Klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til FB1006 ved behandling av ALS-pasienter (FB1006)
20. november 2023 oppdatert av: Peking University Third Hospital
Randomisert dobbeltblind kontrollert, utforskende klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til FB1006 ved behandling av ALS-pasienter
Dette er en randomisert dobbeltblind kontrollert, eksplorativ klinisk studie for å evaluere effekten og sikkerheten til FB1006 i behandlingen av amyotrofisk lateral sklerose (ALS) pasienter.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en randomisert dobbeltblind kontrollert, eksplorativ klinisk studie for å evaluere effekten og sikkerheten til FB1006 i behandlingen av amyotrofisk lateral sklerose (ALS) pasienter.
Studien har to faser: den første fasen er 24 uker, ved bruk av en randomisert dobbeltblind placebokontrollert design; den andre fasen er 24 uker, med et åpent studiedesign.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
64
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Sun Can
- Telefonnummer: +86-10-82265791
- E-post: scdoctor@qq.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100191
- Rekruttering
- Peking University Third Hospital
-
Ta kontakt med:
- Sun Can
- Telefonnummer: +86-10-82265791
- E-post: scdoctor@qq.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- World Federation of Neurology modifiserte El Ecorial-kriterier for diagnose av pasienter med laboratoriestøtte sannsynlig, klinisk sannsynlig eller bestemt sporadisk og familiær amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
- Alder 18 til 80 år
- ALS varighet ikke lenger enn 18 måneder (fra debutdagen)
- Pasientens ALSFRS-R totalskåre ≥27，Hvert enkelt element er skåret til minst 2（dyspné, ortopné og respirasjonssvikt ≥3）
- Forsert vitalkapasitet (FVC %) ikke mindre enn 70 % av antatt normal for kjønn, høyde og alder
- I henhold til hjernefunksjon AI-analyse i samsvar med depressive EEG-karakteristikker
- Kvinner og menn i fertil alder bør bruke medisinsk akseptabel prevensjon
- Delta frivillig, og signer et informert samtykkeskjema
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med demens eller alvorlig nevrologisk, psykiatrisk eller systemisk sykdom som er dårlig kontrollert eller kan forstyrre gjennomføringen av forsøket eller resultatene av forsøket
- Gravide og ammende kvinner
- Selvmordsforsøk eller selvmordsforsøk
- Kombinert med andre nevrologiske sykdommer som ligner på ALS-symptomer, eller som påvirker evalueringen av medikamentets effekt, slik som cervikal spondylotisk myelopati, lumbal spondylose, demens, etc.
- Pasienter med ryggkirurgi i anamnesen etter ALS-debut
- ALAT eller AST > 2 ganger ULN, kreatininclearance < 60 ml/min/1,73 m2 (MDRD)
- Pasienter som er allergiske mot undersøkelsesproduktet
- Etter å ha deltatt i andre kliniske studier innen 3 måneder før randomisering
- Pasienter som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse i studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: FB1006 testgruppe
Ta FB1006 om natten, 30 mg/dag
|
30 mg/dag
|
|
Placebo komparator: placebo gruppe
Ta placebo om natten, 30 mg/dag
|
30 mg/dag
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ROADS (Rasch-bygget samlet amyotrofisk lateral sklerose funksjonshemmingsskala) poengsum
Tidsramme: 24 uker
|
Endringer i ROADS fra baseline til 24 uker.
ROADS-score varierer fra 0 til 56 poeng, og høyere score indikerer bedre grunnleggende daglig funksjon.
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R (amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurdering skala-revidert) poengsum
Tidsramme: 24 uker
|
Endringer i ALSFRS-R fra baseline til 24 uker.
ALSFRS-R-skåre varierer fra 0 til 48 poeng, og høyere skår indikerer mildere funksjonssvikt.
|
24 uker
|
|
ALSFRS-R Score
Tidsramme: 12 uker, 36 uker og 48 uker
|
Endringer i ALSFRS-R og helning på poengsum reduseres i løpet av observasjonsperioden.
ALSFRS-R score varierer fra 0 til 48 poeng, og høyere score indikerer bedre funksjon.
|
12 uker, 36 uker og 48 uker
|
|
ROADS (Rasch-bygget samlet amyotrofisk lateral sklerose funksjonshemmingsskala) poengsum
Tidsramme: 4 uker, 8 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 28 uker, 32 uker, 36 uker, 40 uker, 44 uker og 48 uker
|
Endringer i VEIER i observasjonsperioden.
ROADS-score varierer fra 0 til 56 poeng, og høyere score indikerer bedre grunnleggende daglig funksjon.
|
4 uker, 8 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 28 uker, 32 uker, 36 uker, 40 uker, 44 uker og 48 uker
|
|
ALSAQ-40 (Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40) Score
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker
|
Endringer i ALSAQ-40 i løpet av observasjonsperioden.
ALSAQ-40-score varierer fra 0 til 160 poeng, og høyere skår indikerer bedre livskvalitet.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker
|
|
Zungs selvvurderingsskala for depresjon
Tidsramme: 4 uker, 8 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 28 uker, 32 uker, 36 uker, 40 uker, 44 uker og 48 uker.
|
Endringer i Zungs poengsum i løpet av observasjonsperioden.
Zungs poengsum varierer fra 0 til 100 poeng, og høyere poengsum indikerer alvorligere depresjon.
|
4 uker, 8 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 28 uker, 32 uker, 36 uker, 40 uker, 44 uker og 48 uker.
|
|
Metabolsk nivå
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i metabolsk ekvivalent (MET) verdi i løpet av observasjonsperioden.
MET måles med kardiopulmonal treningstest (CPET).
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
FVC % (Forced Vital Capacity)
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i FVC % i løpet av observasjonsperioden.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
Kroppsvekt
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i kroppsvekt i løpet av observasjonsperioden.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
MRC (Medical Research Council) Scale
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i MRC-klassifisering i løpet av observasjonsperioden.
MRC varierer fra 0 til V karakterer, og høyere karakterer indikerer høyere muskelstyrke.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
MUNIX (Motor Unit Number Index)
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i MUNIX i observasjonsperioden.
MUNIX er hentet fra elektromyografi (EMG) når det gjelder quadriceps, deltoid, abductor digiti minimi (ADM) og tibialis anterior (TA) muskler.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
Språkforstyrrelser
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Forekomst av språkforstyrrelser i observasjonsperioden.
Språkforstyrrelser oppdages ved AI-analyse (kunstig intelligens) fra bærbar elektroencefalografisk enhet.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
Hånd delikat funksjon
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i håndens delikate funksjon i løpet av observasjonsperioden.
Håndfølsom funksjon oppdages av AI (kunstig intelligens)-analyse fra bærbar elektromyografisk enhet.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Viktige hendelser i ALS-progresjon
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Forekomst av viktige hendelser i ALS-progresjon, inkluderer inneliggende gastrisk sonde/gastrostomi, respirasjonsstøtte, død, etc.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
ESS (Epworth Sleepiness Scale) Score
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i ESS-score i løpet av observasjonsperioden.
ESS-score varierer fra 0 til 24 poeng, og høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad av søvnighet på dagtid.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
PSQI (Pittsburgh Sleep Quality Index)-poengsum
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i PSQI i løpet av observasjonsperioden.
PSQI-score varierer fra 0 til 21 poeng, og høyere score indikerer dårligere søvnkvalitet.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
Biomarkører
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i serum NFL, BDNF, GDNF, inflammatoriske faktorer (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) i løpet av observasjonsperioden.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
EEG (elektroencefalogram)
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter i observasjonsperioden.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
CMAP (Compound Muscle Action Potential)
Tidsramme: 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
Endringer i CMAP i løpet av observasjonsperioden.
CMAP er hentet fra elektromyografi (EMG) når det gjelder medianus, peroneus, radialis, tibialis og ulnaris muskler.
|
12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker.
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 48 uker
|
Forekomst av uønskede hendelser og klinisk signifikante laboratorieavvik i løpet av studieperioden.
|
48 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. januar 2023
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
28. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
22. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. november 2023
Sist bekreftet
1. januar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- M2022300
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .