Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Регистр испанско-португальской тромботической тромбоцитопенической пурпуры (RE-PTT)

27 мая 2024 г. обновлено: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Разработка испано-португальского регистра тромботической тромбоцитопенической пурпуры (REPTT): исследовательское предложение Испанского общества гематологии и гемотерапии (SEHH) с Португальским обществом гематологии (SPH)

REPTT — это наблюдательный, проспективный, многострановой, многоцентровый и неинтервенционный регистр, в котором будет оцениваться не менее 300 пациентов с тромботической тромбоцитопенической пурпурой (ТТП) в Испании и Португалии.

Исследование будет проводиться в контексте обычных условий клинической практики, не налагая ограничений на участвующих врачей и не влияя на их обычную клиническую практику.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ТТП представляет собой редкое опасное для жизни гематологическое заболевание, характеризующееся тромботической микроангиопатией (ТМА) со среднегодовой распространенностью около 10 случаев на миллион человек во всем мире и годовой заболеваемостью от 1,5 до 6,0 случаев на миллион согласно различным исследованиям, проведенным во Франции, США. Штатах и ​​в Соединенном Королевстве. В Испании заболеваемость составляет 2,67 случая/млн населения в год.

Острые эпизоды ТТП вызывают такие последствия, как сосудистое заболевание или повреждение почек, наряду с другими симптомами, более тонкими, такими как небольшой нейрокогнитивный дефицит и инфаркт миокарда.

Таким образом, оперативное разрешение острых эпизодов наряду с лучшим пониманием кардиальной патологии может позволить предотвратить дальнейшие осложнения, разработать целенаправленные методы реабилитации больных ТТП и улучшить качество их жизни.

В рамках этого проекта будет собрана большая база данных, способная дать более точные ответы на вопросы, связанные с эффективностью лечения, ассоциированной заболеваемостью и смертностью, а также с возможными нейрокогнитивными и сердечными последствиями, связанными с рецидивами и острыми эпизодами. Кроме того, этот проект будет связан с получением биологических образцов для библиотеки сыворотки и ДНК от пациентов с ТТП.

Пациенты будут набираться медицинскими исследователями, специализирующимися в области гематологии, или другими исследователями, специализирующимися на лечении тромботических микроангиопатий. Этот набор будет осуществляться на конкурсной основе. Срок сбора составит не менее 3 лет с возможностью его продления.

REPTT направлен на оценку новых показателей и прогностических факторов заболеваемости и смертности у пациентов с ТТП.

Конечная цель состоит в том, чтобы разработать руководящие принципы и рекомендации для улучшения глобального ведения, диагностики и лечения пациентов с ТТП в реальной жизни.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

300

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Contact person Designated by the Sponsor
  • Номер телефона: +34934344412
  • Электронная почта: investigacion@mfar.net

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Рекрутинг
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Главный следователь:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Контакт:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Номер телефона: 934344412
          • Электронная почта: investigacion@mfar.net
      • Guadalajara, Испания, 19002
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Главный следователь:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Контакт:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Номер телефона: 934344412
          • Электронная почта: investigacion@mfar.net
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
        • Главный следователь:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Контакт:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Номер телефона: 934344412
          • Электронная почта: investigacion@mfar.net
      • Murcia, Испания, 30120
        • Рекрутинг
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Главный следователь:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Контакт:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Номер телефона: 934344412
          • Электронная почта: investigacion@mfar.net
      • Valencia, Испания, 46010
        • Рекрутинг
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
        • Главный следователь:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Контакт:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Номер телефона: 934344412
          • Электронная почта: investigacion@mfar.net
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Главный следователь:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Контакт:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Номер телефона: 934344412
          • Электронная почта: investigacion@mfar.net
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Испания, 08907
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Главный следователь:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Контакт:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Номер телефона: 934344412
          • Электронная почта: investigacion@mfar.net

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагнозом Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с диагнозом ТТП по критериям Международного консенсуса из центров Испании и Португалии.
  2. Пациенты, добровольно подписавшие информированное согласие. Для субъектов, которые не могут дать информированное согласие, в соответствии с местным законодательством может использоваться полностью признанный медицинский орган.
  3. Пациенты в возрасте от 0 до 99 лет на момент постановки диагноза.

Примечание. Было принято решение лечить пациента специфическим лечением до и независимо от включения пациента в это неинтервенционное исследование.

Критерий исключения:

  1. Неспособность соблюдать процедуры обучения и последующие экзамены.
  2. Пациенты с любым типом изменений, которые ставят под угрозу их способность дать письменное информированное согласие.
  3. Пациенты, которые не дают согласия на участие в исследовании и не подписывают информированное согласие.
  4. Пациенты, которые не соответствуют критериям, ранее упомянутым для ТТП.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура у больных
Включая всех пациентов, включенных в исследование
Другой: Стандартная клиническая практика
Исследование будет проводиться в контексте обычных условий клинической практики, не налагая ограничений на участвующих врачей и не влияя на их обычную клиническую практику.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заболеваемость ТТП в Испании/Португалии
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, рассчитанного на 3 года ожидаемой продолжительности.
Количество больных с диагнозом ТТП, состоящих на учете в год
На протяжении всего периода исследования, рассчитанного на 3 года ожидаемой продолжительности.
Заболеваемость ТТП в Испании/Португалии
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, рассчитанного на 3 года ожидаемой продолжительности.
Процент пациентов с диагнозом ТТП и включенных в регистр среди населения Испании/Португалии в год
На протяжении всего периода исследования, рассчитанного на 3 года ожидаемой продолжительности.
Смертность от ТТП в Испании/Португалии
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, рассчитанного на 3 года ожидаемой продолжительности.
Процент пациентов с диагнозом ТТП и состоящих на учете в год, умерших вследствие заболевания
На протяжении всего периода исследования, рассчитанного на 3 года ожидаемой продолжительности.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клинический ответ на скорость лечения
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Определяется как устойчивая нормализация количества тромбоцитов выше нижней границы установленного референтного диапазона и лактатдегидрогеназы (ЛДГ) после прекращения плазмафереза. Будет сообщено о количестве пациентов, достигших клинического ответа, и их частоте.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
TTP Частота клинической ремиссии
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Определяется как клинический ответ после прекращения плазмафереза, сохраняющийся в течение > 30 дней. Будет сообщено о количестве пациентов, достигших клинической ремиссии, и их частоте.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Частота обострений ТТП
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Определяется как снижение количества тромбоцитов ниже нижнего предела установленного референсного диапазона, повышенный уровень ЛДГ и необходимость возобновления плазмафереза ​​в течение 30 дней после последнего плазмафереза ​​после клинического ответа на плазмаферез. Будет сообщено о количестве пациентов с обострениями и их частоте.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Частота рецидивов ТТП
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Определяется как падение числа тромбоцитов ниже нижнего предела установленного референтного диапазона, с клиническими симптомами или без них, > 30 дней после прекращения плазмафереза ​​по поводу острого эпизода ТТП, требующее возобновления терапии. Обычно это связано с новым повышением уровня ЛДГ. Будет сообщено о количестве пациентов с рецидивами и их частоте.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Скорость огнеупорного TTP
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
определяется как персистирующая тромбоцитопения, отсутствие устойчивого прироста количества тромбоцитов или низкое количество тромбоцитов и постоянно повышенный уровень ЛДГ, несмотря на пять плазмаферезов 44 и лечение стероидами. Будет сообщено о количестве пациентов с рефрактерной ТТП и их частоте.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Время ответа (TTR)
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Определяется как время от даты первого введения лечения до даты клинического ответа. У пациентов, которые умирают, теряются для последующего наблюдения или достигают момента времени анализа без известного отчета об ответе, будет цензурирован TTR на дату смерти, последней оценки или последнего контакта с последующим наблюдением, в зависимости от того, что произойдет последним. Пациенты, получившие новое лечение от ТТП, независимо от типа лечения до ответа на заболевание, будут подвергаться цензуре на дату начала этого нового лечения. Кумулятивную заболеваемость TTR оценивают по методу Каплана-Мейера.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Продолжительность ответа (DoR)
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
DoR будет рассчитываться среди тех пациентов, у которых достигнут клинический ответ с момента первого выполнения критериев измерения до даты обострения, рецидива, появления рефрактерной ТТП или смерти по любой причине. У пациентов, выпавших из-под наблюдения или достигших момента времени анализа без известных данных о рецидиве или смерти ТТП, DoR подвергается цензуре на дату последней оценки или последнего контакта для последующего наблюдения, в зависимости от того, что произойдет последним. Пациенты, получившие новое лечение от ТТП, независимо от типа лечения, будут подвергаться цензуре на дату начала этого нового лечения.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Безрецидивная выживаемость (БРВ)
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
RFS будет рассчитываться с даты первого введения лечения до даты рецидива TTP или даты смерти по любой причине. Пациенты, выпавшие из-под наблюдения или достигшие момента времени анализа без известных записей о рецидиве или смерти, будут подвергнуты цензуре RFS на дату последней оценки или последнего контакта, в зависимости от того, что произойдет последним. Пациенты, получившие новое лечение от ТТП, независимо от типа лечения, до рецидива заболевания или смерти, будут подвергаться цензуре на дату начала этого нового лечения. Кумулятивную частоту рецидивов оценивают по методу Каплана-Мейера.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
OS будет рассчитываться с даты первого зарегистрированного эпизода до даты смерти по любой причине. У пациентов, выпавших из-под наблюдения или достигших момента времени анализа без известных записей о смерти, ОС будет подвергаться цензуре на дату последнего контакта. Кумулятивную заболеваемость ОС оценивают по методу Каплана-Мейера.
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Процент пациентов, перенесших СНЯ во время исследования
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Частота осложнений, связанных с лечением плазмаферезом
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Процент пациентов, у которых возникают осложнения, связанные с плазмаферезом
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Частота осложнений, связанных с плазмаферезом
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента
Количество осложнений, связанных с плазмаферезом, на одно событие ТТП
На протяжении всего периода исследования, примерно 3 года на одного пациента

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Следователи

  • Учебный стул: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RE-PTT

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться