Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Spansk-portugisisk Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Registry (RE-PTT)

27. maj 2024 opdateret af: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Udvikling af spansk-portugisisk trombotisk trombocytopenisk purpura-register (REPTT): Et undersøgelsesforslag fra det spanske selskab for hæmatologi og hæmoterapi (SEHH) med det portugisiske selskab for hæmatologi (SPH)

REPTT er et observationelt, prospektivt, multi-lande, multicenter og ikke-interventionsregister, hvor mindst 300 patienter med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) i Spanien og Portugal vil blive evalueret.

Undersøgelsen vil blive udført i sammenhæng med de sædvanlige kliniske praksisforhold, uden at pålægge begrænsninger for den deltagende læge eller påvirke deres normale kliniske praksis.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

TTP er en sjælden livstruende hæmatologisk sygdom karakteriseret ved trombotisk mikroangiopati (TMA) med en gennemsnitlig årlig prævalens på cirka 10 tilfælde/million mennesker på verdensplan og en årlig forekomst mellem 1,5 og 6,0 tilfælde per million ifølge forskellige undersøgelser udført i Frankrig, USA stater og i Storbritannien. I Spanien er forekomsten 2,67 tilfælde / million indbyggere om året.

Akutte TTP-episoder forårsager følgesygdomme som vaskulær sygdom eller nyreskade sammen med andre mere subtile symptomer som små neurokognitive mangler og myokardieinfarkt.

Således kan hurtig løsning af akutte episoder sammen med en bedre forståelse af hjerteabnormaliteter gøre det muligt at forhindre yderligere komplikationer, at udvikle målrettede rehabiliteringsteknikker for TTP-patienter og at forbedre deres livskvalitet.

Dette projekt vil indsamle en stor database, der er i stand til at give bedre svar på spørgsmål relateret til behandlingseffektivitet, associeret sygelighed og dødelighed og de mulige neurokognitive og kardiale følgesygdomme afledt af tilbagefald og akutte episoder. Derudover vil dette projekt blive knyttet til indhentning af biologiske prøver til et serum- og DNA-bibliotek fra patienter med TTP.

Patienter vil blive rekrutteret af medicinske forskere specialiseret i hæmatologi eller af andre efterforskere specialiseret i trombotiske mikroangiopatier sygdomsbehandling. Denne rekruttering vil blive udført på en konkurrencepræget måde. Indsamlingsperioden vil være mindst 3 år med mulighed for forlængelse.

REPTT sigter mod at evaluere nye scores og prognostiske faktorer for morbiditet og dødelighed hos TTP-patienter.

Det endelige mål er at etablere retningslinjer og anbefalinger til at forbedre den globale håndtering, diagnose og behandling af patienter med TTP i det virkelige liv.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Ledende efterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Guadalajara, Spanien, 19002
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Ledende efterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Ledende efterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Rekruttering
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Ledende efterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Ledende efterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Ledende efterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Ledende efterforsker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med diagnosen TTP i henhold til internationale konsensuskriterier fra centre i Spanien og Portugal.
  2. Patienter, der frivilligt underskriver det informerede samtykke. For personer, der ikke er i stand til at give informeret samtykke, kan en fuldt anerkendt lægelig autoritet bruges i henhold til lokale love.
  3. Patienter mellem 0 og 99 år på diagnosetidspunktet.

Bemærk: Det blev truffet beslutning om at behandle patienten med en specifik behandling forud for og uafhængigt af patientens inddragelse i denne ikke-interventionelle undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til at overholde studieprocedurer og opfølgende eksamener.
  2. Patienter med enhver form for ændring, der kompromitterer deres evne til at give skriftligt informeret samtykke.
  3. Patienter, der ikke giver samtykke til at deltage i undersøgelsen og ikke underskriver informeret samtykke.
  4. Patienter, der ikke opfylder de tidligere nævnte kriterier for TTP.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Trombotiske trombocytopeniske purpurapatienter
Inklusive alle patienter, der er inkluderet i undersøgelsen
Andet: Standard klinisk praksis
Undersøgelsen vil blive udført i sammenhæng med de sædvanlige kliniske praksisforhold, uden at pålægge begrænsninger for den deltagende læge eller påvirke deres normale kliniske praksis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af TTP i Spanien/Portugal
Tidsramme: Gennem hele studieperioden, beregnet for de 3 år af forventet varighed.
Antal patienter diagnosticeret med TTP og indskrevet i registret pr. år
Gennem hele studieperioden, beregnet for de 3 år af forventet varighed.
Sygelighed af TTP i Spanien/Portugal
Tidsramme: Gennem hele studieperioden, beregnet for de 3 år af forventet varighed.
Procentdel af patienter diagnosticeret med TTP og indskrevet i registret blandt spansk/portugisisk befolkning pr. år
Gennem hele studieperioden, beregnet for de 3 år af forventet varighed.
Dødelighed af TTP i Spanien/Portugal
Tidsramme: Gennem hele studieperioden, beregnet for de 3 år af forventet varighed.
Procentdel af patienter diagnosticeret med TTP og indskrevet i registret pr. år, der døde på grund af sygdommen
Gennem hele studieperioden, beregnet for de 3 år af forventet varighed.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons på behandlingsrate
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Defineret som vedvarende normalisering af trombocyttal over den nedre grænse af det etablerede referenceområde og af lactatdehydrogenase (LDH) efter ophør af plasmaudskiftning. Antallet af patienter, der opnåede klinisk respons, og deres hyppighed vil blive rapporteret.
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
TTP Klinisk remissionsrate
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Defineret som et klinisk respons efter ophør af plasmaudskiftning, opretholdt i > 30 dage. Antallet af patienter, der opnåede klinisk remission, og deres hyppighed vil blive rapporteret
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
TTP-eksacerbationshastighed
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Defineret som en reduktion i trombocyttal til under den nedre grænse af det etablerede referenceområde, et øget LDH-niveau og behovet for at genoptage plasmaudskiftning inden for 30 dage efter den sidste plasmaudskiftning efter en klinisk respons på plasmaudskiftning. Antallet af patienter med eksacerbationer og deres hyppighed vil blive rapporteret
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
TTP-tilbagefaldsfrekvens
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Defineret som et fald i trombocyttal til under den nedre grænse af det etablerede referenceområde, med eller uden kliniske symptomer, > 30 dage efter stop af plasmaudskiftning for en akut TTP-episode, hvilket kræver genstart af behandlingen. Dette er normalt forbundet med en ny stigning i LDH-niveauet. Antallet af patienter med tilbagefald og deres hyppighed vil blive rapporteret.
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Ildfast TTP-hastighed
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
defineret som vedvarende trombocytopeni, mangel på vedvarende stigning i blodpladetal eller lavt blodpladetal og et vedvarende forhøjet LDH-niveau trods fem plasmaudskiftninger 44 og steroidbehandling. Antallet af patienter med refraktær TTP og deres hyppighed vil blive rapporteret.
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Tid til svar (TTR)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Defineret som tiden fra datoen for første indgivelse af behandling til datoen for klinisk respons. Patienter, der dør, går tabt til opfølgning eller når analysetidspunktet uden en kendt registrering af respons, vil få TTR censureret på dødsdatoen, sidste vurdering eller sidste kontakt for en opfølgning, alt efter hvad der indtræffer sidst. Patienter, der modtog en ny behandling for TTP, uanset hvilken type behandling der var før sygdomsrespons, vil blive censureret på startdatoen for denne nye behandling. Den kumulative forekomst af TTR vil blive estimeret ved metoden ifølge Kaplan-Meier.
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Varighed af svar (DoR)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
DoR vil blive beregnet blandt de patienter, der opnår et klinisk respons fra det tidspunkt, hvor målekriterierne først er opfyldt, indtil datoen for eksacerbation, tilbagefald, forekomst af refraktær TTP eller død af enhver årsag. Patienter, der er mistet til opfølgning, eller når analysetidspunktet uden en kendt registrering af TTP-tilbagefald eller død, vil få DoR-censureret på datoen for sidste vurdering eller sidste kontakt for en opfølgning, alt efter hvad der indtræffer sidst. Patienter, der modtog en ny behandling for TTP, uanset behandlingstype, vil blive censureret ved startdatoen for denne nye behandling.
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Tilbagefaldsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
RFS vil blive beregnet fra datoen for første indgivelse af behandling indtil datoen for TTP-tilbagefald eller datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag. Patienter, der er mistet til opfølgning, eller når analysetidspunktet uden en kendt registrering af tilbagefald eller død, vil få RFS-censureret på datoen for sidste vurdering eller sidste kontakt, alt efter hvad der indtræffer sidst. Patienter, der modtog en ny behandling for TTP, uanset behandlingstype, før sygdomstilbagefald eller død, vil blive censureret ved startdatoen for denne nye behandling. Den kumulative forekomst af tilbagefald vil blive estimeret ved metoden ifølge Kaplan-Meier
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
OS vil blive beregnet fra datoen for den første episode, der optages, indtil datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag. Patienter, der går tabt til opfølgning eller når analysetidspunktet uden en kendt registrering af dødsfald, vil få OS censureret på datoen for sidste kontakt. Den kumulative forekomst af OS vil blive estimeret ved metoden ifølge Kaplan-Meier.
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Hyppighed af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Procentdel af patienter, der oplever SAE'er under undersøgelsen
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Hyppighed af komplikationer forbundet med plasmaudvekslingsbehandling
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Procentdel af patienter, der oplever komplikationer forbundet med plasmaudveksling
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Hyppighed af komplikationer forbundet med plasmaudvekslingsbehandling
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient
Antal komplikationer forbundet med plasmaudskiftning pr. TTP-hændelse
I hele undersøgelsesperioden ca. 3 år pr. patient

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Efterforskere

  • Studiestol: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RE-PTT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Purpura, trombocytopenisk

Kliniske forsøg med Standard klinisk praksis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner