Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hiszpańsko-portugalski rejestr zakrzepowej plamicy małopłytkowej (RE-PTT)

27 maja 2024 zaktualizowane przez: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Opracowanie hiszpańsko-portugalskiego rejestru zakrzepowej plamicy małopłytkowej (REPTT): propozycja badania Hiszpańskiego Towarzystwa Hematologii i Hemoterapii (SEHH) wraz z Portugalskim Towarzystwem Hematologii (SPH)

REPTT jest obserwacyjnym, prospektywnym, wielonarodowym, wieloośrodkowym i nieinterwencyjnym rejestrem, w którym ocenionych zostanie co najmniej 300 pacjentów z zakrzepową plamicą małopłytkową (TTP) w Hiszpanii i Portugalii.

Badanie zostanie przeprowadzone w kontekście zwykłych warunków praktyki klinicznej, nie nakładających ograniczeń na uczestniczącego lekarza ani nie wpływających na jego normalną praktykę kliniczną.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

TTP jest rzadką, zagrażającą życiu chorobą hematologiczną, charakteryzującą się mikroangiopatią zakrzepową (TMA) ze średnią roczną częstością występowania wynoszącą około 10 przypadków/milion osób na całym świecie i roczną częstością występowania między 1,5 a 6,0 przypadków na milion według różnych badań przeprowadzonych we Francji, Stanach Zjednoczonych Stanach Zjednoczonych oraz w Wielkiej Brytanii. W Hiszpanii zapadalność wynosi 2,67 przypadków/mln ludności rocznie.

Ostre epizody TTP powodują następstwa, takie jak choroba naczyniowa lub uszkodzenie nerek, wraz z innymi bardziej subtelnymi objawami, takimi jak małe deficyty neurokognitywne i zawał mięśnia sercowego.

Tak więc szybkie ustąpienie ostrych epizodów wraz z lepszym zrozumieniem nieprawidłowości kardiologicznych może pozwolić na zapobieganie dalszym powikłaniom, opracowanie ukierunkowanych technik rehabilitacji pacjentów z TTP i poprawę jakości ich życia.

W ramach tego projektu zgromadzona zostanie duża baza danych zdolna dostarczyć lepszych odpowiedzi na pytania związane ze skutecznością leczenia, powiązaną zachorowalnością i śmiertelnością oraz możliwymi następstwami neurokognitywnymi i kardiologicznymi wynikającymi z nawrotów i ostrych epizodów. Dodatkowo projekt ten będzie powiązany z pozyskiwaniem próbek biologicznych do biblioteki surowicy i DNA od pacjentów z TTP.

Pacjenci będą rekrutowani przez badaczy medycznych specjalizujących się w hematologii lub przez innych badaczy specjalizujących się w leczeniu mikroangiopatii zakrzepowych. Rekrutacja ta zostanie przeprowadzona w trybie konkursowym. Okres windykacji wyniesie co najmniej 3 lata z możliwością przedłużenia.

REPTT ma na celu ocenę nowych wyników i czynników prognostycznych chorobowości i śmiertelności u pacjentów z TTP.

Ostatecznym celem jest ustalenie wytycznych i zaleceń w celu poprawy globalnego zarządzania, diagnozowania i leczenia pacjentów z TTP w prawdziwym życiu.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Główny śledczy:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Guadalajara, Hiszpania, 19002
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Główny śledczy:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
        • Główny śledczy:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Główny śledczy:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
        • Główny śledczy:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Główny śledczy:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Główny śledczy:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ze zdiagnozowaną zakrzepową plamicą małopłytkową (TTP)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z rozpoznaniem TTP zgodnie z kryteriami konsensusu międzynarodowego z ośrodków w Hiszpanii i Portugalii.
  2. Pacjenci, którzy dobrowolnie podpisują świadomą zgodę. W przypadku osób, które nie są w stanie wyrazić świadomej zgody, zgodnie z lokalnymi przepisami można skorzystać z pomocy w pełni uznanej instytucji medycznej.
  3. Pacjenci w wieku od 0 do 99 lat w momencie rozpoznania.

Uwaga: Podjęto decyzję o leczeniu pacjenta określonym leczeniem przed i niezależnie od włączenia pacjenta do tego nieinterwencyjnego badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niezdolność do przestrzegania procedur badania i egzaminów kontrolnych.
  2. Pacjenci z jakimkolwiek typem zmiany, który zagraża ich zdolności do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  3. Pacjenci, którzy nie wyrażają zgody na udział w badaniu i nie podpisują świadomej zgody.
  4. Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów wymienionych wcześniej dla TTP.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z zakrzepową plamicą małopłytkową
W tym wszyscy pacjenci włączeni do badania
Inny: Standardowa praktyka kliniczna
Badanie zostanie przeprowadzone w kontekście zwykłych warunków praktyki klinicznej, nie nakładających ograniczeń na uczestniczącego lekarza ani nie wpływających na jego normalną praktykę kliniczną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie TTP w Hiszpanii/Portugalii
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów, liczony dla 3 lat przewidywanego czasu trwania.
Liczba pacjentów z rozpoznaniem TTP i wpisanych do rejestru w ciągu roku
Przez cały okres studiów, liczony dla 3 lat przewidywanego czasu trwania.
Zachorowalność na TTP w Hiszpanii/Portugalii
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów, liczony dla 3 lat przewidywanego czasu trwania.
Odsetek pacjentów z rozpoznaniem TTP i wpisanych do rejestru wśród populacji hiszpańskiej/portugalskiej w ciągu roku
Przez cały okres studiów, liczony dla 3 lat przewidywanego czasu trwania.
Śmiertelność TTP w Hiszpanii/Portugalii
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów, liczony dla 3 lat przewidywanego czasu trwania.
Odsetek pacjentów z rozpoznaniem TTP i wpisanych do rejestru w ciągu roku, którzy zmarli z powodu tej choroby
Przez cały okres studiów, liczony dla 3 lat przewidywanego czasu trwania.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi klinicznej na leczenie
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Zdefiniowana jako utrzymująca się normalizacja liczby płytek krwi powyżej dolnej granicy ustalonego zakresu referencyjnego oraz dehydrogenazy mleczanowej (LDH) po zaprzestaniu wymiany osocza. Zgłoszona zostanie liczba pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną i częstość ich występowania.
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
TTP Wskaźnik remisji klinicznej
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Zdefiniowana jako odpowiedź kliniczna po zaprzestaniu wymiany osocza, utrzymująca się przez > 30 dni. Podana zostanie liczba pacjentów, u których uzyskano remisję kliniczną oraz częstość ich występowania
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Wskaźnik zaostrzeń TTP
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Zdefiniowane jako zmniejszenie liczby płytek krwi poniżej dolnej granicy ustalonego zakresu referencyjnego, zwiększone stężenie LDH i konieczność wznowienia wymiany osocza w ciągu 30 dni od ostatniej wymiany osocza po klinicznej odpowiedzi na wymianę osocza. Zgłoszona zostanie liczba pacjentów z zaostrzeniami i częstość ich występowania
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Wskaźnik nawrotów TTP
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Zdefiniowany jako spadek liczby płytek krwi poniżej dolnej granicy ustalonego zakresu referencyjnego, z objawami klinicznymi lub bez, > 30 dni po zaprzestaniu wymiany osocza z powodu ostrego epizodu TTP, wymagającego wznowienia leczenia. Zwykle wiąże się to z nowym wzrostem poziomu LDH. Zgłoszona zostanie liczba pacjentów z nawrotem i częstość ich występowania.
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Oporny współczynnik TTP
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
definiowana jako przetrwała małopłytkowość, brak stałego wzrostu liczby płytek krwi lub mała liczba płytek krwi i utrzymujący się podwyższony poziom LDH pomimo pięciu wymian osocza 44 i leczenia steroidami. Zgłoszona zostanie liczba pacjentów z opornym na leczenie TTP i ich częstość występowania.
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Czas do odpowiedzi (TTR)
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Zdefiniowany jako czas od daty pierwszego podania leku do daty odpowiedzi klinicznej. U pacjentów, którzy umrą, nie będą mogli uczestniczyć w obserwacji lub dotrą do punktu czasowego analizy bez znanego zapisu odpowiedzi, TTR zostanie ocenzurowany w dniu śmierci, ostatniej oceny lub ostatniego kontaktu w ramach obserwacji, w zależności od tego, co nastąpi później. Pacjenci, którzy otrzymali nowe leczenie TTP, niezależnie od rodzaju leczenia przed wystąpieniem odpowiedzi choroby, zostaną ocenzurowani w dniu rozpoczęcia tego nowego leczenia. Skumulowana częstość występowania TTR zostanie oszacowana metodą Kaplana-Meiera.
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Czas trwania odpowiedzi (DoR)
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
DoR zostanie obliczony wśród pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną od momentu spełnienia kryteriów pomiaru do daty zaostrzenia, nawrotu, pojawienia się opornego na leczenie TTP lub zgonu z dowolnej przyczyny. W przypadku pacjentów, którzy utracili możliwość obserwacji lub osiągnęli punkt czasowy analizy bez znanego zapisu nawrotu TTP lub zgonu, DoR zostanie ocenzurowany w dniu ostatniej oceny lub ostatniego kontaktu w ramach obserwacji, w zależności od tego, co nastąpi później. Pacjenci, którzy otrzymali nowe leczenie TTP, niezależnie od rodzaju leczenia, zostaną ocenzurowani w dniu rozpoczęcia tego nowego leczenia.
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Przeżycie bez nawrotów (RFS)
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
RFS będzie obliczany od daty pierwszego podania leku do daty nawrotu TTP lub daty zgonu z dowolnej przyczyny. Pacjenci, którzy utracili możliwość obserwacji lub osiągnęli punkt czasowy analizy bez znanego zapisu nawrotu choroby lub zgonu, zostaną ocenzurowani w RFS w dniu ostatniej oceny lub ostatniego kontaktu, w zależności od tego, co nastąpi później. Pacjenci, którzy otrzymali nowe leczenie TTP, niezależnie od rodzaju leczenia, przed nawrotem choroby lub śmiercią, zostaną ocenzurowani w dniu rozpoczęcia tego nowego leczenia. Skumulowana częstość nawrotów zostanie oszacowana metodą Kaplana-Meiera
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
OS będzie obliczane od daty pierwszego zarejestrowanego epizodu do daty śmierci z dowolnej przyczyny. Pacjenci, którzy utracili możliwość obserwacji lub osiągnęli punkt czasowy analizy bez znanego zapisu zgonu, będą mieli ocenzurowany system operacyjny w dniu ostatniego kontaktu. Łączna częstość występowania OS zostanie oszacowana metodą Kaplana-Meiera.
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Odsetek pacjentów, u których podczas badania wystąpiły SAE
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Wskaźnik powikłań związanych z wymianą osocza
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły powikłania związane z wymianą osocza
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Częstość powikłań związanych z wymianą osocza
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta
Liczba powikłań związanych z wymianą osocza na zdarzenie TTP
Przez cały okres badania, około 3 lata na pacjenta

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RE-PTT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Plamica, małopłytkowość

Badania kliniczne na Standardowa praktyka kliniczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj