Registro Espanhol-Português de Púrpura Trombocitopênica Trombótica (RE-PTT)
27 de maio de 2024 atualizado por: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía
Desenvolvimento do Registro Espanhol-Português de Púrpura Trombocitopênica Trombótica (REPTT): Uma Proposta de Estudo da Sociedade Espanhola de Hematologia e Hemoterapia (SEHH) com a Sociedade Portuguesa de Hematologia (SPH)
O REPTT é um registo observacional, prospectivo, multinacional, multicêntrico e não intervencionista no qual serão avaliados pelo menos 300 doentes com púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) em Espanha e Portugal.
O estudo será realizado no contexto das condições habituais da prática clínica, não impondo restrições ao médico participante nem influenciando a sua prática clínica normal.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A PTT é uma doença hematológica rara com risco de vida caracterizada por microangiopatia trombótica (TMA) com uma prevalência média anual de aproximadamente 10 casos/milhão de pessoas em todo o mundo e uma incidência anual entre 1,5 e 6,0 casos por milhão de acordo com diferentes estudos realizados na França, nos Estados Unidos Estados Unidos e no Reino Unido. Na Espanha a incidência é de 2,67 casos/milhão de população por ano.
Os episódios agudos de PTT causam sequelas, como doença vascular ou dano renal, juntamente com outros sintomas mais sutis, como pequenos déficits neurocognitivos e infarto do miocárdio.
Assim, a resolução imediata de episódios agudos juntamente com uma melhor compreensão das anormalidades cardíacas pode permitir prevenir complicações futuras, desenvolver técnicas de reabilitação direcionadas para pacientes com PTT e melhorar sua qualidade de vida.
Este projeto irá recolher uma grande base de dados capaz de fornecer melhores respostas a questões relacionadas com a eficácia do tratamento, morbilidade e mortalidade associadas, e as possíveis sequelas neurocognitivas e cardíacas derivadas de recaídas e episódios agudos. Além disso, este projeto estará vinculado à obtenção de amostras biológicas para uma biblioteca de soro e DNA de pacientes com PTT.
Os pacientes serão recrutados por pesquisadores médicos especializados em hematologia ou por outros investigadores especializados no manejo de doenças de microangiopatias trombóticas. Este recrutamento será realizado de forma competitiva. O período de cobrança será de no mínimo 3 anos com possibilidade de prorrogação.
O REPTT visa avaliar novos escores e fatores prognósticos de morbidade e mortalidade em pacientes com PTT.
O objetivo final é estabelecer diretrizes e recomendações para melhorar o manejo global, diagnóstico e tratamento de pacientes com PTT na vida real.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
300
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Contact person Designated by the Sponsor
- Número de telefone: +34934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08036
- Recrutamento
- Hospital Clinic Barcelona
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contato:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de telefone: 934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
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Guadalajara, Espanha, 19002
- Recrutamento
- Hospital Universitario de Guadalajara
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contato:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de telefone: 934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
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Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contato:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de telefone: 934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
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Murcia, Espanha, 30120
- Recrutamento
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contato:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de telefone: 934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
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Valencia, Espanha, 46010
- Recrutamento
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contato:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de telefone: 934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
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Andalucia
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Sevilla, Andalucia, Espanha, 41013
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contato:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de telefone: 934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
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Barcelona
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L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
- Recrutamento
- Hospital Universitario Bellvitge
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Investigador principal:
- A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
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Contato:
- A responsible person Designated by the sponsor
- Número de telefone: 934344412
- E-mail: investigacion@mfar.net
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes diagnosticados com púrpura trombocitopênica trombótica (PTT)
Descrição
Critério de inclusão:
- Doentes com diagnóstico de PTT de acordo com os critérios do Consenso Internacional de centros em Espanha e Portugal.
- Pacientes que assinam voluntariamente o consentimento informado. Para indivíduos incapazes de fornecer consentimento informado, uma autoridade médica totalmente reconhecida pode ser usada de acordo com as leis locais.
- Pacientes de 0 a 99 anos no momento do diagnóstico.
Nota: Foi tomada a decisão de tratar o paciente com um tratamento específico antes e independentemente da inclusão do paciente neste estudo não intervencional.
Critério de exclusão:
- Incapacidade de cumprir os procedimentos do estudo e exames de acompanhamento.
- Pacientes com qualquer tipo de alteração que comprometa sua capacidade de conceder consentimento informado por escrito.
- Pacientes que não consentirem em participar do estudo e não assinarem o consentimento informado.
- Pacientes que não preenchem os critérios mencionados anteriormente para PTT.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes com púrpura trombocitopênica trombótica
Incluindo todos os pacientes incluídos no estudo
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O estudo será realizado no contexto das condições habituais da prática clínica, não impondo restrições ao médico participante nem influenciando a sua prática clínica normal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de PTT em Espanha/Portugal
Prazo: Durante todo o período do estudo, calculado para os 3 anos de duração prevista.
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Número de pacientes diagnosticados com PTT e inscritos no registro por ano
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Durante todo o período do estudo, calculado para os 3 anos de duração prevista.
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Morbilidade da PTT em Espanha/Portugal
Prazo: Durante todo o período do estudo, calculado para os 3 anos de duração prevista.
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Percentagem de doentes diagnosticados com PTT e inscritos no registo entre a população espanhola/portuguesa por ano
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Durante todo o período do estudo, calculado para os 3 anos de duração prevista.
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Mortalidade da PTT em Espanha/Portugal
Prazo: Durante todo o período do estudo, calculado para os 3 anos de duração prevista.
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Porcentagem de pacientes diagnosticados com PTT e inscritos no registro por ano que morreram devido à doença
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Durante todo o período do estudo, calculado para os 3 anos de duração prevista.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta clínica à taxa de tratamento
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Definido como a normalização sustentada das contagens de plaquetas acima do limite inferior do intervalo de referência estabelecido e da lactato desidrogenase (LDH) após a cessação da plasmaférese.
O número de pacientes que obtiveram resposta clínica e sua frequência serão relatados.
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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TTP Taxa de remissão clínica
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Definida como uma resposta clínica após cessação da plasmaférese, mantida por > 30 dias.
O número de pacientes que atingiram a remissão clínica e sua frequência serão relatados
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Taxa de exacerbação de TTP
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Definido como uma redução na contagem de plaquetas abaixo do limite inferior do intervalo de referência estabelecido, um nível aumentado de LDH e a necessidade de reiniciar a plasmaférese dentro de 30 dias da última plasmaférese após uma resposta clínica à plasmaférese.
O número de pacientes com exacerbações e sua frequência serão relatados
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Taxa de recaída TTP
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Definida como uma queda na contagem de plaquetas abaixo do limite inferior do intervalo de referência estabelecido, com ou sem sintomas clínicos, > 30 dias após a interrupção da plasmaférese por um episódio agudo de PTT, exigindo reinício da terapia.
Isso geralmente está associado a um novo aumento no nível de LDH.
O número de pacientes com recaída e sua frequência serão relatados.
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Taxa de TTP refratária
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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definida como trombocitopenia persistente, falta de incremento sustentado na contagem de plaquetas ou baixa contagem de plaquetas e nível de LDH persistentemente elevado, apesar de cinco trocas de plasma 44 e tratamento com esteroides.
O número de pacientes com PTT refratária e sua frequência serão relatados.
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Tempo de resposta (TTR)
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Definido como o tempo desde a data da primeira administração do tratamento até a data da resposta clínica.
Os pacientes que morrem, perdem o acompanhamento ou chegam ao ponto temporal da análise sem um registro conhecido de resposta terão o TTR censurado na data da morte, última avaliação ou último contato de um acompanhamento, o que ocorrer por último.
Os pacientes que receberam um novo tratamento para PTT, seja qual for o tipo de tratamento antes da resposta da doença, serão censurados na data de início desse novo tratamento.
A incidência cumulativa de TTR será estimada pelo método de Kaplan-Meier.
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Duração da resposta (DoR)
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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A DoR será calculada entre os pacientes que atingirem uma resposta clínica a partir do momento em que os critérios de medição forem atendidos pela primeira vez até a data da exacerbação, recaída, aparecimento de PTT refratária ou morte por qualquer causa.
Os pacientes que perderem o acompanhamento ou chegarem ao ponto temporal da análise sem um registro conhecido de recorrência ou morte de PTT terão o DoR censurado na data da última avaliação ou último contato de um acompanhamento, o que ocorrer por último.
Os pacientes que receberam um novo tratamento para PTT, seja qual for o tipo de tratamento, serão censurados na data de início desse novo tratamento.
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Sobrevida livre de recaída (RFS)
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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O RFS será calculado a partir da data da primeira administração do tratamento até a data da recaída da PTT ou a data da morte por qualquer causa.
Os pacientes que perderem o acompanhamento ou chegarem ao ponto temporal da análise sem um registro conhecido de recidiva ou morte terão o RFS censurado na data da última avaliação ou último contato, o que ocorrer por último.
Os pacientes que receberam um novo tratamento para PTT, qualquer que seja o tipo de tratamento, antes da recidiva da doença ou óbito, serão censurados na data de início desse novo tratamento.
A incidência cumulativa de recaída será estimada pelo método de Kaplan-Meier
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Sobrevida global (OS)
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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A OS será calculada a partir da data do primeiro episódio registrado até a data da morte por qualquer causa.
Os pacientes que perderem o seguimento ou chegarem ao momento da análise sem registro conhecido de óbito terão a OS censurada na data do último contato.
A incidência cumulativa de OS será estimada pelo método de Kaplan-Meier.
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Frequência de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Porcentagem de pacientes que sofreram SAEs durante o estudo
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Taxa de complicações associadas ao tratamento de troca de plasma
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Porcentagem de pacientes que apresentam complicações associadas à troca de plasma
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Frequência de complicações associadas ao tratamento de troca de plasma
Prazo: Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Número de complicações associadas à troca de plasma por evento de PTT
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Durante todo o período do estudo, aproximadamente 3 anos por paciente
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de março de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
22 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatias Trombóticas
- Citopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
Outros números de identificação do estudo
- RE-PTT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .