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스페인-포르투갈어 혈전성 혈소판감소성 자반병 등록 (RE-PTT)

2024년 4월 22일 업데이트: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

스페인-포르투갈 혈전성 혈소판감소성 자반병 등록부(REPTT)의 개발: 스페인 혈액학 및 혈액치료학회(SEHH)의 연구 제안 및 포르투갈혈액학회(SPH)

REPTT는 스페인과 포르투갈에서 최소 300명의 혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP) 환자를 평가하는 관찰적, 전향적, 다국가, 다기관 및 비개입적 레지스트리입니다.

연구는 참여 의사에게 제한을 부과하거나 정상적인 임상 실습에 영향을 미치지 않고 일반적인 임상 실습 조건의 맥락에서 수행됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

TTP는 혈전성 미세혈관병증(thrombotic microangiopathy, TMA)을 특징으로 하는 생명을 위협하는 희귀 혈액 질환으로, 프랑스, ​​미국에서 수행된 여러 연구에 따르면 전 세계적으로 연간 평균 약 10건/백만 명의 유병률과 백만 건당 1.5~6.0건의 발병률을 보입니다. 미국과 영국. 스페인에서 발병률은 연간 2,67건/백만 인구입니다.

급성 TTP 에피소드는 작은 신경인지 결손 및 심근 경색과 같은 보다 미묘한 다른 증상과 함께 혈관 질환 또는 신장 손상과 같은 후유증을 유발합니다.

따라서 심장 이상에 대한 더 나은 이해와 함께 급성 에피소드의 신속한 해결은 추가 합병증을 예방하고 TTP 환자를 위한 표적 재활 기술을 개발하고 삶의 질을 향상시킬 수 있습니다.

이 프로젝트는 치료 효능, 관련 이환율 및 사망률, 재발 및 급성 에피소드로 인한 가능한 신경 인지 및 심장 후유증과 관련된 질문에 더 나은 답변을 제공할 수 있는 대규모 데이터베이스를 수집할 것입니다. 또한 이 프로젝트는 TTP 환자의 혈청 및 DNA 라이브러리에 대한 생물학적 샘플을 얻는 것과 연결될 것입니다.

환자는 혈액학을 전문으로 하는 의료 연구원 또는 혈전성 미세혈관병증 질병 관리를 전문으로 하는 다른 연구자가 모집할 것입니다. 이번 채용은 경쟁 방식으로 진행된다. 수집 기간은 최소 3년이며 연장 가능합니다.

REPTT는 TTP 환자의 이환율과 사망률의 새로운 점수와 예후 인자를 평가하는 것을 목표로 합니다.

최종 목표는 실생활에서 TTP 환자의 글로벌 관리, 진단 및 치료를 개선하기 위한 지침 및 권장 사항을 수립하는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Contact person Designated by the Sponsor
  • 전화번호: +34934344412
  • 이메일: investigacion@mfar.net

연구 장소

  • 스페인
      • Guadalajara, 스페인, 19002
        • 모병
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • 수석 연구원:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 연락하다:
      • Murcia, 스페인, 30120
        • 모병
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • 수석 연구원:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 연락하다:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • 수석 연구원:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 연락하다:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, 스페인, 08907
        • 모병
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • 수석 연구원:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

혈전성 혈소판 감소성 자반병(TTP) 진단을 받은 환자

설명

포함 기준:

  1. 스페인 및 포르투갈 센터의 국제 합의 기준에 따라 TTP 진단을 받은 환자.
  2. 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명한 환자. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없는 피험자의 경우 현지 법률에 따라 완전히 인정된 의료 기관을 이용할 수 있습니다.
  3. 진단 당시 0세에서 99세 사이의 환자.

참고: 이 비 중재적 연구에 환자를 포함시키기 전에 독립적으로 특정 치료로 환자를 치료하기로 결정했습니다.

제외 기준:

  1. 연구 절차 및 후속 검사를 준수할 수 없음.
  2. 서면 동의를 부여할 수 있는 능력을 손상시키는 모든 유형의 변경이 있는 환자.
  3. 연구 참여에 동의하지 않고 정보에 입각한 동의서에 서명하지 않은 환자.
  4. TTP에 대해 이전에 언급한 기준을 충족하지 않는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
혈전성 혈소판감소성 자반증 환자
연구에 등록된 모든 환자 포함
다른: 표준 임상 실습
연구는 참여 의사에게 제한을 부과하거나 정상적인 임상 실습에 영향을 미치지 않고 일반적인 임상 실습 조건의 맥락에서 수행됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
스페인/포르투갈의 TTP 발병률
기간: 연구 기간 전체에서 예상 기간 3년으로 계산됩니다.
연간 TTP 진단을 받고 레지스트리에 등록된 환자 수
연구 기간 전체에서 예상 기간 3년으로 계산됩니다.
스페인/포르투갈에서 TTP의 이환율
기간: 연구 기간 전체에서 예상 기간 3년으로 계산됩니다.
연간 스페인/포르투갈 인구 중 TTP로 진단되고 레지스트리에 등록된 환자의 비율
연구 기간 전체에서 예상 기간 3년으로 계산됩니다.
스페인/포르투갈에서 TTP의 사망률
기간: 연구 기간 전체에서 예상 기간 3년으로 계산됩니다.
질병으로 인해 사망한 연간 TTP로 진단되고 레지스트리에 등록된 환자의 비율
연구 기간 전체에서 예상 기간 3년으로 계산됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료율에 대한 임상적 반응
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
설정된 기준 범위의 하한을 초과하는 혈소판 수와 혈장 교환 중단 후 젖산 탈수소효소(LDH)의 지속적인 정상화로 정의됩니다. 임상 반응을 달성한 환자의 수와 빈도가 보고됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
TTP 임상 관해율
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
> 30일 동안 유지되는 혈장 교환 중단 후 임상 반응으로 정의됩니다. 임상적 관해에 도달한 환자의 수와 빈도가 보고됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
TTP 악화율
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
설정된 참조 범위의 하한 미만으로 혈소판 수가 감소하고, LDH 수치가 증가하고, 혈장 교환에 대한 임상 반응 후 마지막 혈장 교환 후 30일 이내에 혈장 교환을 다시 시작해야 하는 필요성으로 정의됩니다. 악화 환자의 수와 빈도가 보고됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
TTP 재발률
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
급성 TTP 에피소드에 대한 혈장 교환 중단 후 > 30일 동안 임상 증상이 있거나 없는 상태에서 혈소판 수가 설정된 참조 범위의 하한 미만으로 감소하여 치료를 다시 시작해야 하는 것으로 정의됩니다. 이것은 일반적으로 LDH 수준의 새로운 증가와 관련이 있습니다. 재발 환자의 수와 빈도가 보고됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
다루기 힘든 TTP 비율
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
지속적인 혈소판 감소증, 지속적인 혈소판 수 증가의 부족 또는 낮은 혈소판 수 및 5회의 혈장 교환 44 및 스테로이드 치료에도 불구하고 지속적으로 증가된 LDH 수준으로 정의됩니다. 불응성 TTP 환자의 수와 빈도가 보고됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
응답 시간(TTR)
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
최초 치료제 투여일로부터 임상반응일까지의 시간으로 정의한다. 사망하거나, 후속 조치를 놓치거나, 알려진 반응 기록 없이 분석 시점에 도달한 환자는 사망 날짜, 마지막 평가 또는 후속 조치의 마지막 접촉 중 마지막 날짜에 TTR을 검열합니다. 질병 반응 이전에 치료 유형에 관계없이 TTP에 대한 새로운 치료를 받은 환자는 이 새로운 치료의 시작일에 검열될 것입니다. TTR의 누적 발생률은 Kaplan-Meier의 방법으로 추정됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
대응 기간(DoR)
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
DoR은 측정 기준이 처음 충족된 시점부터 악화, 재발, 불응성 TTP의 출현 또는 모든 원인에 의한 사망 날짜까지 임상 반응을 달성한 환자 중에서 계산됩니다. 후속 조치를 놓치거나 TTP 재발 또는 사망에 대한 알려진 기록 없이 분석 시점에 도달한 환자는 마지막 평가 날짜 또는 후속 조치의 마지막 접촉 날짜 중 마지막 날짜에 DoR을 검열합니다. 치료 유형에 관계없이 TTP에 대한 새로운 치료를 받은 환자는 이 새로운 치료의 시작일에 검열됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
무재발 생존(RFS)
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
RFS는 치료의 첫 번째 투여일부터 TTP 재발일 또는 어떤 원인으로 인한 사망일까지 계산됩니다. 후속 조치를 취하지 못하거나 알려진 재발 또는 사망 기록 없이 분석 시점에 도달한 환자는 마지막 평가 날짜 또는 마지막 접촉 날짜 중 마지막 날짜에 RFS를 검열합니다. 치료 유형에 관계없이 질병 재발 또는 사망 전에 TTP에 대한 새로운 치료를 받은 환자는 이 새로운 치료 시작일에 검열됩니다. 재발의 누적 발생률은 Kaplan-Meier의 방법으로 추정됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
전체 생존(OS)
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
OS는 첫 번째 에피소드가 녹화된 날짜부터 어떠한 사유로 인해 사망한 날짜까지로 계산됩니다. 사망 기록 없이 후속 조치를 취하지 못하거나 분석 시점에 도달한 환자는 마지막 접촉 날짜에 OS가 검열됩니다. OS의 누적 발생률은 Kaplan-Meier의 방법으로 추정됩니다.
연구 기간 동안 환자당 약 3년
심각한 부작용(SAE)의 빈도
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
연구 중 SAE를 경험한 환자의 비율
연구 기간 동안 환자당 약 3년
플라즈마 교환 치료와 관련된 합병증 비율
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
혈장 교환과 관련된 합병증을 경험한 환자의 비율
연구 기간 동안 환자당 약 3년
플라즈마 교환 치료와 관련된 합병증의 빈도
기간: 연구 기간 동안 환자당 약 3년
TTP 이벤트 당 혈장 교환과 관련된 합병증의 수
연구 기간 동안 환자당 약 3년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

수사관

  • 연구 의자: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 22일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 13일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 22일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RE-PTT

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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