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Registro della porpora trombotica trombocitopenica spagnolo-portoghese (RE-PTT)

27 maggio 2024 aggiornato da: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Sviluppo del registro spagnolo-portoghese della porpora trombotica trombocitopenica (REPTT): una proposta di studio della Società spagnola di ematologia ed emoterapia (SEHH) con la Società portoghese di ematologia (SPH)

REPTT è un registro osservazionale, prospettico, multinazionale, multicentrico e non interventistico in cui verranno valutati almeno 300 pazienti con porpora trombotica trombocitopenica (TTP) in Spagna e Portogallo.

Lo studio sarà condotto nel contesto delle consuete condizioni di pratica clinica, senza imporre restrizioni al medico partecipante o influenzarne la normale pratica clinica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La TTP è una rara malattia ematologica potenzialmente letale caratterizzata da microangiopatia trombotica (TMA) con una prevalenza media annua di circa 10 casi/milione di persone in tutto il mondo e un'incidenza annuale compresa tra 1,5 e 6,0 casi per milione secondo diversi studi condotti in Francia, negli Stati Uniti States e nel Regno Unito. In Spagna l'incidenza è di 2,67 casi/milione di abitanti all'anno.

Gli episodi acuti di TTP causano sequele come malattie vascolari o danni ai reni insieme ad altri sintomi più sottili come piccoli deficit neurocognitivi e infarto del miocardio.

Pertanto, la pronta risoluzione degli episodi acuti insieme a una migliore comprensione delle anomalie cardiache può consentire di prevenire ulteriori complicanze, sviluppare tecniche riabilitative mirate per i pazienti con TTP e migliorare la loro qualità di vita.

Questo progetto raccoglierà un grande database in grado di fornire risposte migliori alle domande relative all'efficacia del trattamento, alla morbilità e mortalità associate e alle possibili sequele neurocognitive e cardiache derivate da recidive ed episodi acuti. Inoltre, questo progetto sarà collegato all'ottenimento di campioni biologici per una libreria di siero e DNA da pazienti con TTP.

I pazienti saranno reclutati da ricercatori medici specializzati in ematologia o da altri ricercatori specializzati nella gestione della malattia delle microangiopatie trombotiche. Questo reclutamento sarà effettuato in modo competitivo. Il periodo di raccolta sarà di almeno 3 anni con possibilità di estensione.

REPTT mira a valutare nuovi punteggi e fattori prognostici di morbilità e mortalità nei pazienti con TTP.

L'obiettivo finale è stabilire linee guida e raccomandazioni per migliorare la gestione globale, la diagnosi e il trattamento dei pazienti con TTP nella vita reale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Contact person Designated by the Sponsor
  • Numero di telefono: +34934344412
  • Email: investigacion@mfar.net

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Investigatore principale:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contatto:
      • Guadalajara, Spagna, 19002
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Investigatore principale:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz
        • Investigatore principale:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contatto:
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Reclutamento
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Investigatore principale:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Reclutamento
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Investigatore principale:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contatto:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Investigatore principale:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contatto:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Investigatore principale:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi di porpora trombotica trombocitopenica (TTP)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con diagnosi di TTP secondo i criteri di consenso internazionale provenienti da centri in Spagna e Portogallo.
  2. Pazienti che sottoscrivono volontariamente il consenso informato. Per i soggetti che non sono in grado di fornire il consenso informato, può essere utilizzata un'autorità medica pienamente riconosciuta secondo le leggi locali.
  3. Pazienti di età compresa tra 0 e 99 anni al momento della diagnosi.

Nota: è stata presa la decisione di trattare il paziente con un trattamento specifico prima e indipendentemente dall'inclusione del paziente in questo studio non interventistico.

Criteri di esclusione:

  1. Incapacità di rispettare le procedure di studio e gli esami di follow-up.
  2. Pazienti con qualsiasi tipo di alterazione che comprometta la loro capacità di concedere il consenso informato scritto.
  3. Pazienti che non acconsentono a partecipare allo studio e non firmano il consenso informato.
  4. Pazienti che non soddisfano i criteri precedentemente menzionati per TTP.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con porpora trombotica trombocitopenica
Compresi tutti i pazienti arruolati nello studio
Altro: Pratica clinica standard
Lo studio sarà condotto nel contesto delle consuete condizioni di pratica clinica, senza imporre restrizioni al medico partecipante o influenzarne la normale pratica clinica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di TTP in Spagna/Portogallo
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio, calcolato per i 3 anni di durata prevista.
Numero di pazienti con diagnosi di TTP e arruolati nel registro per anno
Per tutto il periodo di studio, calcolato per i 3 anni di durata prevista.
Morbilità di TTP in Spagna/Portogallo
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio, calcolato per i 3 anni di durata prevista.
Percentuale di pazienti con diagnosi di TTP e arruolati nel registro tra la popolazione spagnola/portoghese per anno
Per tutto il periodo di studio, calcolato per i 3 anni di durata prevista.
Mortalità di TTP in Spagna/Portogallo
Lasso di tempo: Per tutto il periodo di studio, calcolato per i 3 anni di durata prevista.
Percentuale di pazienti con diagnosi di TTP e arruolati nel registro per anno deceduti a causa della malattia
Per tutto il periodo di studio, calcolato per i 3 anni di durata prevista.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta clinica al tasso di trattamento
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Definita come normalizzazione prolungata della conta piastrinica al di sopra del limite inferiore dell'intervallo di riferimento stabilito e della lattato deidrogenasi (LDH) dopo la cessazione dello scambio plasmatico. Verrà riportato il numero di pazienti che hanno raggiunto la risposta clinica e la loro frequenza.
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
TTP Tasso di remissione clinica
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Definita come risposta clinica dopo la cessazione dello scambio plasmatico, mantenuta per > 30 giorni. Verrà riportato il numero di pazienti che hanno raggiunto la remissione clinica e la loro frequenza
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Tasso di esacerbazione TTP
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Definito come una riduzione della conta piastrinica al di sotto del limite inferiore dell'intervallo di riferimento stabilito, un aumento del livello di LDH e la necessità di riprendere lo scambio plasmatico entro 30 giorni dall'ultimo scambio plasmatico dopo una risposta clinica allo scambio plasmatico. Verrà riportato il numero di pazienti con riacutizzazioni e la loro frequenza
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Tasso di ricaduta TTP
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Definito come una caduta della conta piastrinica al di sotto del limite inferiore dell'intervallo di riferimento stabilito, con o senza sintomi clinici, > 30 giorni dopo l'interruzione dello scambio plasmatico per un episodio acuto di TTP, che richiede la ripresa della terapia. Questo di solito è associato a un nuovo aumento del livello di LDH. Verrà riportato il numero di pazienti con recidiva e la loro frequenza.
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Tasso refrattario di TTP
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
definito come trombocitopenia persistente, mancanza di un incremento sostenuto della conta piastrinica o bassa conta piastrinica e un livello persistentemente elevato di LDH nonostante cinque plasmaferesi 44 e trattamento con steroidi. Verrà riportato il numero di pazienti con TTP refrattaria e la loro frequenza.
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Tempo di risposta (TTR)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Definito come il tempo dalla data della prima somministrazione del trattamento fino alla data della risposta clinica. I pazienti che muoiono, sono persi al follow-up o raggiungono il punto temporale dell'analisi senza una registrazione nota della risposta, il TTR verrà censurato alla data del decesso, dell'ultima valutazione o dell'ultimo contatto di un follow-up, a seconda di quale evento si verifichi per ultimo. I pazienti che hanno ricevuto un nuovo trattamento per TTP, qualunque sia il tipo di trattamento prima della risposta alla malattia, saranno censurati alla data di inizio di questo nuovo trattamento. L'incidenza cumulativa di TTR sarà stimata con il metodo di Kaplan-Meier.
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Durata della risposta (DoR)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Il DoR sarà calcolato tra quei pazienti che ottengono una risposta clinica dal momento in cui i criteri di misurazione vengono soddisfatti per la prima volta fino alla data di esacerbazione, recidiva, comparsa di TTP refrattario o morte per qualsiasi causa. I pazienti che vengono persi al follow-up o raggiungono il punto temporale dell'analisi senza una registrazione nota di recidiva o decesso di TTP avranno il DoR censurato alla data dell'ultima valutazione o dell'ultimo contatto di un follow-up, a seconda di quale evento si verifichi per ultimo. I pazienti che hanno ricevuto un nuovo trattamento per TTP, qualunque sia il tipo di trattamento, saranno censurati alla data di inizio di questo nuovo trattamento.
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
L'RFS sarà calcolato dalla data della prima somministrazione del trattamento fino alla data della recidiva di TTP o alla data del decesso per qualsiasi causa. I pazienti che vengono persi al follow-up o raggiungono il punto temporale dell'analisi senza una registrazione nota di recidiva o decesso avranno la RFS censurata alla data dell'ultima valutazione o dell'ultimo contatto, a seconda di quale evento si verifichi per ultimo. I pazienti che hanno ricevuto un nuovo trattamento per TTP, qualunque sia il tipo di trattamento, prima della ricaduta della malattia o della morte saranno censurati alla data di inizio di questo nuovo trattamento. L'incidenza cumulativa di recidiva sarà stimata con il metodo di Kaplan-Meier
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
L'OS sarà calcolata dalla data del primo episodio registrato fino alla data del decesso per qualsiasi causa. I pazienti che vengono persi al follow-up o raggiungono il punto temporale dell'analisi senza una registrazione nota della morte, l'OS verrà censurato alla data dell'ultimo contatto. L'incidenza cumulativa di OS sarà stimata con il metodo di Kaplan-Meier.
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Frequenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Percentuale di pazienti che hanno manifestato SAE durante lo studio
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Tasso di complicanze associate al trattamento di plasmaferesi
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Percentuale di pazienti che manifestano complicanze associate allo scambio plasmatico
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Frequenza delle complicanze associate al trattamento di plasmaferesi
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente
Numero di complicanze associate alla plasmaferesi per evento TTP
Durante il periodo di studio, circa 3 anni per paziente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RE-PTT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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