert på datoen for siste kontakt. Den kumulative forekomsten av OS vil bli estimert ved metoden til Kaplan-Meier.
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Hyppighet av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Andel av pasienter som opplever SAE i løpet av studien
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Hyppighet av komplikasjoner forbundet med plasmautvekslingsbehandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Andel av pasienter som opplever komplikasjoner forbundet med plasmautveksling
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Hyppighet av komplikasjoner forbundet med plasmautvekslingsbehandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient
Antall komplikasjoner assosiert med plasmautveksling per TTP-hendelse
Gjennom hele studieperioden, ca. 3 år per pasient

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Etterforskere

  • Studiestol: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RE-PTT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere