BESPONSA injekció 1 mg Speciális vizsgálat
BESPONSA® INJEKCIÓS 1 MG KÜLÖNLEGES VIZSGÁLAT
A tanulmány célja a BESPONSA biztonságosságának és hatékonyságának megismerése. A BESPONSA a visszaeső vagy refrakter CD22-pozitív akut limfocitás leukémia kezelésére engedélyezett.
A vizsgálat regisztrációs feltétele minden olyan beteg, aki a BESPONSA-t a forgalomba hozatalától 2020. április 30-ig kezdi meg.
Ebben a vizsgálatban minden beteg BESPONSA-t kap az előírásoknak megfelelően.
A betegeket az alábbiak szerint követik nyomon.
- 52 hét azoknak a betegeknek, akiknél a BESPONSA megkezdése után 52 héten belül nem végeztek HSCT-t (hematopoietikus őssejt-transzplantáció).
- Akár 52 héttel a HSCT után olyan betegeknél, akiknél a BESPONSA megkezdése után 52 héten belül HSCT volt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Tokyo, Japán
- Pfizer
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden beteg BESPONSA-t írt fel
Kizárási kritériumok:
- Egyik sem
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A gyógyszeres mellékhatások előfordulási gyakorisága
Időkeret: Az első dózistól az utolsó dózis utáni 28 napig. VOD/SOS: Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
A káros gyógyszerreakció (ADR) a kezeléssel összefüggő káros esemény volt, és minden olyan kedvezőtlen orvosi esemény, amely a BESPONSA 1 mg-os injekcióval kezelt résztvevőknél a BESPONSA 1 mg-os injekciónak tulajdonítható.
A súlyos káros gyógyszerreakció (SADR) olyan kezeléssel összefüggő káros esemény volt, amely a következő eredmények bármelyikéhez vezetett, vagy bármely más okból jelentősnek minősült: halált okoz; életveszélyes; kórházi kezelést vagy kórházi tartózkodás meghosszabbítását igényel; tartós vagy jelentős rokkantságot/építőképtelenséget (a normális életfunkciók végrehajtásának jelentős zavarát) okoz; veleszületett rendellenesség/születési rendellenességhez vezet.
|
Az első dózistól az utolsó dózis utáni 28 napig. VOD/SOS: Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
|
A májrendellenesség, beleértve a VOD/SOS (ADR-ek) incidenciája (összes CTCAE fokozat)
Időkeret: Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
A különböző alcsoportokban az ADR-kkel rendelkező résztvevők arányának kockázati arányait meghatározták. Azonban, ha volt olyan kategória, amelyben kevesebb mint 10 résztvevő volt, és a kategória újragondolása után a kockázati arány meghatározása nehéznek ítélték, akkor az adott kategóriára nem határozták meg a kockázati arányt. A májrendellenesség definíciójának megfelelő ADR-k, beleértve a VOD/SOS biztonsági specifikációs eseményeket, a következő tényezők mindegyike szerint elemezték: Életkor; Májkárosodás; Orvosi előzmények (múlt) – VOD/SOS, Hepatitis vagy májbetegség; Orvosi előzmények (jelen) – VOD/SOS, Hepatitis vagy májbetegség; Eastern Cooperative Oncology Group teljesítményállapot (ECOG PS); aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT) szintek; gamma-glutamil-transzpeptidáz (γ-GTP) szint; Teljes bilirubin szint; Trombocitaszám; Perifériás blasztok száma; Az indukciós kezelés mentési vonala ezzel a gyógyszerrel; HSCT a gyógyszer kezdete előtt. |
Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
|
A májrendellenesség előfordulása, beleértve a VOD/SOS-t (ADR-k)/ (CTCAE 3. fokozat vagy magasabb)
Időkeret: Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
A résztvevők arányának kockázati arányait a különböző alcsoportokban lévő mellékhatások esetében meghatározták. Azonban, ha volt egy kategória, ahol kevesebb mint 10 résztvevő volt, és a kategória kockázati arányának meghatározása a felülvizsgálat után nehéznek bizonyult, akkor az adott kategóriára nem határozták meg a kockázati arányt. Az (A) kategóriában a kockázati arány számítható volt; azonban a konfidenciaintervallum nem becsülhető meg a számlálóban lévő mellékhatások hiánya miatt. A májbetegség definíciójának megfelelő mellékhatásokat, beleértve a VOD/SOS biztonsági specifikációs eseményeket, a következő tényezők mindegyike szerint elemezték: Életkor; Májkárosodás; Orvosi előzmények (múltbeli) - VOD/SOS, Hepatitis vagy májbetegség; Orvosi előzmények (jelenlegi) - VOD/SOS, Hepatitis vagy májbetegség; ECOG PS; AST és ALT szintek; γ-GTP szint; Teljes bilirubin szint; Trombocita szám; Perifériás blaszt szám; A kezelés indukciós vonalának mentési vonala ezzel a gyógyszerrel; HSCT a gyógyszer kezdete előtt. |
Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
|
A myelosuppresszió incidenciája (ADR-k) / (minden CTCAE fokozat)
Időkeret: A beadás kezdő dátumától a végső adag utáni 28. napig, körülbelül 27 hétig HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetében
|
Meghatározták a kockázati arányokat a különböző alcsoportokban az ADR-ekkel rendelkező résztvevők arányára vonatkozóan. Azonban, ha volt egy olyan kategória, amelyben kevesebb mint 10 résztvevő volt, és újragondolás után nehéznek ítélték meg a kockázati arány meghatározását ebben a kategóriában, akkor a kockázati arányt nem határozták meg erre a kategóriára. Az ADR-eket, amelyek megfelelnek a myelosuppresszió biztonsági specifikációs eseményeinek definíciójának, a következő tényezők mindegyike szerint elemezték: Életkor; Májsérülés; Veseelégtelenség; Összes dózis ciklusonként > 1,8 mg/m²; ECOG PS; Fehérvérsejtszám; Neutrofil sejtszám; Trombocitaszám; A kezelés mentővonala ezzel a gyógyszerrel indukció során; HSCT a gyógyszer kezdése előtt. |
A beadás kezdő dátumától a végső adag utáni 28. napig, körülbelül 27 hétig HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetében
|
|
A myelosuppresszió előfordulása (ADR-k) / (CTCAE 3. fokozat vagy magasabb)
Időkeret: A kezelés kezdetétől a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hétig HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetében
|
Meghatározták a kockázati arányokat a résztvevők arányára, akiknél ADR-ok fordultak elő a különböző alcsoportokban. Azonban, ha volt egy kategória, amelyben kevesebb mint 10 résztvevő volt, és újragondolás után nehéznek ítélték meg a kockázati arány meghatározását ebben a kategóriában, akkor a kockázati arányt nem határozták meg ebben a kategóriában. A biztonsági specifikáció eseményeként definiált myelosuppressziós ADR-okat a következő tényezők mindegyike szerint elemezték: Életkor; Májkárosodás; Vesekárosodás; Összes adag ciklusonként > 1,8 mg/m2; ECOG PS; Fehérvérsejtszám; Neutrofil sejtszám; Trombocitaszám; A kezelés mentővonala ezzel a gyógyszerrel; HSCT a gyógyszer elkezdése előtt. |
A kezelés kezdetétől a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hétig HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetében
|
|
A fertőzések előfordulása (ADR-ok)/ (Minden CTCAE fokozat)
Időkeret: A beadás kezdő dátumától a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT-s és nem HSCT-s résztvevők esetében
|
Megállapították a különböző alcsoportokban résztvevők ADR-arányának kockázati arányát. Azonban, ha volt egy olyan kategória, amelyben kevesebb mint 10 résztvevő volt, és az újrafontolás után nehéznek ítélték a kockázati arány meghatározását abban a kategóriában, akkor az adott kategóriára nem határozták meg a kockázati arányt. Az (A) kategóriában a kockázati arány kiszámítható volt; azonban a konfidenciaintervallumot nem lehetett becsülni, mivel a számlálóban nem voltak ADR-ek. A (B) kategóriában a kockázati arányt és a konfidenciaintervallumot sem lehetett becsülni, mivel sem a számlálóban, sem a nevezőben, sem pedig mindkettőben nem voltak megfigyelhető ADR-ek. A biztonsági specifikáció eseményei definíciójának megfelelő fertőzési ADR-eket a következő tényezők mindegyike szerint elemezték: Életkor; Májkárosodás; Vesekárosodás; Ciklusonkénti teljes dózis > 1,8 mg/m²; ECOG PS; Az indukciós kezelés mentési vonala ezzel a gyógyszerrel; HSCT a gyógyszer kezdete előtt. |
A beadás kezdő dátumától a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT-s és nem HSCT-s résztvevők esetében
|
|
A fertőzések előfordulása (ADR-k) / (CTCAE 3. fokozat vagy magasabb)
Időkeret: A kezelés kezdő dátumától a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetén
|
A különböző alcsoportokban lévő résztvevők arányára vonatkozó kockázati arányokat meghatározták. Azonban, ha volt egy olyan kategória, amelyben kevesebb mint 10 résztvevő volt, és az újragondolás után nehéznek ítélték a kockázati arány meghatározását abban a kategóriában, akkor abban a kategóriában nem határozták meg a kockázati arányt. Az (A) kategóriában a kockázati arány kiszámítható volt; azonban a konfidencia intervallumot nem lehetett becsülni, mivel a számlálóban nem voltak ADR-ek. A (B) kategóriában a kockázati arányt és a konfidencia intervallumot sem lehetett becsülni, mert sem a számlálóban, sem a nevezőben, sem mindkettőben nem figyeltek meg ADR-eket. A biztonsági specifikációs eseményekként definiált fertőzési ADR-eket a következő tényezők mindegyike szerint elemezték: Életkor; Májkárosodás; Veseelégtelenség; Ciklusonkénti teljes adag > 1,8 mg/m²; ECOG PS; Az indukciós kezelés mentési vonala ezzel a gyógyszerrel; HSCT a gyógyszer kezdése előtt. |
A kezelés kezdő dátumától a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetén
|
|
A vérzés előfordulása (ADR-k) / (összes CTCAE fokozat)
Időkeret: A kezelés kezdő dátumától a végső adag utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetében
|
Az alcsoportokban a résztvevők arányára vonatkozó kockázati arányokat meghatározták. Azonban, ha volt olyan kategória, amelyben kevesebb mint 10 résztvevő volt, és az újragondolás után nehéznek ítélték a kockázati arány meghatározását az adott kategóriában, akkor az adott kategóriára nem határozták meg a kockázati arányt. Az (A) kategóriában A kockázati arány kiszámítható volt; azonban a konfidenciaintervallum nem becsülhető meg a számlálóban hiányzó ADR-ok miatt. A (B) kategóriában A kockázati arány és a konfidenciaintervallum nem becsülhető meg, mivel sem a számlálóban, sem a nevezőben, sem pedig mindkettőben nem figyeltek meg ADR-okat. A biztonsági specifikációs események definíciójának megfelelő ADR-okat a következő tényezők szerint elemezték: Életkor; Májkárosodás; Veseelégtelenség; Ciklusonkénti teljes dózis > 1,8 mg/m2; ECOG PS; Az indukciós kezelés mentési vonala ezzel a gyógyszerrel; HSCT a gyógyszer kezdete előtt. |
A kezelés kezdő dátumától a végső adag utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT-vel és HSCT nélküli résztvevők esetében
|
|
A vérzés előfordulása (ADR-ek) / (CTCAE 3. fokozat vagy magasabb)
Időkeret: A kezelés kezdő dátumától a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT résztvevők és nem HSCT résztvevők esetében
|
A résztvevők arányának kockázati arányait a különböző alcsoportokban előforduló ADR-ok esetén meghatározták. Azonban, ha volt olyan kategória, amelyben kevesebb mint 10 résztvevő volt, és az újabb értékelés után nehéznek ítélték a kockázati arány meghatározását ebben a kategóriában, akkor a kockázati arányt nem határozták meg erre a kategóriára. A biztonsági specifikációs események definíciójának megfelelő vérzéses ADR-okat a következő tényezők mindegyike szerint elemezték: Életkor; Májkárosodás; Veseelégtelenség; Teljes dózis per ciklus > 1,8 mg/m2; ECOG PS; Az indukciós kezelés mentési vonala ezzel a gyógyszerrel; HSCT a gyógyszer kezdete előtt. |
A kezelés kezdő dátumától a végső dózis utáni 28. napig, körülbelül 27 hét HSCT résztvevők és nem HSCT résztvevők esetében
|
|
Korai halál HSCT után
Időkeret: A BESPONSA 1 mg injekció kezdete után 100 napon belül vagy annál később, az első HSCT után legfeljebb 52 hétig
|
A különböző alcsoportokban a korai halálozás arányára vonatkozó kockázati arányokat meghatározták. Azonban, ha volt egy kategória, ahol kevesebb, mint 10 résztvevő volt, és az újraértékelés után nehéznek ítélték meg a kockázati arány meghatározását az adott kategóriára, akkor az adott kategóriára nem határozták meg a kockázati arányt. A biztonsági elemzési csoportba tartozó résztvevők, akik a BESPONSA 1 mg-os injekció kezdése után HSCT-t végeztek, és befejezték a vizsgálatot, bekerültek az elemzésbe. A HSCT utáni korai halálozás a BESPONSA 1 mg-os injekció kezdése után az első HSCT-t követő 100 napon belül bekövetkező halálozást jelentette. A korai halálozás hiányának tekintették, ha a résztvevő a 101. napon vagy az azt követően halt meg, vagy a vizsgálat befejezése/félbehagyása idején életben volt. |
A BESPONSA 1 mg injekció kezdete után 100 napon belül vagy annál később, az első HSCT után legfeljebb 52 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hematológiai Remissziós Arány
Időkeret: 52 hét. Ha azonban a célbetegség utólagos kezelése elkezdődött vagy HSCT-t végeztek, akkor az utólagos kezelés vagy a HSCT kezdete előtt – attól függetlenül, hogy melyik történt korábban – a legjobb általános válasz került rögzítésre.
|
A legjobb összesített választ a hematológiai remisszió klinikai hatására értékelték a megfigyelési időszak alatt. A CR vagy CRi arányokat és azok 95%-os konfidenciaintervallumait határozták meg. Ha azonban a célbetegség utólagos kezelése megkezdődött vagy HSCT-t végeztek, akkor az utólagos kezelés vagy az HSCT kezdete előtti legjobb összesített választ rögzítették, attól függetlenül, hogy melyik történt előbb. |
52 hét. Ha azonban a célbetegség utólagos kezelése elkezdődött vagy HSCT-t végeztek, akkor az utólagos kezelés vagy a HSCT kezdete előtt – attól függetlenül, hogy melyik történt korábban – a legjobb általános válasz került rögzítésre.
|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
Az OS-t a BESPONSA 1 mg-os injekciójának kezdete és az összes okból bekövetkezett halál közötti hónapok számaként határozták meg és értékelték. A résztvevő túlélési állapotát a vizsgálat befejezése vagy megszakítása időpontjában erősítették meg. A végpontot azon a napon cenzúrázták, amikor a résztvevő túlélése utoljára volt megerősítve. Az eseményig eltelt idő adatai esetén a mediánt a Kaplan-Meier módszerrel határozták meg. |
Nincs HSCT: legfeljebb 52 hét, HSCT: legfeljebb 104 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B1931024
- NCT05923112 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .