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评价FB1006治疗ALS患者疗效和安全性的临床研究 (FB1006)

2023年11月20日 更新者：Peking University Third Hospital

评估 FB1006 治疗 ALS 患者疗效和安全性的随机双盲对照探索性临床研究

这是一项随机双盲对照探索性临床研究，旨在评估 FB1006 治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的有效性和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项随机双盲对照探索性临床研究，旨在评估 FB1006 治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的有效性和安全性。 该研究分为两个阶段：第一阶段为24周，采用随机双盲安慰剂对照设计；第二阶段为24周，采用开放标签研究设计。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

64

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100191
        • 招聘中
        • Peking University Third Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 世界神经病学联合会修改了 El Ecorial 标准，用于诊断实验室支持可能、临床可能或明确的散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者
  2. 年龄18岁至80岁
  3. ALS持续时间不超过18个月（从发病之日起）
  4. 患者ALSFRS-R总分≥27，每个单项评分至少2分（呼吸困难、端坐呼吸和呼吸功能不全≥3）
  5. 用力肺活量 (FVC%) 不低于性别、身高和年龄预测正常值的 70%
  6. 根据脑功能AI分析符合抑郁脑电图特征
  7. 有生育能力的女性和男性应使用医学上可接受的避孕措施
  8. 自愿参加，并签署知情同意书

排除标准：

  1. 患有痴呆症或严重神经、精神或全身疾病且控制不佳或可能干扰试验进行或试验结果的患者
  2. 孕妇及哺乳期妇女
  3. 自杀未遂或企图自杀
  4. 合并其他类似ALS症状或影响药物疗效评价的神经系统疾病，如脊髓型颈椎病、腰椎病、痴呆等。
  5. ALS 发病后有脊柱手术史的患者
  6. ALT或AST > 2倍ULN，肌酐清除率< 60 mL/min/1.73m2 （MDRD）
  7. 对研究产品过敏的患者
  8. 随机分组前3个月内参加过其他临床研究
  9. 研究者认为不适合参与研究的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：FB1006测试组
晚上服用 FB1006，30mg/天
药品：FB1006
30毫克/天
安慰剂比较：安慰剂组
晚上服用安慰剂，30mg/天
药品：安慰剂
30毫克/天

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
ROADS（Rasch 构建的整体肌萎缩侧索硬化症残疾量表）评分
大体时间：24周
ROADS 从基线到 24 周的变化。 ROADS评分范围为0至56分，分数越高表示基础日常功能越好。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ALSFRS-R（肌萎缩侧索硬化症功能评定量表-修订版）评分
大体时间：24周
ALSFRS-R 从基线到 24 周的变化。 ALSFRS-R评分范围为0至48分，评分越高表明功能障碍越轻。
24周
ALSFRS-R 分数
大体时间：12周、36周和48周
观察期间 ALSFRS-R 的变化和分数斜率下降。 ALSFRS-R评分范围为0至48分，分数越高表明功能越好。
12周、36周和48周
ROADS（Rasch 构建的整体肌萎缩侧索硬化症残疾量表）评分
大体时间：4周、8周、12周、16周、20周、28周、32周、36周、40周、44周、48周
观察期间ROADS的变化。 ROADS评分范围为0至56分，分数越高表示基础日常功能越好。
4周、8周、12周、16周、20周、28周、32周、36周、40周、44周、48周
ALSAQ-40（肌萎缩侧索硬化症评估问卷-40）评分
大体时间：12周、24周、36周和48周
观察期间 ALSAQ-40 的变化。 ALSAQ-40分数范围为0至160分，分数越高表明生活质量越好。
12周、24周、36周和48周
Zung 抑郁自评量表
大体时间：4周、8周、12周、16周、20周、28周、32周、36周、40周、44周和48周。
观察期间 Zung 分数的变化。 Zung的评分范围为0到100分，分数越高表明抑郁症越严重。
4周、8周、12周、16周、20周、28周、32周、36周、40周、44周和48周。
代谢水平
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间代谢当量（MET）值的变化。 MET 通过心肺运动试验（CPET）测量。
12周、24周、36周和48周。
FVC%（用力肺活量）
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间 FVC% 的变化。
12周、24周、36周和48周。
体重
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间体重变化。
12周、24周、36周和48周。
MRC（医学研究委员会）量表
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间 MRC 分类的变化。 MRC的范围从0到V级，等级越高表示肌肉力量越高。
12周、24周、36周和48周。
MUNIX（电机单元编号索引）
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间MUNIX 的变化。 MUNIX 是通过股四头肌、三角肌、小指展肌 (ADM) 和胫骨前肌 (TA) 的肌电图 (EMG) 获得的。
12周、24周、36周和48周。
语言障碍
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间出现语言障碍。 通过可穿戴脑电图设备的人工智能（AI）分析来检测语言障碍。
12周、24周、36周和48周。
手部细腻功能
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间手部娇嫩功能的变化。 通过可穿戴肌电设备的AI（人工智能）分析来检测手部精细功能。
12周、24周、36周和48周。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
ALS 进展中的重要事件
大体时间：12周、24周、36周和48周。
ALS进展中重要事件的发生，包括留置胃管/胃造口术、呼吸支持、死亡等。
12周、24周、36周和48周。
ESS（Epworth 嗜睡量表）评分
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间 ESS 评分的变化。 ESS评分范围为0至24分，评分越高表明白天嗜睡越严重。
12周、24周、36周和48周。
PSQI（匹兹堡睡眠质量指数）分数
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间 PSQI 的变化。 PSQI得分范围为0至21分，得分越高表明睡眠质量越差。
12周、24周、36周和48周。
生物标志物
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间血清NFL、BDNF、GDNF、炎症因子(TNF、IL-1、IL-6、IL-18、CRP)的变化。
12周、24周、36周和48周。
EEG（脑电图）
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间发生临床显着异常。
12周、24周、36周和48周。
CMAP（复合肌肉动作电位）
大体时间：12周、24周、36周和48周。
观察期间 CMAP 的变化。 CMAP 是通过正中肌、腓骨肌、桡肌、胫骨肌和尺肌的肌电图 (EMG) 获得的。
12周、24周、36周和48周。
不良事件
大体时间：48周
研究期间发生任何不良事件和有临床意义的实验室异常。
48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Peking University Third Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Fan DongSheng、Peking University Third Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月18日

初级完成 (估计的)

2027年9月30日

研究完成 (估计的)

2027年9月30日

研究注册日期

首次提交

2023年2月6日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月20日

首次发布 (实际的)

2023年6月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年11月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月20日

最后验证

2023年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • M2022300

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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