Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Spanyol-portugál Thromboticus Thrombocytopeniás purpura regiszter (RE-PTT)

2024. május 27. frissítette: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

A Spanyol-Portugál Thromboticus Thrombocytopeniás Purpura Regiszter (REPTT) fejlesztése: a Spanyol Hematológiai és Hemoterápiás Társaság (SEHH) tanulmányi javaslata a Portugál Hematológiai Társaság (SPH) társaságában

A REPTT egy megfigyeléses, prospektív, több országra kiterjedő, többközpontú és nem intervenciós regiszter, amelyben legalább 300, thromboticus thrombocytopeniás purpurában (TTP) szenvedő beteget értékelnek Spanyolországban és Portugáliában.

A vizsgálatot a szokásos klinikai gyakorlati körülmények között végzik, nem róva korlátozásokat a részt vevő orvosra, és nem befolyásolva a szokásos klinikai gyakorlatukat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A TTP egy ritka életveszélyes haematológiai betegség, amelyet thromboticus microangiopathia (TMA) jellemez, amelynek átlagos éves prevalenciája körülbelül 10 eset/millió ember világszerte, éves incidenciája pedig 1,5 és 6,0 eset/millió között van a Franciaországban és az Egyesült Államokban végzett különböző tanulmányok szerint. államokban és az Egyesült Királyságban. Spanyolországban az incidencia 2,67 eset/millió lakos évente.

Az akut TTP-epizódok olyan következményeket okoznak, mint az érrendszeri betegségek vagy a vesekárosodás, valamint más, finomabb tünetek, mint például a kis neurokognitív hiányosságok és a szívinfarktus.

Így az akut epizódok gyors feloldása és a szívelégtelenség jobb megértése lehetővé teszi a további szövődmények megelőzését, célzott rehabilitációs technikák kidolgozását a TTP-s betegek számára és életminőségük javítását.

Ez a projekt egy nagy adatbázist gyűjt össze, amely jobb válaszokat ad a kezelés hatékonyságával, a kapcsolódó morbiditással és mortalitással, valamint a relapszusok és akut epizódok lehetséges neurokognitív és kardiális következményeivel kapcsolatos kérdésekre. Ezenkívül ez a projekt kapcsolódik a TTP-ben szenvedő betegek szérum- és DNS-könyvtárához való biológiai minták beszerzéséhez.

A betegeket hematológiára szakosodott orvoskutatók vagy más, a thromboticus mikroangiopátiák betegségkezelésére szakosodott kutatók veszik fel. Ez a toborzás versenyszerűen történik. A begyűjtési időszak legalább 3 év, meghosszabbítási lehetőséggel.

A REPTT célja a TTP-betegek morbiditási és mortalitási új pontszámainak és prognosztikai tényezőinek értékelése.

A végső cél iránymutatások és ajánlások kidolgozása a TTP-ben szenvedő betegek globális kezelésének, diagnosztizálásának és kezelésének a való életben történő javítására.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

300

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Toborzás
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Kutatásvezető:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kapcsolatba lépni:
      • Guadalajara, Spanyolország, 19002
        • Toborzás
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Kutatásvezető:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Toborzás
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kutatásvezető:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kapcsolatba lépni:
      • Murcia, Spanyolország, 30120
        • Toborzás
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Kutatásvezető:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kapcsolatba lépni:
      • Valencia, Spanyolország, 46010
        • Toborzás
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Kutatásvezető:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kapcsolatba lépni:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanyolország, 41013
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Kutatásvezető:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kapcsolatba lépni:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Kutatásvezető:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Thromboticus thrombocytopeniás purpurával (TTP) diagnosztizált betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Betegek, akiknél a nemzetközi konszenzus kritériumai szerint TTP-t diagnosztizáltak Spanyolországban és Portugáliában.
  2. Azok a betegek, akik önként aláírják a beleegyező nyilatkozatot. Azon alanyok esetében, akik nem tudnak tájékozott beleegyezést adni, a helyi törvényeknek megfelelően egy teljesen elismert orvosi hatóság is igénybe vehető.
  3. A diagnózis időpontjában 0 és 99 év közötti betegek.

Megjegyzés: Döntés született arról, hogy a pácienst speciális kezeléssel kezelik a nem intervenciós vizsgálatba való bevonása előtt és attól függetlenül.

Kizárási kritériumok:

  1. Képtelenség megfelelni a tanulmányi eljárásoknak és az utóvizsgáknak.
  2. Betegek, akiknek bármilyen olyan változása van, amely veszélyezteti írásbeli beleegyezésüket.
  3. Azok a betegek, akik nem járulnak hozzá a vizsgálatban való részvételhez, és nem írják alá a tájékozott beleegyező nyilatkozatot.
  4. Olyan betegek, akik nem felelnek meg a TTP korábban említett kritériumainak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Trombózisos thrombocytopeniás purpurában szenvedő betegek
Beleértve a vizsgálatba bevont összes beteget
Egyéb: Szabványos klinikai gyakorlat
A vizsgálatot a szokásos klinikai gyakorlati körülmények között végzik, nem róva korlátozásokat a részt vevő orvosra, és nem befolyásolva a szokásos klinikai gyakorlatukat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A TTP előfordulása Spanyolországban/Portugáliában
Időkeret: A teljes vizsgálati időszak alatt, a várható időtartam 3 évére számítva.
A TTP-vel diagnosztizált és a nyilvántartásba felvett betegek száma évente
A teljes vizsgálati időszak alatt, a várható időtartam 3 évére számítva.
A TTP morbiditása Spanyolországban/Portugáliában
Időkeret: A teljes vizsgálati időszak alatt, a várható időtartam 3 évére számítva.
A TTP-vel diagnosztizált és a nyilvántartásba felvett betegek százalékos aránya a spanyol/portugál lakosság körében évente
A teljes vizsgálati időszak alatt, a várható időtartam 3 évére számítva.
A TTP mortalitása Spanyolországban/Portugáliában
Időkeret: A teljes vizsgálati időszak alatt, a várható időtartam 3 évére számítva.
A TTP-vel diagnosztizált és a nyilvántartásba felvett betegek százalékos aránya évente, akik meghaltak a betegség miatt
A teljes vizsgálati időszak alatt, a várható időtartam 3 évére számítva.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai válasz a kezelés arányára
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A plazmacsere leállása után a vérlemezkeszám és a laktát-dehidrogenáz (LDH) tartós normalizálása a megállapított referenciatartomány alsó határa felett. Jelenteni kell a klinikai választ elért betegek számát és gyakoriságát.
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
TTP Klinikai remissziós arány
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A plazmacsere leállítása utáni klinikai válaszként határozható meg, amely több mint 30 napig fennmarad. Jelenteni kell a klinikai remissziót elért betegek számát és gyakoriságát
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
TTP Exacerbációs ráta
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Meghatározása szerint a thrombocytaszám a megállapított referenciatartomány alsó határa alá csökken, az LDH-szint megemelkedett, és a plazmacserét követő 30 napon belül újra kell indítani a plazmacserét a plazmacserére adott klinikai válasz után. Jelenteni kell az exacerbációban szenvedő betegek számát és gyakoriságát
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
TTP Relapszusok aránya
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Meghatározása szerint a vérlemezkeszám a megállapított referenciatartomány alsó határa alá csökken, klinikai tünetekkel vagy anélkül, a plazmacsere leállítása után > 30 nappal egy akut TTP-epizód miatt, amely a terápia újrakezdését teszi szükségessé. Ez általában az LDH-szint újbóli emelkedésével jár. Jelenteni kell a visszaeső betegek számát és gyakoriságát.
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Tűzálló TTP sebesség
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
definíció szerint: tartós thrombocytopenia, tartós thrombocytaszám-növekedés hiánya vagy alacsony vérlemezkeszám, valamint tartósan emelkedett LDH-szint öt plazmacsere 44 és szteroidkezelés ellenére. Jelenteni kell a refrakter TTP-ben szenvedő betegek számát és gyakoriságát.
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Válaszidő (TTR)
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A kezelés első beadásától a klinikai válasz időpontjáig eltelt idő. Azoknál a betegeknél, akik meghalnak, elvesznek a nyomon követésben, vagy elérik az elemzés időpontját a válasz ismert feljegyzése nélkül, a TTR-t a halálozás, az utolsó értékelés vagy a nyomon követés utolsó kapcsolatfelvételének időpontjában cenzúrázzák, attól függően, hogy melyik következik be utoljára. Azokat a betegeket, akik a betegségre adott válasz előtt új kezelést kaptak a TTP-re, bármilyen típusú kezelésben is részesültek, az új kezelés kezdetekor cenzúrázzák. A TTR kumulatív előfordulását Kaplan-Meier módszerével becsüljük meg.
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A válasz időtartama (DoR)
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A DoR-t azon betegek között számítják ki, akik klinikai választ értek el a mérési kritériumok első teljesülésétől az exacerbáció, a relapszus, a refrakter TTP megjelenése vagy bármilyen okból bekövetkező halál időpontjáig. Azoknál a betegeknél, akik elvesztették a nyomon követést, vagy elérik az elemzés időpontját anélkül, hogy a TTP kiújulását vagy halálát ismerték volna, a DoR-t az utolsó értékelés vagy a nyomon követés utolsó kapcsolatfelvételének időpontjában cenzúrázzák, attól függően, hogy melyik következik be utoljára. Azokat a betegeket, akik új TTP-kezelésben részesültek, bármilyen típusú kezelésben is részesültek, az új kezelés kezdetekor cenzúrázzák.
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Relapszusmentes túlélés (RFS)
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Az RFS-t a kezelés első beadásának időpontjától számítják a TTP-relapszus vagy bármilyen okból bekövetkezett halál időpontjáig. Azoknál a betegeknél, akik elvesztették a nyomon követést, vagy elérik az elemzés időpontját anélkül, hogy a relapszusról vagy a halálról ismert lenne, az RFS-t az utolsó vizsgálat vagy az utolsó kapcsolatfelvétel időpontjában cenzúrázzák, attól függően, hogy melyik következik be utoljára. Azokat a betegeket, akik a betegség kiújulása vagy halála előtt új TTP-kezelésben részesültek, bármilyen típusú kezelésben is részesültek, az új kezelés kezdetekor cenzúrázzák. A visszaesések kumulatív előfordulását Kaplan-Meier módszerével becsüljük meg
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Az operációs rendszert az első felvett epizód dátumától számítják a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig. Azoknál a betegeknél, akik elvesznek a nyomon követésben, vagy elérik az elemzés időpontját anélkül, hogy a halálesetről ismert lenne, az operációs rendszert az utolsó kapcsolatfelvétel időpontjában cenzúrázzák. Az OS kumulatív előfordulását Kaplan-Meier módszerével becsüljük meg.
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakorisága
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Azon betegek százalékos aránya, akiknél SAE-t tapasztaltak a vizsgálat során
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A plazmacsere kezeléssel kapcsolatos szövődmények aránya
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a plazmacserével kapcsolatos szövődmények jelentkeznek
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A plazmacsere kezeléssel kapcsolatos szövődmények gyakorisága
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év
A plazmacserével kapcsolatos szövődmények száma TTP eseményenként
A vizsgálat teljes időtartama alatt betegenként körülbelül 3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 13.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 27.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RE-PTT

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel