BESPONSA注射液1毫克特别调查

药物不良反应的发生率

药品不良反应（ADR）是指与治疗相关的不良事件，以及在接受BESPONSA注射剂1mg的参与者中归因于BESPONSA注射剂1mg的任何不良医学事件。 严重药品不良反应（SADR）是指导致以下任一结果或因任何其他原因被视为重大的治疗相关不良事件：导致死亡；危及生命；需要住院或延长住院时间；导致持续或显著的残疾/失能（严重干扰正常生活功能）；导致先天性异常/出生缺陷。

肝功能障碍（包括VOD/SOS）的发生率（不良事件）/(所有CTCAE分级)

确定了不同亚组中发生不良反应（ADR）的参与者比例的风险比。 但是，如果某个亚组的参与者人数少于10人，且经重新考虑后认为难以确定该亚组的风险比，则不会确定该亚组的风险比。

根据以下各因素分析了符合肝功能障碍定义的不良反应，包括VOD/SOS的安全性规范事件：年龄；肝功能损害；既往病史 - VOD/SOS、肝炎或肝病；现病史 - VOD/SOS、肝炎或肝病；东部肿瘤协作组体能状态（ECOG PS）；天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平；γ-谷氨酰转肽酶（γ-GTP）水平；总胆红素水平；血小板计数；外周血原始细胞计数；该药物诱导治疗的挽救线；该药物开始前的造血干细胞移植（HSCT）。

肝功能障碍（包括VOD/SOS）的发生率（药物不良反应）/（CTCAE 3级或更高）

不同亚组参与者中发生不良反应（ADR）的比例的风险比已确定。 然而，如果在重新考虑后，某类别的参与者少于10人且被认为难以确定该类别的风险比，则不对该类别确定风险比。 在类别（A）中，风险比可计算；但由于分子中无不良反应，无法估计置信区间。

符合肝功能障碍定义的不良反应，包括静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征（VOD/SOS）的安全性规范事件，已按以下每个因素进行分析：年龄；肝功能损害；既往病史——VOD/SOS、肝炎或肝脏疾病；现病史——VOD/SOS、肝炎或肝脏疾病；ECOG体能状态评分；AST和ALT水平；γ-GTP水平；总胆红素水平；血小板计数；外周血原始细胞计数；使用本药进行诱导治疗的挽救线；开始本药治疗前的造血干细胞移植（HSCT）。

骨髓抑制发生率（药物不良反应）/（所有CTCAE等级）

确定了不同亚组中发生不良反应（ADR）的参与者比例的风险比。 然而，如果在重新考虑后认为某个类别的参与者少于10人且难以确定该类别的风险比，则不会确定该类别的风险比。

符合骨髓抑制安全性规范事件定义的不良反应（ADR）按以下每个因素进行分析：年龄；肝功能不全；肾功能不全；每周期总剂量>1.8 mg/m²；ECOG体能状态；白细胞计数；中性粒细胞计数；血小板计数；该药物诱导治疗的挽救线；开始使用该药物前的造血干细胞移植（HSCT）。

骨髓抑制发生率（药物不良反应）/（CTCAE 3级或更高）

确定了不同亚组中发生ADR的参与者比例的风险比。 然而，如果在重新考虑后，某个类别的参与者少于10人，且认为难以确定该类别的风险比，则不会确定该类别的风险比。

符合骨髓抑制安全性规范事件定义的ADR按以下各因素进行分析：年龄；肝功能不全；肾功能不全；每周期总剂量>1.8 mg/m2；ECOG PS；白细胞计数；中性粒细胞计数；血小板计数；使用本药物的诱导治疗的挽救线；开始使用本药物前的HSCT。

感染发生率（ADR）/（所有CTCAE等级）

确定了不同亚组中参与者出现不良反应（ADRs）比例的风险比。 然而，如果某一类别参与者少于10人，且经重新考虑后认为难以确定该类别的风险比，则不对该类别计算风险比。 在类别（A）中，风险比可计算；但由于分子中无不良反应，无法估计置信区间。 在类别（B）中，由于分子、分母或两者均未观察到不良反应，无法估计风险比和置信区间。

符合感染安全性规范事件定义的不良反应按以下各因素进行分析：年龄；肝功能不全；肾功能不全；每周期总剂量 > 1.8 mg/m²；ECOG PS；使用本药的诱导治疗挽救线；开始使用本药前的造血干细胞移植（HSCT）。

感染发生率（药物不良反应）/（CTCAE 3级或以上）

确定了不同亚组中发生不良反应（ADRs）的参与者比例的风险比。 然而，如果某个类别中的参与者少于10人，并且经重新考虑后认为难以确定该类别的风险比，则该类别的风险比不予确定。 在类别（A）中，风险比可计算；但由于分子中没有不良反应，无法估计置信区间。 在类别（B）中，由于在分子、分母或两者中均未观察到不良反应，因此无法估计风险比和置信区间。

符合感染安全性规范事件定义的不良反应按以下各因素进行分析：年龄；肝功能损害；肾功能损害；每周期总剂量>1.8 mg/m2；ECOG PS；使用该药物诱导治疗的挽救线；开始使用该药物前的造血干细胞移植（HSCT）。

出血发生率（不良药物反应）/（所有CTCAE分级）

确定了不同亚组中发生不良反应（ADR）参与者比例的风险比。 然而，如果在重新考虑后，某类别的参与者少于10人，且认为难以确定该类别的风险比，则不对该类别确定风险比。 在类别（A）中，风险比可计算；但由于分子中未出现不良反应，无法估计置信区间。 在类别（B）中，由于在分子、分母或两者中均未观察到不良反应，无法估计风险比和置信区间。

符合出血安全性规范事件定义的不良反应按以下各因素进行了分析：年龄；肝功能不全；肾功能不全；每周期总剂量>1.8 mg/m²；ECOG体能状态评分；使用本药物进行诱导治疗的挽救线；开始使用本药物前的造血干细胞移植。

出血发生率（不良反应）/（CTCAE 3级或更高）

确定了不同亚组中发生不良药物反应（ADR）参与者的比例的风险比。 然而，如果某个亚组的参与者少于10人，且经重新考虑后认为难以确定该亚组的风险比，则该亚组的风险比不予确定。

符合出血安全性规范事件定义的ADR按以下各因素进行分析：年龄；肝功能损害；肾功能损害；每周期总剂量>1.8 mg/m²；ECOG体力状况评分；使用该药物进行诱导治疗的挽救线；开始使用该药物前的造血干细胞移植（HSCT）。

造血干细胞移植后早期死亡

确定了不同亚组中早期死亡参与者比例的风险比。 然而，如果某亚组参与者少于10人，且经重新考虑后认为难以确定该亚组的风险比，则不计算该亚组的风险比。

安全性分析集中，在开始注射1mg BESPONSA后接受HSCT并完成研究的参与者被纳入分析。 HSCT后早期死亡定义为在开始注射1mg BESPONSA后首次HSCT的100天内发生的死亡。 如果参与者在第101天或之后死亡，或在研究完成/终止时确认存活，则认为不存在早期死亡。

血液学缓解率

最佳总体反应在观察期内根据其血液学缓解的临床效果进行评估。

确定了完全缓解或完全缓解伴不完全血液学恢复的比例及其95%置信区间。

然而，如果开始后续针对目标疾病的治疗或进行了造血干细胞移植，则记录在开始后续治疗或造血干细胞移植之前（以较早发生者为准）的最佳总体反应。

总生存期 (OS)

总生存期（OS）的定义和评估是从开始使用BESPONSA注射剂1mg到全因死亡之间的月数。 参与者的生存状态在研究完成或终止时确认。 终点在参与者生存状态最后确认的日期被截尾。

对于时间-事件数据，中位数使用Kaplan-Meier方法确定。