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自闭症谱系障碍中 ADHD 的治疗

2025年10月27日 更新者:Daniel Coury

患有自闭症谱系障碍的儿童和青少年 ADHD 药物治疗的疗效

这项研究是一项实用的临床试验,旨在检验两种兴奋剂药物(哌醋甲酯和安非他明)在治疗自闭症儿童和青少年多动症方面的比较效果。 该研究采用序贯、多重分配随机试验 (SMART) 设计,不仅将评估这两种药物,还将评估日益流行的 ADHD 药物 alpha-2 激动剂的作用。 这项研究的结果将有助于改善临床医生的药物选择方法,并减少对当前标准治疗中的多种药物的重复试验。

研究概览

详细说明

目前的数据显示,美国每 54 名儿童中就有 1 名被诊断患有自闭症谱系障碍 (ASD)。 其他数据显示,那些被诊断患有自闭症的人也有被诊断出患有同时发生的疾病的风险,例如注意力缺陷/多动障碍(ADHD)。 对于医疗服务提供者、患者和家长来说,管理每种症状都具有挑战性。

被诊断患有多动症的自闭症谱系障碍患者经常面临寻找治疗症状的最佳药物选择的挑战。 众所周知,自闭症谱系障碍 (ASD) 和多动症 (ADHD) 儿童对这些治疗的反应通常与正常发育 (TD) 儿童不同。 目前,尚无明确的建议可供父母或提供者遵循,以指导自闭症谱系障碍和多动症患者的最佳药物选择。 缺乏药物知识和次优的药物管理可能会导致效果不佳,并对患者及其家人的生活产生重大负面影响。

这项研究的主要目的是确定治疗 TD 儿童 ADHD 的最常用药物对于同时患有自闭症的患者是否也同样有效。 这项研究的结果将提高提供者对 ASD 患者一线兴奋剂药物、哌醋甲酯和安非他明化合物的了解。 家长将通过与孩子和医生的讨论以及自己的观察来确定药物的有效性,并推动药物调整过程。 家长将每两周使用临床总体印象测量来提供有效性评级,异常行为检查表和范德比尔特家长评级量表将每月完成。 对于那些对一线药物没有反应的患者,本研究将进一步加深对二线药物选择、α2 激动剂胍法辛和可乐定的了解。 家长将使用与以前相同的措施进行评分。 其他研究措施将在确定继续用药的过程中收集和审查家长/看护者的意见。 大多数措施将通过电子门户完成,从而减少家庭来医院参与这项研究的需要。

虽然这些药物通常用于治疗患有 ASD 的儿童和青少年的 ADHD,但它们的相对有效性尚不清楚。 以这种形式将参与者随机分配到这些不同的药物,称为 SMART(序贯多重分配随机化试验)设计,将提供有关这些药物对自闭症谱系障碍和多动症儿童的疗效、它们相互比较的效果以及各自的疗效的数据效果与 TD 儿童的使用不同。 这项研究还将检查这些药物对父母发现的目标问题(例如逆反行为)的影响。 父母/照顾者将成为捕获的数据和输入的重要组成部分,以确定是否应该继续或停止用药。 由患者、家长和提供者组成的护理团队在该项目中表现出色,将为未来的自闭症患者提供最佳的决策途径。

这项研究概述的目标对自闭症患者及其家人/护理人员有益,他们经常帮助他们终生享受医疗保健服务。 在做出药物决策时获得基于证据的最佳实践可以影响并加速管理多动症症状的积极成果。 当症状得到最佳控制时,患者可以专注于培养生活技能并获得实现有意义的生活成果的机会。

这项研究与家长和医疗服务提供者共同开展,旨在减少多动症药物处方的反复试验,并建立医疗服务提供者和家长的最佳实践知识。 患者和家属的声音是研究设计过程中不可或缺的一部分。 这种治疗证据的共同产生有助于确保患者获得最佳结果,并得到利益相关者的支持。 参与者将是从自闭症护理网络招募的 4 至 17 岁儿童,该网络是同类中第一个也是唯一一个专注于更好的自闭症护理的网络,大规模、快速地提供服务,以改善自闭症儿童的健康和生活质量,他们的家人遍布北美。 20 个网络站点中的 12 个将参与这项研究,每个站点的提供者和患者家长都承诺确保超过 500 名患者参与这项研究,并且他们还致力于不断改善全人和全家庭自闭症护理。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

500

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

      • Edmonton、加拿大
        • 招聘中
        • University of Alberta, Glenrose Rehabilitation Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Lonnie Zwaigenbaum, MD
      • Toronto、加拿大
        • 招聘中
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
        • 首席研究员:
          • Danielle Baribeau, MD, PhD
        • 接触:
    • California
      • Irvine、California、美国、92697
        • 招聘中
        • University of California, Irvine
        • 首席研究员:
          • Peter Chung, MD
        • 接触:
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Kathryn Smith, RN, MN, DrPH
    • Maine
      • Portland、Maine、美国、04102
        • 招聘中
        • Maine Medical Center
        • 首席研究员:
          • Danielle Sipsock, MD
        • 接触:
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02421
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital Lurie Center for Autism
        • 首席研究员:
          • Ann Neumeyer, MD
        • 接触:
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 首席研究员:
          • Julia Anixt, MD
        • 接触:
      • Columbus、Ohio、美国、43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19178
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 首席研究员:
          • Carlyn Glatts, MD
        • 接触:
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15262
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh
        • 首席研究员:
          • Benjamin Handen
        • 接触:
          • Sarah McAuliffe-Bellin
          • 电话号码:412-235-5447
          • 邮箱:mcausj@upmc.edu
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 招聘中
        • University of Virginia
        • 首席研究员:
          • Richard Stevenson, MD
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 患者和/或合法授权代表必须愿意并且能够给予参与本研究的知情同意/同意。
  2. 患者及其护理人员必须愿意并且能够(根据研究者的意见)遵守所有研究要求。
  3. 患者入组时年龄必须在 4 岁至 17 岁之间(含 4 岁和 17 岁)。
  4. 患者必须根据支持性证据(例如,自闭症谱系障碍)确诊 ASD。 转诊医生的报告、病历,例如ADOS(自闭症诊断观察量表)或CARS(儿童自闭症评定量表)等)。
  5. 患者必须能够持续服药(通过药丸、液体或与食物/液体混合)。
  6. 患者必须确诊为 ADHD(基于 DSM-5 标准和支持性证据)。
  7. 患者必须有一位始终如一的报告者(例如父母)定期陪伴孩子。
  8. 如果在同意前剂量稳定> 4周并且在研究期间没有计划改变剂量,则患者可以服用其他精神药物(选择性5-羟色胺再摄取抑制剂(SSRI)、非典型抗精神病药、抗惊厥药)。
  9. 根据临床医生对先前试验失败原因的判断,患者在入组前一年以上曾尝试过 ADHD 药物。
  10. 患者和/或家人/护理人员的英语或西班牙语必须足够流利,才能完成与本研究相关的调查问卷。

排除标准:

  1. 患者在过去一年内曾多次尝试过 ADHD 药物。
  2. 距离上次服用 ADHD 药物还不到 4 周。
  3. 可能阻止患者安全服用研究药物的任何其他风险因素。

    • 没有基于参与者智商的纳入/排除标准。 我们将涵盖整个认知范围的个体,就像医生被要求治疗整个智商范围内的自闭症谱系障碍儿童的多动症一样。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:卫生服务研究
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:第一阶段 - 兴奋剂

这项拟定的自然、务实的临床试验不涉及研究药物。 序贯、多重分配随机试验 (SMART) 实用临床试验。

第 1 阶段 - 随机分配为安非他明 (AMP) 或哌甲酯 (MPH)。 医生开具的具体药物将通过医生和家长/看护者之间的讨论以及对受试者的保险范围的审查来确定。 受试者将从他们的药房收到药物。

安非他明 (AMP) 药物名称:Adderall、Adderall XR、Adzenys ER、Adzenys XR-ODT、Dayanavel XR、Dexedrine(spansule)、Dexedrine(片剂)、Mydayis、Procentra Liquid

哌甲酯 (MPH) 药物名称:Adhansia XR、Aptensio XR、Azstarys、Concerta、Cotempla XR-ODT、Daytrana、Focalin、Focalin XR、Jornay PM。 Metadate CD、Mmethylin(液体)、利他林、Ritalin LA、Quillichew ER、Quillivant XR(液体)

有源比较器:第 2 阶段 - Alpha-2 激动剂或替代兴奋剂

第 2 阶段 - 随机分配至 Alpha-2 激动剂或其他未在第 1 阶段随机分配的兴奋剂:安非他明 (AMP) 或哌甲酯 (MPH)。

(频率、剂量、形式和持续时间取决于参与者和研究医生的讨论)。

如果一线兴奋剂治疗(安非他明/哌醋甲酯)被认为无效或无法耐受,则将重新随机分配至替代兴奋剂或 α-2 激动剂。 如果参与者对一线刺激治疗感到满意,则一线刺激治疗将继续。

Catapres、可乐定、胍法辛、Intuniv、Kapvay、Tenex

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
范德比尔特家长评定量表
大体时间:16周
主要结果指标是范德比尔特注意力缺陷多动症家长评定量表,由 18 个项目组成,每个项目的得分从 0 到 3。最低分为 0 分,最高分为 54 分。 分数越高表明结果越差。
16周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
家长报告临床总体印象
大体时间:16周
家长报告临床总体印象 - 改善采用李克特量表,范围从 1 到 7。分数越高表明结果越差。
16周
异常行为检查表 - 多动/冲动子量表
大体时间:16周
异常行为量表-多动/冲动子量表由16个项目组成,每个项目的得分从0到3分。最低分0分,最高分48分。 分数越高表明结果越差。
16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年10月1日

初级完成 (估计的)

2027年1月1日

研究完成 (估计的)

2027年12月30日

研究注册日期

首次提交

2023年5月31日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月14日

首次发布 (实际的)

2023年6月23日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月27日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

IPD 计划说明

IPD 不会被共享。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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