Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Spansk-portugisiska trombotiska trombocytopeniska purpuraregistret (RE-PTT)

27 maj 2024 uppdaterad av: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Utveckling av spansk-portugisisk trombotisk trombocytopenisk purpura registret (REPTT): Ett studieförslag från den spanska föreningen för hematologi och hemoterapi (SEHH) med den portugisiska föreningen för hematologi (SPH)

REPTT är ett observations-, prospektivt, multi-center- och icke-interventionsregister i flera länder där minst 300 patienter med trombotisk trombocytopen purpura (TTP) i Spanien och Portugal kommer att utvärderas.

Studien kommer att genomföras inom ramen för de vanliga kliniska praxisförhållandena, utan att införa restriktioner för den deltagande läkaren eller påverka deras normala kliniska praxis.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

TTP är en sällsynt livshotande hematologisk sjukdom som kännetecknas av trombotisk mikroangiopati (TMA) med en genomsnittlig årlig prevalens på cirka 10 fall/miljon människor världen över och en årlig incidens mellan 1,5 och 6,0 fall per miljon enligt olika studier utförda i Frankrike, USA stater och i Storbritannien. I Spanien är incidensen 2,67 fall/miljon invånare per år.

Akuta TTP-episoder orsakar följdsjukdomar som kärlsjukdomar eller njurskador tillsammans med andra mer subtila symtom som små neurokognitiva brister och hjärtinfarkt.

Således kan snabb lösning av akuta episoder tillsammans med en bättre förståelse av hjärtavvikelserna göra det möjligt att förhindra ytterligare komplikationer, utveckla riktade rehabiliteringstekniker för TTP-patienter och förbättra deras livskvalitet.

Detta projekt kommer att samla in en stor databas som kan ge bättre svar på frågor relaterade till behandlingseffektivitet, associerad sjuklighet och mortalitet, och möjliga neurokognitiva och hjärtrelaterade följdsjukdomar som härrör från skov och akuta episoder. Dessutom kommer detta projekt att kopplas till att ta biologiska prover för ett serum- och DNA-bibliotek från patienter med TTP.

Patienter kommer att rekryteras av medicinska forskare specialiserade på hematologi eller av andra utredare specialiserade på hantering av trombotiska mikroangiopatier. Denna rekrytering kommer att ske på ett konkurrenskraftigt sätt. Insamlingstiden kommer att vara minst 3 år med möjlighet till förlängning.

REPTT syftar till att utvärdera nya poäng och prognostiska faktorer för sjuklighet och mortalitet hos TTP-patienter.

Det slutliga målet är att fastställa riktlinjer och rekommendationer för att förbättra den globala hanteringen, diagnosen och behandlingen av patienter med TTP i verkligheten.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

300

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrytering
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Huvudutredare:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Guadalajara, Spanien, 19002
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Huvudutredare:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Huvudutredare:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Rekrytering
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Huvudutredare:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Rekrytering
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Huvudutredare:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanien, 41013
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Huvudutredare:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Huvudutredare:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med diagnosen trombotisk trombocytopen purpura (TTP)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med diagnos av TTP enligt internationella konsensuskriterier från centra i Spanien och Portugal.
  2. Patienter som frivilligt undertecknar det informerade samtycket. För personer som inte kan ge informerat samtycke kan en fullt erkänd medicinsk myndighet användas enligt lokala lagar.
  3. Patienter mellan 0 och 99 år vid tidpunkten för diagnos.

Obs: Beslut togs att behandla patienten med en specifik behandling före och oberoende av patientens inkludering i denna icke-interventionella studie.

Exklusions kriterier:

  1. Oförmåga att följa studieprocedurer och uppföljande prov.
  2. Patienter med någon typ av förändring som äventyrar deras förmåga att ge skriftligt informerat samtycke.
  3. Patienter som inte samtycker till att delta i studien och inte undertecknar informerat samtycke.
  4. Patienter som inte uppfyller de tidigare nämnda kriterierna för TTP.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Trombotiska trombocytopen purpurapatienter
Inklusive alla patienter som ingick i studien
Övrig: Standard klinisk praxis
Studien kommer att genomföras inom ramen för de vanliga kliniska praxisförhållandena, utan att införa restriktioner för den deltagande läkaren eller påverka deras normala kliniska praxis.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av TTP i Spanien/Portugal
Tidsram: Under hela studieperioden, beräknat för de 3 åren av förväntad varaktighet.
Antal patienter med diagnosen TTP och inskrivna i registret per år
Under hela studieperioden, beräknat för de 3 åren av förväntad varaktighet.
Morbiditet av TTP i Spanien/Portugal
Tidsram: Under hela studieperioden, beräknat för de 3 åren av förväntad varaktighet.
Andel patienter som diagnostiserats med TTP och inskrivna i registret bland den spanska/portugisiska befolkningen per år
Under hela studieperioden, beräknat för de 3 åren av förväntad varaktighet.
Dödlighet av TTP i Spanien/Portugal
Tidsram: Under hela studieperioden, beräknat för de 3 åren av förväntad varaktighet.
Andel patienter med diagnosen TTP och inskrivna i registret per år som dog på grund av sjukdomen
Under hela studieperioden, beräknat för de 3 åren av förväntad varaktighet.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniskt svar på behandlingsfrekvens
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Definieras som ihållande normalisering av trombocytantal över den nedre gränsen för det fastställda referensintervallet och av laktatdehydrogenas (LDH) efter upphörande av plasmautbytet. Antalet patienter som uppnådde kliniskt svar och deras frekvens kommer att rapporteras.
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
TTP Klinisk remissionshastighet
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Definierat som ett kliniskt svar efter upphörande av plasmautbyte, bibehållen i > 30 dagar. Antalet patienter som uppnådde klinisk remission och deras frekvens kommer att rapporteras
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
TTP Exacerbationshastighet
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Definierat som en minskning av trombocytantalet till under den nedre gränsen för det fastställda referensintervallet, en ökad LDH-nivå och behovet av att återuppta plasmautbytet inom 30 dagar efter det senaste plasmautbytet efter ett kliniskt svar på plasmautbytet. Antalet patienter med exacerbationer och deras frekvens kommer att rapporteras
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
TTP Återfallsfrekvens
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Definierat som en minskning av trombocytantalet till under den nedre gränsen för det fastställda referensintervallet, med eller utan kliniska symtom, > 30 dagar efter att plasmabytet upphört för en akut TTP-episod, vilket kräver återupptagande av behandlingen. Detta är vanligtvis förknippat med en ny ökning av LDH-nivån. Antalet patienter med återfall och deras frekvens kommer att rapporteras.
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Refraktär TTP-hastighet
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
definieras som ihållande trombocytopeni, avsaknad av en ihållande ökning av trombocytantalet eller lågt antal trombocyter och en ihållande förhöjd LDH-nivå trots fem plasmabyten 44 och steroidbehandling. Antalet patienter med refraktär TTP och deras frekvens kommer att rapporteras.
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Tid till svar (TTR)
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Definieras som tiden från datumet för första administrering av behandlingen till datumet för kliniskt svar. Patienter som dör, går förlorade för uppföljning eller når analysens tidpunkt utan känd registrering av svar kommer att få TTR censurerad vid dödsdatumet, senaste bedömningen eller senaste kontakten för en uppföljning, beroende på vilket som inträffar sist. Patienter som fått en ny behandling för TTP oavsett typ av behandling innan sjukdomssvaret kommer att censureras vid startdatumet för denna nya behandling. Den kumulativa förekomsten av TTR kommer att uppskattas med metoden enligt Kaplan-Meier.
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Duration of response (DoR)
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
DoR kommer att beräknas bland de patienter som uppnår ett kliniskt svar från den tidpunkt då mätkriterierna först uppfylls till datumet för exacerbation, återfall, uppkomst av refraktär TTP eller död av någon orsak. Patienter som går förlorade för uppföljning, eller når analysens tidpunkt utan känd registrering av TTP-återfall eller dödsfall, kommer att få DoR censurerad vid datumet för den senaste bedömningen eller senaste kontakten för en uppföljning, beroende på vilket som inträffar senast. Patienter som fått en ny behandling för TTP, oavsett typ av behandling, kommer att censureras vid startdatumet för denna nya behandling.
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Återfallsfri överlevnad (RFS)
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
RFS kommer att beräknas från datumet för första administrering av behandlingen till datumet för TTP-återfall eller datumet för dödsfall på grund av någon orsak. Patienter som går förlorade för uppföljning, eller som når analysens tidpunkt utan känd registrering av återfall eller död, kommer att få RFS censurerad vid datumet för senaste bedömning eller senaste kontakt, beroende på vilket som inträffar senast. Patienter som fått en ny behandling för TTP, oavsett typ av behandling, före sjukdomsåterfall eller dödsfall kommer att censureras vid startdatumet för denna nya behandling. Den kumulativa förekomsten av återfall kommer att uppskattas med metoden enligt Kaplan-Meier
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
OS kommer att beräknas från datumet för det första avsnittet som spelades in till datumet för dödsfall på grund av någon orsak. Patienter som går förlorade för uppföljning eller når analysens tidpunkt utan en känd registrering av dödsfall kommer att få OS censurerat vid datumet för den senaste kontakten. Den kumulativa förekomsten av OS kommer att uppskattas med metoden enligt Kaplan-Meier.
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Frekvens av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Andel patienter som upplever SAE under studien
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Frekvens av komplikationer i samband med plasmautbytesbehandling
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Andel av patienter som upplever komplikationer i samband med plasmautbyte
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Frekvens av komplikationer i samband med plasmautbytesbehandling
Tidsram: Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient
Antal komplikationer associerade med plasmautbyte per TTP-händelse
Under hela studieperioden, cirka 3 år per patient

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Utredare

  • Studiestol: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2023

Första postat (Faktisk)

22 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RE-PTT

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera