Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Spaans-Portugese trombotische trombocytopenische purpura-registratie (RE-PTT)

27 mei 2024 bijgewerkt door: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Ontwikkeling van Spaans-Portugese trombotische trombocytopenische purpura-registratie (REPTT): een onderzoeksvoorstel van de Spaanse Vereniging voor Hematologie en Hemotherapie (SEHH) met de Portugese Vereniging voor Hematologie (SPH)

REPTT is een observationeel, prospectief, multi-country, multicenter en niet-interventioneel register waarin ten minste 300 patiënten met trombotische trombocytopenische purpura (TTP) in Spanje en Portugal zullen worden geëvalueerd.

De studie zal worden uitgevoerd in de context van de gebruikelijke klinische praktijkomstandigheden, zonder beperkingen op te leggen aan de deelnemende arts of hun normale klinische praktijk te beïnvloeden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

TTP is een zeldzame levensbedreigende hematologische ziekte die wordt gekenmerkt door trombotische microangiopathie (TMA) met een gemiddelde jaarlijkse prevalentie van ongeveer 10 gevallen/miljoen mensen wereldwijd en een jaarlijkse incidentie tussen 1,5 en 6,0 gevallen per miljoen, volgens verschillende studies uitgevoerd in Frankrijk, de Verenigde Staten en in het Verenigd Koninkrijk. In Spanje is de incidentie 2,67 gevallen / miljoen inwoners per jaar.

Acute TTP-episodes veroorzaken gevolgen zoals vasculaire aandoeningen of nierbeschadiging, samen met andere subtielere symptomen zoals kleine neurocognitieve stoornissen en een hartinfarct.

Een snelle oplossing van acute episodes samen met een beter begrip van de hartafwijkingen kan het dus mogelijk maken om verdere complicaties te voorkomen, om gerichte revalidatietechnieken voor TTP-patiënten te ontwikkelen en om hun kwaliteit van leven te verbeteren.

Dit project zal een grote database verzamelen die betere antwoorden kan geven op vragen met betrekking tot de doeltreffendheid van de behandeling, de daarmee samenhangende morbiditeit en mortaliteit, en de mogelijke neurocognitieve en cardiale gevolgen die voortkomen uit recidieven en acute episodes. Daarnaast zal dit project worden gekoppeld aan het verkrijgen van biologische monsters voor een serum- en DNA-bibliotheek van patiënten met TTP.

Patiënten zullen worden gerekruteerd door medische onderzoekers die gespecialiseerd zijn in hematologie of door andere onderzoekers die gespecialiseerd zijn in de behandeling van trombotische microangiopathieën. Deze werving zal op een competitieve manier gebeuren. De incassoperiode zal minimaal 3 jaar zijn met de mogelijkheid tot verlenging.

REPTT heeft tot doel nieuwe scores en prognostische factoren van morbiditeit en mortaliteit bij TTP-patiënten te evalueren.

Het uiteindelijke doel is om richtlijnen en aanbevelingen vast te stellen om de globale behandeling, diagnose en behandeling van patiënten met TTP in de praktijk te verbeteren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Werving
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Hoofdonderzoeker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
      • Guadalajara, Spanje, 19002
        • Werving
        • Hospital Universitario de Guadalajara
        • Hoofdonderzoeker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz
        • Hoofdonderzoeker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
      • Murcia, Spanje, 30120
        • Werving
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Hoofdonderzoeker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
      • Valencia, Spanje, 46010
        • Werving
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Hoofdonderzoeker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanje, 41013
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Hoofdonderzoeker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Werving
        • Hospital Universitario Bellvitge
        • Hoofdonderzoeker:
          • A Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de diagnose trombotische trombocytopenische purpura (TTP)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met de diagnose TTP volgens internationale consensuscriteria van centra in Spanje en Portugal.
  2. Patiënten die vrijwillig de geïnformeerde toestemming ondertekenen. Voor proefpersonen die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven, kan een volledig erkende medische autoriteit worden gebruikt volgens de lokale wetgeving.
  3. Patiënten tussen 0 en 99 jaar oud op het moment van diagnose.

Opmerking: er is besloten om de patiënt voorafgaand aan en onafhankelijk van de opname van de patiënt in dit niet-interventionele onderzoek een specifieke behandeling te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Het niet kunnen volgen van studieprocedures en vervolgexamens.
  2. Patiënten met elke vorm van wijziging die hun vermogen om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen in gevaar brengt.
  3. Patiënten die geen toestemming geven voor deelname aan het onderzoek en geen geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  4. Patiënten die niet voldoen aan de eerder genoemde criteria voor TTP.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met trombotische trombocytopenische purpura
Inclusief alle patiënten die deelnamen aan de studie
Ander: Standaard klinische praktijk
De studie zal worden uitgevoerd in de context van de gebruikelijke klinische praktijkomstandigheden, zonder beperkingen op te leggen aan de deelnemende arts of hun normale klinische praktijk te beïnvloeden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van TTP in Spanje/Portugal
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, berekend voor de verwachte duur van 3 jaar.
Aantal patiënten gediagnosticeerd met TTP en ingeschreven in het register per jaar
Gedurende de studieperiode, berekend voor de verwachte duur van 3 jaar.
Morbiditeit van TTP in Spanje/Portugal
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, berekend voor de verwachte duur van 3 jaar.
Percentage patiënten gediagnosticeerd met TTP en ingeschreven in het register onder de Spaanse / Portugese bevolking per jaar
Gedurende de studieperiode, berekend voor de verwachte duur van 3 jaar.
Sterfte van TTP in Spanje/Portugal
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, berekend voor de verwachte duur van 3 jaar.
Percentage patiënten met de diagnose TTP en ingeschreven in het register per jaar dat is overleden als gevolg van de ziekte
Gedurende de studieperiode, berekend voor de verwachte duur van 3 jaar.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische respons op behandelingssnelheid
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Gedefinieerd als aanhoudende normalisatie van het aantal bloedplaatjes boven de ondergrens van het vastgestelde referentiebereik en van lactaatdehydrogenase (LDH) na stopzetting van de plasma-uitwisseling. Het aantal patiënten dat een klinische respons heeft bereikt en hun frequentie zullen worden gerapporteerd.
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
TTP Klinische remissiepercentage
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Gedefinieerd als een klinische respons na stopzetting van de plasma-uitwisseling, die > 30 dagen aanhoudt. Het aantal patiënten dat klinische remissie heeft bereikt en hun frequentie zullen worden gerapporteerd
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
TTP Exacerbatiepercentage
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Gedefinieerd als een vermindering van het aantal bloedplaatjes tot onder de ondergrens van het vastgestelde referentiebereik, een verhoogde LDH-spiegel en de noodzaak om de plasma-uitwisseling te hervatten binnen 30 dagen na de laatste plasma-uitwisseling na een klinische respons op plasma-uitwisseling. Het aantal patiënten met exacerbaties en hun frequentie zullen worden gerapporteerd
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
TTP Terugvalpercentage
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Gedefinieerd als een daling van het aantal bloedplaatjes tot onder de ondergrens van het vastgestelde referentiebereik, met of zonder klinische symptomen, > 30 dagen na het stoppen van de plasmavervanging voor een acute TTP-episode, waarbij de therapie opnieuw moet worden gestart. Dit wordt meestal geassocieerd met een nieuwe verhoging van het LDH-niveau. Het aantal patiënten met een terugval en hun frequentie zullen worden gerapporteerd.
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Refractaire TTP-snelheid
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
gedefinieerd als aanhoudende trombocytopenie, het ontbreken van een aanhoudende stijging van het aantal bloedplaatjes of een laag aantal bloedplaatjes en een aanhoudend verhoogde LDH-spiegel ondanks vijf plasma-uitwisselingen 44 en behandeling met steroïden. Het aantal patiënten met refractaire TTP en hun frequentie zullen worden gerapporteerd.
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Tijd-tot-reactie (TTR)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste toediening van de behandeling tot de datum van klinische respons. Patiënten die overlijden, verloren zijn gegaan voor follow-up of het tijdstip van analyse bereiken zonder een bekend record van respons, zullen de TTR laten censureren op de datum van overlijden, de laatste beoordeling of het laatste contact van een follow-up, afhankelijk van wat zich het laatst voordoet. Patiënten die een nieuwe behandeling voor TTP hebben gekregen, ongeacht het type behandeling, voordat de ziekte reageerde, worden gecensureerd op de startdatum van deze nieuwe behandeling. De cumulatieve incidentie van TTR zal worden geschat volgens de methode van Kaplan-Meier.
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Duur van respons (DoR)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
DoR wordt berekend onder die patiënten die een klinische respons bereiken vanaf het moment dat voor het eerst aan de meetcriteria wordt voldaan tot de datum van exacerbatie, terugval, optreden van refractaire TTP of overlijden door welke oorzaak dan ook. Bij patiënten die verloren zijn gegaan voor de follow-up, of die het tijdstip van de analyse bereiken zonder een bekend record van TTP-recidief of overlijden, wordt de DoR gecensureerd op de datum van de laatste beoordeling of het laatste contact van een follow-up, afhankelijk van welke het laatst plaatsvindt. Patiënten die een nieuwe behandeling voor TTP kregen, ongeacht het type behandeling, worden gecensureerd op de startdatum van deze nieuwe behandeling.
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Terugvalvrije overleving (RFS)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
RFS wordt berekend vanaf de datum van de eerste toediening van de behandeling tot de datum van TTP-terugval of de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook. Bij patiënten die niet meer kunnen worden gevolgd of die het analysetijdstip bereiken zonder een bekend record van terugval of overlijden, wordt de RFS gecensureerd op de datum van de laatste beoordeling of het laatste contact, afhankelijk van wat het laatst voorkomt. Patiënten die een nieuwe behandeling voor TTP hebben gekregen, ongeacht het type behandeling, voordat de ziekte terugvalt of overlijden, worden gecensureerd op de startdatum van deze nieuwe behandeling. De cumulatieve incidentie van terugval wordt geschat met de methode van Kaplan-Meier
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
OS wordt berekend vanaf de datum van de eerste opgenomen episode tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook. Bij patiënten die niet meer kunnen worden opgevolgd of die het analysetijdstip bereiken zonder een bekend overlijdensbericht, wordt het besturingssysteem gecensureerd op de datum van het laatste contact. De cumulatieve incidentie van OS zal worden geschat volgens de methode van Kaplan-Meier.
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Frequentie van ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Percentage patiënten dat SAE's ervaart tijdens het onderzoek
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Percentage complicaties geassocieerd met plasma-uitwisselingsbehandeling
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Percentage patiënten dat complicaties ervaart die verband houden met plasma-uitwisseling
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Frequentie van complicaties geassocieerd met plasma-uitwisselingsbehandeling
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt
Aantal complicaties geassocieerd met plasma-uitwisseling per TTP-gebeurtenis
Gedurende de studieperiode, ongeveer 3 jaar per patiënt

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Onderzoekers

  • Studie stoel: Dr. María Eva Mingot Castellano, M.D. Ph.D., Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla, España.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RE-PTT

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren