베스폰사주 1mg 특별조사

약물 부작용 발생률

약물 부작용(ADR)은 치료 관련 부작용 사건으로, BESPONSA 주사액 1mg을 투여받은 참가자에서 BESPONSA 주사액 1mg으로 인한 것으로 간주되는 모든 의학적 이상 사건이었습니다. 심각한 약물 부작용(SADR)은 치료 관련 부작용 사건으로서 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 중대한 것으로 간주되는 경우였습니다: 사망을 초래함; 생명을 위협함; 입원 또는 입원 기간 연장이 필요함; 지속적 또는 중대한 장애/무능력(정상 생활 기능 수행 능력의 상당한 방해)을 초래함; 선천성 이상/기형을 초래함.

VOD/SOS(부작용) 포함 간 장애 발생률(모든 CTCAE 등급)

다른 하위 그룹에서 ADR을 경험한 참가자 비율에 대한 위험 비율이 결정되었습니다. 그러나 10명 미만의 참가자가 있는 범주가 있고 재고 후 해당 범주의 위험 비율을 결정하기 어렵다고 판단된 경우 해당 범주의 위험 비율은 결정되지 않았습니다.

VOD/SOS의 안전성 사양 사건을 포함하여 간 장애 정의를 충족하는 ADR은 다음과 같은 각 요인별로 분석되었습니다: 연령; 간 기능 장애; 과거 병력 - VOD/SOS, 간염 또는 간 질환; 현재 병력 - VOD/SOS, 간염 또는 간 질환; Eastern Cooperative Oncology Group 수행 상태(ECOG PS); 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치; 감마 글루타밀 전이효소(γ-GTP) 수치; 총 빌리루빈 수치; 혈소판 수; 말초 모세포 수; 이 약물로 유도 치료의 구제 요법; 이 약물 시작 전의 조혈모세포 이식(HSCT).

VOD/SOS (ADR)를 포함한 간 장애 발생률 (CTCAE 등급 3 이상)

다른 하위군에서 부작용을 경험한 참가자 비율에 대한 위험비가 결정되었습니다. 그러나 10명 미만의 참가자가 있는 범주가 있고 재검토 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단된 경우, 해당 범주에 대해서는 위험비가 결정되지 않았습니다. 범주(A)에서는 위험비를 계산할 수 있었지만, 분자에 부작용이 없어 신뢰구간을 추정할 수 없었습니다.

간 장애 정의를 충족하는 부작용 및 VOD/SOS의 안전성 명세 이벤트는 각각 다음 요인별로 분석되었습니다: 연령; 간 기능 장애; 과거 병력 - VOD/SOS, 간염 또는 간 질환; 현재 병력 - VOD/SOS, 간염 또는 간 질환; ECOG PS; AST 및 ALT 수치; γ-GTP 수치; 총 빌리루빈 수치; 혈소판 수; 말초 모세포 수; 이 약제를 이용한 유도 치료의 구제 요법; 이 약제 시작 전 HSCT.

골수억제 발생률 (ADR)/ (모든 CTCAE 등급)

다른 하위 그룹에서 ADR이 발생한 참가자 비율에 대한 위험비가 결정되었습니다. 그러나, 10명 미만의 참가자가 있는 범주가 있고 재검토 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단된 경우, 해당 범주의 위험비는 결정되지 않았습니다.

골수억제의 안전성 사양 이벤트 정의에 부합하는 ADR은 각각 다음 요인별로 분석되었습니다: 연령; 간 기능 장애; 신장 기능 장애; 주기당 총 용량 > 1.8 mg/m2; ECOG PS; 백혈구 수; 호중구 수; 혈소판 수; 이 약물로 인한 유도 치료의 구제 요법; 이 약물 시작 전의 조혈모세포 이식.

골수억제의 발생률 (약물이상반응) / (CTCAE 등급 3 이상)

다른 하위 그룹에서 ADR을 경험한 참가자 비율에 대한 위험비가 결정되었습니다. 그러나, 재고찰 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단되는 경우, 참가자가 10명 미만인 범주의 경우 해당 범주에 대한 위험비는 결정되지 않았습니다.

골수 억제의 안전성 규격 사건 정의를 충족하는 ADR은 다음과 같은 각 요인별로 분석되었습니다: 연령; 간 기능 장애; 신장 기능 장애; 주기당 총 용량 > 1.8 mg/m2; ECOG PS; 백혈구 수; 호중구 수; 혈소판 수; 이 약물을 사용한 유도 치료의 구제 요법; 이 약물 시작 전의 조혈모세포 이식.

감염 발생률 (ADR)/ (모든 CTCAE 등급)

다른 하위군에서 ADR이 발생한 참가자 비율에 대한 위험비가 결정되었습니다. 그러나 10명 미만의 참가자가 포함된 범주가 있고 재고찰 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단된 경우, 해당 범주에 대해서는 위험비를 결정하지 않았습니다. 범주(A)에서 위험비는 계산 가능했으나, 분자에서 ADR이 관찰되지 않아 신뢰구간을 추정할 수 없었습니다. 범주(B)에서는 분자, 분모 또는 양쪽 모두에서 ADR이 관찰되지 않아 위험비와 신뢰구간을 추정할 수 없었습니다.

안전성 명세서 사건의 감염 정의를 충족하는 ADR은 다음 각 요인별로 분석되었습니다: 연령; 간 기능 장애; 신장 기능 장애; 주기당 총 용량 > 1.8 mg/m2; ECOG PS; 이 약제를 이용한 유도 치료의 구제 요법 라인; 이 약제 시작 전 HSCT.

감염 발생률(ADR)/ (CTCAE 등급 3 이상)

다른 하위군에서 ADR이 발생한 참가자 비율에 대한 위험비가 결정되었습니다. 그러나, 10명 미만의 참가자가 포함된 범주가 있고 재검토 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단되는 경우에는 해당 범주에 대한 위험비는 결정되지 않았습니다. 범주(A)에서는 위험비를 계산할 수 있었으나, 분자에 ADR이 없어 신뢰구간을 추정할 수 없었습니다. 범주(B)에서는 분자, 분모 또는 양쪽 모두에서 ADR이 관찰되지 않아 위험비와 신뢰구간을 추정할 수 없었습니다.

안전성 명세서 사건의 감염 정의를 충족하는 ADR은 다음 각 요인별로 분석되었습니다: 연령; 간 기능 장애; 신장 기능 장애; 주기당 총 용량 > 1.8 mg/m2; ECOG PS; 이 약물로 유도 치료를 받은 구제 요법 라인; 이 약물 시작 전 HSCT.

출혈 발생률 (ADR) / (모든 CTCAE 등급)

다른 하위군에서 ADR이 발생한 참가자 비율에 대한 위험비를 결정하였다. 그러나, 10명 미만의 참가자가 있는 범주가 있고 재검토 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단된 경우, 해당 범주에 대한 위험비는 결정되지 않았다. 범주(A)에서는 위험비를 계산할 수 있었으나, 분자에서 ADR이 없어 신뢰구간을 추정할 수 없었다. 범주(B)에서는 분자, 분모 또는 둘 다에서 ADR이 관찰되지 않아 위험비와 신뢰구간을 추정할 수 없었다.

출혈의 안전성 명세서 사건 정의에 부합하는 ADR은 다음 각 요인별로 분석되었다: 연령; 간 기능 장애; 신장 기능 장애; 주기당 총 투여량 > 1.8 mg/m2; ECOG PS; 이 약물을 사용한 유도 치료의 구제 요법; 이 약물 시작 전 HSCT.

출혈 발생률 (ADR) / (CTCAE 등급 3 이상)

다른 하위 그룹에서 ADR이 발생한 참가자 비율에 대한 위험비를 결정했습니다. 그러나, 10명 미만의 참가자가 있는 범주가 있고 재검토 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단된 경우, 해당 범주의 위험비는 결정하지 않았습니다.

안전성 명세서 사건인 출혈의 정의를 충족하는 ADR은 각각 다음 요인별로 분석했습니다: 연령; 간 기능 장애; 신장 기능 장애; 주기당 총 용량 > 1.8 mg/m2; ECOG PS; 이 약물로 유도 치료의 구제 요법; 이 약물 시작 전 HSCT.

조혈모세포이식 후 조기 사망

다른 하위 그룹에서 조기 사망 참가자 비율에 대한 위험비가 결정되었습니다. 그러나 재검토 후 해당 범주의 위험비를 결정하기 어렵다고 판단된 10명 미만 참가자 범주의 경우, 해당 범주의 위험비는 결정되지 않았습니다.

BESPONSA 주사액 1mg 투여 시작 후 조혈모세포이식을 받고 연구를 완료한 안전성 분석 세트의 참가자가 분석에 포함되었습니다. 조혈모세포이식 후 조기 사망은 BESPONSA 주사액 1mg 투여 시작 후 첫 번째 조혈모세포이식 이후 100일 이내에 발생한 사망으로 정의되었습니다. 참가자가 101일차 또는 그 이후에 사망하거나 연구 완료/중단 시점에 생존이 확인된 경우 조기 사망은 없는 것으로 간주되었습니다.

혈액학적 관해율

관찰 기간 동안 혈액학적 관해의 임상적 효과를 평가하기 위해 최고 총반응을 평가하였습니다.

CR 또는 CRi의 비율과 그 95% 신뢰 구간을 산출하였습니다.

그러나 표적 질환에 대한 후속 치료가 시작되었거나 조혈모세포이식(HSCT)이 시행된 경우, 후속 치료나 HSCT 중 먼저 시작된 것 이전의 최고 총반응을 기록하였습니다.

전체 생존율 (OS)

OS는 BESPONSA 주사제 1mg 투여 시작 시점부터 모든 원인에 의한 사망까지의 개월 수로 정의되고 평가되었습니다. 연구 완료 또는 중단 시점에 참가자의 생존 상태가 확인되었습니다. 참가자의 생존이 마지막으로 확인된 날에 종점이 검열 처리되었습니다.

시간-사건 데이터의 경우, 중앙값은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 결정되었습니다.