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Registre hispano-portugais du purpura thrombotique thrombocytopénique (RE-PTT)

27 mai 2024 mis à jour par: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Développement du registre hispano-portugais du purpura thrombotique thrombocytopénique (REPTT) : une proposition d'étude de la Société espagnole d'hématologie et d'hémothérapie (SEHH) avec la Société portugaise d'hématologie (SPH)

REPTT est un registre observationnel, prospectif, multi-pays, multicentrique et non interventionnel dans lequel au moins 300 patients atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) en Espagne et au Portugal seront évalués.

L'étude sera réalisée dans le cadre des conditions habituelles de pratique clinique, sans imposer de restrictions au médecin participant ni influencer sa pratique clinique normale.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le PTT est une maladie hématologique rare menaçant le pronostic vital caractérisée par une microangiopathie thrombotique (MAT) avec une prévalence annuelle moyenne d'environ 10 cas/million de personnes dans le monde et une incidence annuelle comprise entre 1,5 et 6,0 cas par million selon différentes études menées en France, aux États-Unis États-Unis et au Royaume-Uni. En Espagne, l'incidence est de 2,67 cas / million d'habitants par an.

Les épisodes aigus de TTP provoquent des séquelles comme une maladie vasculaire ou des lésions rénales ainsi que d'autres symptômes plus subtils comme de petits déficits neurocognitifs et un infarctus du myocarde.

Ainsi, une résolution rapide des épisodes aigus ainsi qu'une meilleure compréhension des anomalies cardiaques peuvent permettre de prévenir d'autres complications, de développer des techniques de rééducation ciblées pour les patients TTP et d'améliorer leur qualité de vie.

Ce projet collectera une grande base de données capable de fournir de meilleures réponses aux questions liées à l'efficacité du traitement, à la morbidité et à la mortalité associées, et aux éventuelles séquelles neurocognitives et cardiaques dérivées des rechutes et des épisodes aigus. De plus, ce projet sera lié à l'obtention d'échantillons biologiques pour une bibliothèque de sérum et d'ADN de patients atteints de PTT.

Les patients seront recrutés par des chercheurs médicaux spécialisés en hématologie ou par d'autres chercheurs spécialisés dans la prise en charge des microangiopathies thrombotiques. Ce recrutement se fera de manière compétitive. La période de collecte sera d'au moins 3 ans avec possibilité de prolongation.

Le REPTT vise à évaluer de nouveaux scores et facteurs pronostiques de morbi-mortalité chez les patients TTP.

L'objectif final est d'établir des lignes directrices et des recommandations pour améliorer la prise en charge globale, le diagnostic et le traitement des patients atteints de PTT dans la vie réelle.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Contact person Designated by the Sponsor
  • Numéro de téléphone: +34934344412
  • E-mail: investigacion@mfar.net

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Recrutement
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Chercheur principal:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Numéro de téléphone: 934344412
          • E-mail: investigacion@mfar.net
      • Guadalajara, Espagne, 19002
        • Recrutement
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Chercheur principal:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Numéro de téléphone: 934344412
          • E-mail: investigacion@mfar.net
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Hospital Universitario La Paz
        • Chercheur principal:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Numéro de téléphone: 934344412
          • E-mail: investigacion@mfar.net
      • Murcia, Espagne, 30120
        • Recrutement
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Chercheur principal:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Numéro de téléphone: 934344412
          • E-mail: investigacion@mfar.net
      • Valencia, Espagne, 46010
        • Recrutement
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
        • Chercheur principal:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Numéro de téléphone: 934344412
          • E-mail: investigacion@mfar.net
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Chercheur principal:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Numéro de téléphone: 934344412
          • E-mail: investigacion@mfar.net
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Chercheur principal:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
          • A responsible person Designated by the sponsor
          • Numéro de téléphone: 934344412
          • E-mail: investigacion@mfar.net

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients ayant reçu un diagnostic de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT)

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients avec diagnostic de PTT selon les critères du consensus international des centres en Espagne et au Portugal.
  2. Les patients qui signent volontairement le consentement éclairé. Pour les sujets incapables de fournir un consentement éclairé, une autorité médicale pleinement reconnue peut être utilisée conformément aux lois locales.
  3. Patients âgés de 0 à 99 ans au moment du diagnostic.

Remarque : La décision a été prise de traiter le patient avec un traitement spécifique préalablement et indépendamment de l'inclusion du patient dans cette étude non interventionnelle.

Critère d'exclusion:

  1. Incapacité à se conformer aux procédures d'étude et aux examens de suivi.
  2. Patients présentant tout type d'altération qui compromet leur capacité à accorder un consentement éclairé écrit.
  3. Patients qui ne consentent pas à participer à l'étude et qui ne signent pas de consentement éclairé.
  4. Patients qui ne répondent pas aux critères mentionnés précédemment pour le PTT.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique
Y compris tous les patients inclus dans l'étude
Autre: Pratique clinique standard
L'étude sera réalisée dans le cadre des conditions habituelles de pratique clinique, sans imposer de restrictions au médecin participant ni influencer sa pratique clinique normale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence du PTT en Espagne/Portugal
Délai: Tout au long de la période d'étude, calculée pour les 3 années de durée prévue.
Nombre de patients diagnostiqués avec un PTT et inscrits dans le registre par an
Tout au long de la période d'étude, calculée pour les 3 années de durée prévue.
Morbidité du PTT en Espagne/Portugal
Délai: Tout au long de la période d'étude, calculée pour les 3 années de durée prévue.
Pourcentage de patients diagnostiqués avec TTP et inscrits dans le registre parmi la population espagnole / portugaise par an
Tout au long de la période d'étude, calculée pour les 3 années de durée prévue.
Mortalité du PTT en Espagne/Portugal
Délai: Tout au long de la période d'étude, calculée pour les 3 années de durée prévue.
Pourcentage de patients diagnostiqués avec un PTT et inscrits au registre par an qui sont décédés des suites de la maladie
Tout au long de la période d'étude, calculée pour les 3 années de durée prévue.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse clinique au traitement
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Défini comme une normalisation soutenue du nombre de plaquettes au-dessus de la limite inférieure de la plage de référence établie et de la lactate déshydrogénase (LDH) après l'arrêt des échanges plasmatiques. Le nombre de patients ayant obtenu une réponse clinique et leur fréquence seront rapportés.
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
TTP Taux de rémission clinique
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Défini comme une réponse clinique après l'arrêt des échanges plasmatiques, maintenue pendant > 30 jours. Le nombre de patients ayant obtenu une rémission clinique et leur fréquence seront rapportés
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Taux d'exacerbation du PTT
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Défini comme une réduction du nombre de plaquettes en dessous de la limite inférieure de la plage de référence établie, une augmentation du taux de LDH et la nécessité de redémarrer l'échange plasmatique dans les 30 jours suivant le dernier échange plasmatique après une réponse clinique à l'échange plasmatique. Le nombre de patients présentant des exacerbations et leur fréquence seront rapportés
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
TTP Taux de rechute
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Défini comme une chute du nombre de plaquettes en dessous de la limite inférieure de la plage de référence établie, avec ou sans symptômes cliniques, > 30 jours après l'arrêt des échanges plasmatiques pour un épisode aigu de PTT, nécessitant la réinitiation du traitement. Ceci est généralement associé à une nouvelle augmentation du niveau de LDH. Le nombre de patients en rechute et leur fréquence seront rapportés.
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Taux de TTP réfractaire
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
défini comme une thrombocytopénie persistante, l'absence d'augmentation soutenue du nombre de plaquettes ou un faible nombre de plaquettes et un taux de LDH élevé de manière persistante malgré cinq échanges plasmatiques 44 et un traitement aux stéroïdes. Le nombre de patients atteints de PTT réfractaire et leur fréquence seront rapportés.
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Délai de réponse (TTR)
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Défini comme le temps écoulé entre la date de la première administration du traitement et la date de la réponse clinique. Les patients qui décèdent, sont perdus de vue ou atteignent le moment de l'analyse sans enregistrement de réponse connu verront le TTR censuré à la date du décès, de la dernière évaluation ou du dernier contact d'un suivi, selon la dernière éventualité. Les patients ayant reçu un nouveau traitement pour le PTT quel que soit le type de traitement avant la réponse de la maladie seront censurés à la date de début de ce nouveau traitement. L'incidence cumulée du TTR sera estimée par la méthode de Kaplan-Meier.
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Durée de la réponse (DoR)
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
La DoR sera calculée parmi les patients qui obtiennent une réponse clinique à partir du moment où les critères de mesure sont remplis pour la première fois jusqu'à la date de l'exacerbation, de la rechute, de l'apparition d'un PTT réfractaire ou du décès quelle qu'en soit la cause. Les patients qui sont perdus de vue ou qui atteignent le moment de l'analyse sans enregistrement connu de récidive ou de décès du TTP verront la DoR censurée à la date de la dernière évaluation ou du dernier contact d'un suivi, selon la dernière éventualité. Les patients ayant reçu un nouveau traitement pour le PTT, quel que soit le type de traitement, seront censurés à la date de début de ce nouveau traitement.
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Survie sans rechute (RFS)
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
La RFS sera calculée à partir de la date de la première administration du traitement jusqu'à la date de la rechute du TTP ou la date du décès quelle qu'en soit la cause. Les patients qui sont perdus de vue ou qui atteignent le point temporel de l'analyse sans dossier connu de rechute ou de décès verront la RFS censurée à la date de la dernière évaluation ou du dernier contact, selon la dernière éventualité. Les patients ayant reçu un nouveau traitement pour le PTT, quel que soit le type de traitement, avant la rechute de la maladie ou le décès seront censurés à la date de début de ce nouveau traitement. L'incidence cumulée des rechutes sera estimée par la méthode de Kaplan-Meier
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Survie globale (SG)
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
La SG sera calculée à partir de la date du premier épisode enregistré jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause. Les patients qui sont perdus de vue ou qui atteignent le point temporel de l'analyse sans enregistrement de décès connu verront le système d'exploitation censuré à la date du dernier contact. L'incidence cumulée de la SG sera estimée par la méthode de Kaplan-Meier.
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Fréquence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Pourcentage de patients ayant subi des EIG au cours de l'étude
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Taux de complications associées au traitement par échange plasmatique
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Pourcentage de patients qui présentent des complications associées à la plasmaphérèse
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Fréquence des complications associées au traitement par échange plasmatique
Délai: Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient
Nombre de complications associées à la plasmaphérèse par événement TTP
Tout au long de la période d'étude, environ 3 ans par patient

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2023

Première publication (Réel)

22 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RE-PTT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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