Espanjalais-portugalilainen tromboottinen trombosytopeeninen purppurarekisteri (RE-PTT)
maanantai 27. toukokuuta 2024 päivittänyt: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía
Espanjalais-portugalilaisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran rekisterin (REPTT) kehittäminen: Espanjan hematologia- ja hemoterapiayhdistyksen (SEHH) tutkimusehdotus Portugalin hematologiayhdistyksen (SPH) kanssa
REPTT on havainnollinen, prospektiivinen, usean maan, monikeskus ja ei-interventiorekisteri, jossa arvioidaan vähintään 300 potilasta, joilla on tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP) Espanjassa ja Portugalissa.
Tutkimus suoritetaan tavanomaisten kliinisen käytännön olosuhteiden puitteissa, eikä se rajoita osallistuvaa lääkäriä tai vaikuta hänen normaaliin kliiniseen työhönsä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TTP on harvinainen henkeä uhkaava hematologinen sairaus, jolle on tunnusomaista tromboottinen mikroangiopatia (TMA), jonka keskimääräinen vuosittainen esiintyvyys on noin 10 tapausta miljoonaa ihmistä kohden maailmanlaajuisesti ja vuosittainen ilmaantuvuus 1,5–6,0 tapausta miljoonaa kohden Ranskassa ja Yhdysvalloissa tehtyjen tutkimusten mukaan. osavaltioissa ja Yhdistyneessä kuningaskunnassa. Espanjassa ilmaantuvuus on 2,67 tapausta/miljoonaa asukasta vuodessa.
Akuutit TTP-jaksot aiheuttavat seurauksia, kuten verisuonisairautta tai munuaisvaurioita, sekä muita hienovaraisempia oireita, kuten pieniä neurokognitiivisia puutteita ja sydäninfarktia.
Siten akuuttien jaksojen nopea ratkaiseminen ja sydämen poikkeavuuksien parempi ymmärtäminen voivat auttaa estämään lisäkomplikaatioita, kehittämään kohdennettuja kuntoutustekniikoita TTP-potilaille ja parantamaan heidän elämänlaatuaan.
Hankkeessa kerätään iso tietokanta, joka pystyy tarjoamaan parempia vastauksia kysymyksiin, jotka liittyvät hoidon tehokkuuteen, siihen liittyvään sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen sekä mahdollisiin relapsien ja akuuttien jaksojen neurokognitiivisiin ja sydämellisiin jälkiseurauksiin. Lisäksi tämä projekti liittyy biologisten näytteiden hankkimiseen seerumi- ja DNA-kirjastoa varten potilailta, joilla on TTP.
Potilaita rekrytoivat hematologiaan erikoistuneet lääketieteen tutkijat tai muut tromboottisten mikroangiopatioiden hallintaan erikoistuneet tutkijat. Tämä rekrytointi suoritetaan kilpailullisesti. Keräysaika on vähintään 3 vuotta ja sitä on mahdollista jatkaa.
REPTT:n tavoitteena on arvioida TTP-potilaiden sairastuvuuden ja kuolleisuuden uusia pisteitä ja prognostisia tekijöitä.
Lopullisena tavoitteena on laatia ohjeet ja suositus TTP-potilaiden globaalin hoidon, diagnoosin ja hoidon parantamiseksi tosielämässä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
300
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Contact person Designated by the Sponsor
- Puhelinnumero: +34934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Rekrytointi
- Hospital Clinic Barcelona
-
Päätutkija:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
-
Ottaa yhteyttä:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Puhelinnumero: 934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
-
Guadalajara, Espanja, 19002
- Rekrytointi
- Hospital Universitario de Guadalajara
-
Päätutkija:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
-
Ottaa yhteyttä:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Puhelinnumero: 934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz
-
Päätutkija:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
-
Ottaa yhteyttä:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Puhelinnumero: 934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
-
Murcia, Espanja, 30120
- Rekrytointi
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Päätutkija:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
-
Ottaa yhteyttä:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Puhelinnumero: 934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
-
Valencia, Espanja, 46010
- Rekrytointi
- Hospital Clinico Universitario De Valencia
-
Päätutkija:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
-
Ottaa yhteyttä:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Puhelinnumero: 934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
-
-
Andalucia
-
Sevilla, Andalucia, Espanja, 41013
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Päätutkija:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
-
Ottaa yhteyttä:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Puhelinnumero: 934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Bellvitge
-
Päätutkija:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
-
Ottaa yhteyttä:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Puhelinnumero: 934344412
- Sähköposti: investigacion@mfar.net
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on diagnosoitu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu TTP kansainvälisen konsensuskriteerien mukaan Espanjan ja Portugalin keskuksista.
- Potilaat, jotka allekirjoittavat tietoisen suostumuksen vapaaehtoisesti. Koehenkilöille, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta, voidaan käyttää täysin tunnustettua lääketieteellistä viranomaista paikallisten lakien mukaisesti.
- Potilaat, jotka ovat diagnoosihetkellä 0–99-vuotiaita.
Huomautus: Potilasta päätettiin hoitaa tietyllä hoidolla ennen potilaan sisällyttämistä tähän ei-interventiotutkimukseen ja riippumatta siitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys noudattaa opintomenettelyjä ja seurantakokeita.
- Potilaat, joilla on kaikenlaisia muutoksia, jotka heikentävät heidän kykyään antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
- Potilaat, jotka eivät suostu osallistumaan tutkimukseen eivätkä allekirjoita tietoista suostumusta.
- Potilaat, jotka eivät täytä aiemmin mainittuja TTP:n kriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Tromboottinen trombosytopeeninen purppura potilaat
Mukaan lukien kaikki tutkimukseen osallistuneet potilaat
|
Tutkimus suoritetaan tavanomaisten kliinisen käytännön olosuhteiden puitteissa, eikä se rajoita osallistuvaa lääkäriä tai vaikuta hänen normaaliin kliiniseen työhönsä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TTP:n ilmaantuvuus Espanjassa/Portugalissa
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajalta laskettuna 3 vuoden odotetun keston osalta.
|
TTP-diagnoosin saaneiden ja rekisteriin merkittyjen potilaiden lukumäärä vuodessa
|
Koko tutkimusjakson ajalta laskettuna 3 vuoden odotetun keston osalta.
|
|
TTP:n sairastuvuus Espanjassa/Portugalissa
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajalta laskettuna 3 vuoden odotetun keston osalta.
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on diagnosoitu TTP ja jotka on merkitty rekisteriin espanjalaisen/portugalilaisen väestön keskuudessa vuodessa
|
Koko tutkimusjakson ajalta laskettuna 3 vuoden odotetun keston osalta.
|
|
TTP-kuolleisuus Espanjassa/Portugalissa
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajalta laskettuna 3 vuoden odotetun keston osalta.
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on diagnosoitu TTP ja jotka on merkitty rekisteriin vuodessa ja jotka kuolivat sairauteen
|
Koko tutkimusjakson ajalta laskettuna 3 vuoden odotetun keston osalta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen vaste hoitonopeudelle
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Määritelty verihiutaleiden määrän jatkuvaksi normalisoitumiseksi vahvistetun vertailualueen alarajan yläpuolelle ja laktaattidehydrogenaasin (LDH) normalisoitumiseksi plasman vaihdon lopettamisen jälkeen.
Kliinisen vasteen saavuttaneiden potilaiden lukumäärä ja niiden esiintymistiheys ilmoitetaan.
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
TTP Kliininen remissioaste
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Määritelty kliiniseksi vasteeksi plasman vaihdon lopettamisen jälkeen, säilytettynä > 30 päivää.
Kliinisen remission saavuttaneiden potilaiden lukumäärä ja niiden esiintymistiheys raportoidaan
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
TTP:n pahenemisaste
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Määritelty verihiutaleiden määrän vähenemisenä vahvistetun vertailualueen alarajan alapuolelle, kohonneeksi LDH-tasoksi ja tarpeeksi aloittaa plasman vaihto uudelleen 30 päivän kuluessa viimeisestä plasmanvaihdosta sen jälkeen, kun plasmanvaihtoon on saatu kliininen vaste.
Pahenemisvaiheita sairastavien potilaiden lukumäärä ja esiintymistiheys ilmoitetaan
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
TTP Relapsien määrä
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Määritelty verihiutaleiden määrän laskuksi vahvistetun vertailualueen alarajan alapuolelle kliinisillä oireilla tai ilman yli 30 päivää plasmanvaihdon lopettamisen jälkeen akuuttiin TTP-jaksoon, joka vaatii hoidon uudelleen aloittamista.
Tämä liittyy yleensä uuteen LDH-tason nousuun.
Relapsien lukumäärä ja esiintymistiheys ilmoitetaan.
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Tulenkestävä TTP-nopeus
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
määritellään jatkuvaksi trombosytopeniaksi, jatkuvaksi verihiutaleiden määrän kasvun puutteeksi tai alhaiseksi verihiutaleiden määräksi ja jatkuvasti kohonneeksi LDH-tasoksi viidestä plasmanvaihdosta 44 ja steroidihoidosta huolimatta.
Refraktorista TTP:tä sairastavien potilaiden lukumäärä ja esiintymistiheys ilmoitetaan.
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Vastausaika (TTR)
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Määritelty aika ensimmäisestä hoidon antamisesta kliinisen vasteen päivämäärään.
Potilaiden, jotka kuolevat, joutuvat seurantaan tai saavuttavat analyysin ajankohdan ilman tiedossa olevaa vastaustietoa, TTR sensuroidaan kuolinpäivänä, viimeisen arvioinnin tai viimeisen seurannan yhteydessä sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi.
Potilaat, jotka ovat saaneet uuden hoidon TTP:hen, riippumatta hoidon tyypistä ennen taudin vastetta, sensuroidaan tämän uuden hoidon alkamispäivänä.
TTR:n kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan Kaplan-Meierin menetelmällä.
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Vastauksen kesto (DoR)
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
DoR lasketaan niille potilaille, jotka saavuttavat kliinisen vasteen siitä hetkestä, jolloin mittauskriteerit ensimmäisen kerran täyttyvät, pahenemispäivään, uusiutumisen, refraktaarisen TTP:n ilmaantumisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään asti.
Potilaiden, jotka ovat kadonneet seurantaan tai jotka saavuttavat analyysin ajankohdan ilman tunnettua TTP:n uusiutumista tai kuolemaa, DoR sensuroidaan viimeisen arvioinnin tai seurannan viimeisen yhteydenottopäivänä sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi.
Potilaat, jotka ovat saaneet uuden hoidon TTP:hen, hoidon tyypistä riippumatta, sensuroidaan tämän uuden hoidon alkamispäivänä.
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Relapse-free survival (RFS)
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
RFS lasketaan ensimmäisestä hoidon antopäivästä TTP:n uusiutumisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään asti.
Potilaiden, jotka ovat kadonneet seurantaan tai jotka saavuttavat analyysin ajankohdan ilman tunnettua relapsia tai kuolemaa, RFS sensuroidaan viimeisen arvioinnin tai viimeisen yhteydenoton päivämääränä sen mukaan, kumpi tapahtuu viimeksi.
Potilaat, jotka ovat saaneet uuden hoidon TTP:hen, oli hoitotyyppi mikä tahansa, ennen taudin uusiutumista tai kuolemaa, sensuroidaan tämän uuden hoidon alkamispäivänä.
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan Kaplan-Meierin menetelmällä
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Käyttöjärjestelmä lasketaan ensimmäisen tallennetun jakson päivämäärästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan saakka.
Potilaiden, jotka ovat kadonneet seurantaan tai jotka saavuttavat analyysin ajankohdan ilman tunnettua kuolemantapausta, käyttöjärjestelmä sensuroidaan viimeisen yhteydenottopäivänä.
Käyttöjärjestelmän kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan Kaplan-Meierin menetelmällä.
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka kokevat SAE-oireita tutkimuksen aikana
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Plasmanvaihtohoitoon liittyvien komplikaatioiden määrä
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on plasmanvaihtoon liittyviä komplikaatioita
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
|
Plasmanvaihtohoitoon liittyvien komplikaatioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Plasmanvaihtoon liittyvien komplikaatioiden määrä TTP-tapahtumaa kohti
|
Koko tutkimusjakson aikana noin 3 vuotta potilasta kohden
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 22. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Trombofilia
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Sytopenia
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, tromboottinen trombosytopeeninen
Muut tutkimustunnusnumerot
- RE-PTT
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .