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Spanisch-portugiesisches Register für thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (RE-PTT)

27. Mai 2024 aktualisiert von: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Entwicklung des spanisch-portugiesischen Registers für thrombotische thrombozytopenische Purpura (REPTT): Ein Studienvorschlag der Spanischen Gesellschaft für Hämatologie und Hämotherapie (SEHH) mit der Portugiesischen Gesellschaft für Hämatologie (SPH)

REPTT ist ein beobachtendes, prospektives, länderübergreifendes, multizentrisches und nicht-interventionelles Register, in dem mindestens 300 Patienten mit thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (TTP) in Spanien und Portugal ausgewertet werden.

Die Studie wird im Rahmen der üblichen klinischen Praxisbedingungen durchgeführt, ohne dass dem teilnehmenden Arzt Einschränkungen auferlegt werden oder seine normale klinische Praxis beeinflusst wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

TTP ist eine seltene lebensbedrohliche hämatologische Erkrankung, die durch thrombotische Mikroangiopathie (TMA) gekennzeichnet ist und laut verschiedenen in Frankreich und den Vereinigten Staaten durchgeführten Studien eine durchschnittliche jährliche Prävalenz von etwa 10 Fällen pro Million Menschen weltweit und eine jährliche Inzidenz zwischen 1,5 und 6,0 ​​Fällen pro Million aufweist Staaten und im Vereinigten Königreich. In Spanien beträgt die Inzidenz 2,67 Fälle/Million Einwohner pro Jahr.

Akute TTP-Episoden verursachen Folgeerscheinungen wie Gefäßerkrankungen oder Nierenschäden sowie andere subtilere Symptome wie kleine neurokognitive Defizite und einen Myokardinfarkt.

Somit kann eine schnelle Lösung akuter Episoden zusammen mit einem besseren Verständnis der Herzanomalien dazu beitragen, weitere Komplikationen zu verhindern, gezielte Rehabilitationstechniken für TTP-Patienten zu entwickeln und ihre Lebensqualität zu verbessern.

Dieses Projekt wird eine große Datenbank erstellen, die bessere Antworten auf Fragen im Zusammenhang mit der Wirksamkeit der Behandlung, der damit verbundenen Morbidität und Mortalität sowie den möglichen neurokognitiven und kardialen Folgen von Rückfällen und akuten Episoden liefern kann. Darüber hinaus wird dieses Projekt mit der Gewinnung biologischer Proben für eine Serum- und DNA-Bibliothek von Patienten mit TTP verknüpft.

Die Patienten werden von medizinischen Forschern rekrutiert, die auf Hämatologie spezialisiert sind, oder von anderen Forschern, die auf die Behandlung thrombotischer Mikroangiopathien spezialisiert sind. Diese Rekrutierung erfolgt wettbewerbsorientiert. Die Erhebungsfrist beträgt mindestens 3 Jahre mit der Möglichkeit einer Verlängerung.

REPTT zielt darauf ab, neue Scores und Prognosefaktoren für Morbidität und Mortalität bei TTP-Patienten zu bewerten.

Das endgültige Ziel besteht darin, Leitlinien und Empfehlungen zur Verbesserung des globalen Managements, der Diagnose und der Behandlung von Patienten mit TTP im wirklichen Leben festzulegen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrutierung
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Hauptermittler:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Guadalajara, Spanien, 19002
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Hauptermittler:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
        • Hauptermittler:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Rekrutierung
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Hauptermittler:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Rekrutierung
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Hauptermittler:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Hauptermittler:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Hauptermittler:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit diagnostizierter thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (TTP)

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit TTP-Diagnose gemäß internationalen Konsensuskriterien aus Zentren in Spanien und Portugal.
  2. Patienten, die die Einverständniserklärung freiwillig unterzeichnen. Für Personen, die nicht in der Lage sind, ihre Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, kann gemäß den örtlichen Gesetzen eine vollständig anerkannte medizinische Autorität in Anspruch genommen werden.
  3. Patienten im Alter zwischen 0 und 99 Jahren zum Zeitpunkt der Diagnose.

Hinweis: Es wurde beschlossen, den Patienten vor und unabhängig von der Einbeziehung des Patienten in diese nicht-interventionelle Studie mit einer spezifischen Behandlung zu behandeln.

Ausschlusskriterien:

  1. Unfähigkeit, Studienabläufe und Folgeprüfungen einzuhalten.
  2. Patienten mit Veränderungen jeglicher Art, die ihre Fähigkeit zur Erteilung einer schriftlichen Einverständniserklärung beeinträchtigen.
  3. Patienten, die der Teilnahme an der Studie nicht zustimmen und keine Einverständniserklärung unterzeichnen.
  4. Patienten, die die zuvor genannten Kriterien für TTP nicht erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit thrombotischer thrombozytopenischer Purpura
Einschließlich aller in die Studie aufgenommenen Patienten
Sonstiges: Standardmäßige klinische Praxis
Die Studie wird im Rahmen der üblichen klinischen Praxisbedingungen durchgeführt, ohne dass dem teilnehmenden Arzt Einschränkungen auferlegt werden oder seine normale klinische Praxis beeinflusst wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von TTP in Spanien/Portugal
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums, berechnet für die voraussichtliche Dauer von 3 Jahren.
Anzahl der Patienten, bei denen TTP diagnostiziert wurde und die pro Jahr in das Register aufgenommen wurden
Während des gesamten Studienzeitraums, berechnet für die voraussichtliche Dauer von 3 Jahren.
Morbidität von TTP in Spanien/Portugal
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums, berechnet für die voraussichtliche Dauer von 3 Jahren.
Prozentsatz der mit TTP diagnostizierten und in das Register aufgenommenen Patienten in der spanischen/portugiesischen Bevölkerung pro Jahr
Während des gesamten Studienzeitraums, berechnet für die voraussichtliche Dauer von 3 Jahren.
Mortalität von TTP in Spanien/Portugal
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums, berechnet für die voraussichtliche Dauer von 3 Jahren.
Prozentsatz der pro Jahr mit TTP diagnostizierten und in das Register aufgenommenen Patienten, die an der Krankheit starben
Während des gesamten Studienzeitraums, berechnet für die voraussichtliche Dauer von 3 Jahren.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinisches Ansprechen auf die Behandlungsrate
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Definiert als anhaltende Normalisierung der Thrombozytenzahl über die Untergrenze des festgelegten Referenzbereichs und der Laktatdehydrogenase (LDH) nach Beendigung des Plasmaaustauschs. Die Anzahl der Patienten, die ein klinisches Ansprechen erreichten, und deren Häufigkeit werden angegeben.
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
TTP Klinische Remissionsrate
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Definiert als klinische Reaktion nach Beendigung des Plasmaaustauschs, die über mehr als 30 Tage anhält. Die Anzahl der Patienten, die eine klinische Remission erreichten, und ihre Häufigkeit werden angegeben
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
TTP-Exazerbationsrate
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Definiert als eine Verringerung der Thrombozytenzahl unter die Untergrenze des festgelegten Referenzbereichs, ein erhöhter LDH-Spiegel und die Notwendigkeit, den Plasmaaustausch innerhalb von 30 Tagen nach dem letzten Plasmaaustausch nach einer klinischen Reaktion auf den Plasmaaustausch wieder aufzunehmen. Die Anzahl der Patienten mit Exazerbationen und deren Häufigkeit werden gemeldet
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
TTP-Rückfallrate
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Definiert als Abfall der Thrombozytenzahl unter die Untergrenze des festgelegten Referenzbereichs, mit oder ohne klinische Symptome, > 30 Tage nach Beendigung des Plasmaaustauschs aufgrund einer akuten TTP-Episode, was eine Wiederaufnahme der Therapie erfordert. Dies geht meist mit einem erneuten Anstieg des LDH-Spiegels einher. Die Anzahl der Patienten mit Rückfällen und deren Häufigkeit werden gemeldet.
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Feuerfeste TTP-Rate
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
definiert als anhaltende Thrombozytopenie, fehlender anhaltender Anstieg der Blutplättchenzahl oder niedrige Blutplättchenzahlen und ein anhaltend erhöhter LDH-Spiegel trotz fünfmaligem Plasmaaustausch 44 und Steroidbehandlung. Die Anzahl der Patienten mit refraktärer TTP und deren Häufigkeit werden angegeben.
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Reaktionszeit (TTR)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Definiert als die Zeit vom Datum der ersten Behandlung bis zum Datum des klinischen Ansprechens. Bei Patienten, die sterben, für die Nachsorge nicht mehr zur Verfügung stehen oder den Zeitpunkt der Analyse erreichen, ohne dass eine Rückmeldung über das Ansprechen bekannt ist, wird der TTR zum Zeitpunkt des Todes, der letzten Beurteilung oder des letzten Kontakts einer Nachsorge zensiert, je nachdem, was zuletzt eintritt. Patienten, die vor dem Ansprechen auf die Krankheit eine neue Behandlung gegen TTP erhalten haben, unabhängig von der Art der Behandlung, werden zum Beginn dieser neuen Behandlung zensiert. Die kumulative Inzidenz von TTR wird nach der Methode von Kaplan-Meier geschätzt.
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Reaktionsdauer (DoR)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Die DoR wird unter denjenigen Patienten berechnet, die vom Zeitpunkt der ersten Erfüllung der Messkriterien bis zum Datum der Exazerbation, des Rückfalls, des Auftretens einer refraktären TTP oder des Todes aus irgendeinem Grund ein klinisches Ansprechen erreichen. Bei Patienten, die für die Nachsorge ausfallen oder den Zeitpunkt der Analyse erreichen, ohne dass ein erneutes Auftreten oder Tod der TTP bekannt ist, wird der DoR zum Zeitpunkt der letzten Beurteilung oder des letzten Kontakts einer Nachsorge zensiert, je nachdem, was zuletzt eintritt. Patienten, die eine neue Behandlung wegen TTP erhalten haben, werden unabhängig von der Art der Behandlung zum Beginn dieser neuen Behandlung zensiert.
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Rückfallfreies Überleben (RFS)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
RFS wird ab dem Datum der ersten Behandlung bis zum Datum des TTP-Rückfalls oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund berechnet. Bei Patienten, die für die Nachsorge ausfallen oder den Zeitpunkt der Analyse erreichen, ohne dass ein Rückfall oder Tod bekannt ist, wird das RFS zum Datum der letzten Beurteilung oder des letzten Kontakts zensiert, je nachdem, was zuletzt eintritt. Patienten, die unabhängig von der Art der Behandlung eine neue Behandlung gegen TTP erhalten haben, bevor die Krankheit erneut auftrat oder verstarb, werden zum Beginn dieser neuen Behandlung zensiert. Die kumulative Rückfallhäufigkeit wird nach der Methode von Kaplan-Meier geschätzt
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Das OS wird ab dem Datum der ersten aufgezeichneten Episode bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund berechnet. Bei Patienten, die für die Nachsorge ausfallen oder den Zeitpunkt der Analyse erreichen, ohne dass ein Todesfall bekannt ist, wird das OS zum Zeitpunkt des letzten Kontakts zensiert. Die kumulative Inzidenz von OS wird nach der Methode von Kaplan-Meier geschätzt.
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Prozentsatz der Patienten, bei denen während der Studie SAEs auftreten
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Komplikationsrate im Zusammenhang mit der Plasmaaustauschbehandlung
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Prozentsatz der Patienten, bei denen Komplikationen im Zusammenhang mit dem Plasmaaustausch auftreten
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Häufigkeit von Komplikationen im Zusammenhang mit der Plasmaaustauschbehandlung
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient
Anzahl der mit dem Plasmaaustausch verbundenen Komplikationen pro TTP-Ereignis
Während des gesamten Studienzeitraums ca. 3 Jahre pro Patient

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Ermittler

  • Studienstuhl: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RE-PTT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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