Studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di FB1006 nel trattamento dei pazienti affetti da SLA (FB1006)
20 novembre 2023 aggiornato da: Peking University Third Hospital
Studio clinico esplorativo controllato in doppio cieco randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'FB1006 nel trattamento dei pazienti affetti da SLA
Questo è uno studio clinico esplorativo controllato in doppio cieco randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza di FB1006 nel trattamento dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico esplorativo controllato in doppio cieco randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza di FB1006 nel trattamento dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Lo studio ha due fasi: la prima fase è di 24 settimane, utilizzando un disegno randomizzato in doppio cieco controllato con placebo; la seconda fase è di 24 settimane, utilizzando un disegno di studio in aperto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
64
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Sun Can
- Numero di telefono: +86-10-82265791
- Email: scdoctor@qq.com
Luoghi di studio
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Cina, 100191
- Reclutamento
- Peking University Third Hospital
-
Contatto:
- Sun Can
- Numero di telefono: +86-10-82265791
- Email: scdoctor@qq.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- La World Federation of Neurology ha modificato i criteri El Ecorial per la diagnosi di pazienti con supporto di laboratorio probabile, clinicamente probabile o definita sclerosi laterale amiotrofica sporadica e familiare (SLA)
- Età dai 18 agli 80 anni
- Durata della SLA non superiore a 18 mesi (dal giorno dell'esordio)
- Totale ALSFRS-R del paziente con punteggio ≥27，Ogni singolo elemento ha un punteggio di almeno 2（dispnea, ortopnea e insufficienza respiratoria ≥3）
- Capacità vitale forzata (FVC%) non inferiore al 70% del normale previsto per sesso, altezza ed età
- Secondo l'analisi AI della funzione cerebrale in accordo con le caratteristiche EEG depressive
- Le donne e gli uomini in età fertile devono usare una contraccezione accettabile dal punto di vista medico
- Partecipa volontariamente e firma un modulo di consenso informato
Criteri di esclusione:
- Pazienti con demenza o grave malattia neurologica, psichiatrica o sistemica che è scarsamente controllata o che può interferire con lo svolgimento della sperimentazione o con i risultati della sperimentazione
- Donne in gravidanza e in allattamento
- Tentato suicidio o tentato suicidio
- In combinazione con altre malattie neurologiche simili ai sintomi della SLA o che influenzano la valutazione dell'efficacia del farmaco, come la mielopatia spondilotica cervicale, la spondilosi lombare, la demenza, ecc.
- Pazienti con storia di chirurgia spinale dopo l'insorgenza di SLA
- ALT o AST > 2 volte ULN, clearance della creatinina < 60 ml/min/1,73 m2 (MDRD)
- Pazienti allergici al prodotto sperimentale
- Aver partecipato ad altri studi clinici nei 3 mesi precedenti la randomizzazione
- Pazienti che lo sperimentatore considera non idonei alla partecipazione allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo di prova FB1006
Prendi FB1006 di notte, 30mg/giorno
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30mg/giorno
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Comparatore placebo: gruppo placebo
Prendi il placebo di notte, 30mg/giorno
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30mg/giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio ROADS (Rasch-Built Overall Amiotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale).
Lasso di tempo: 24 settimane
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Cambiamenti in ROADS dal basale a 24 settimane.
Il punteggio ROADS varia da 0 a 56 punti e punteggi più alti indicano una migliore funzione quotidiana di base.
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio ALSFRS-R (Scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista).
Lasso di tempo: 24 settimane
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Cambiamenti in ALSFRS-R dal basale a 24 settimane.
Il punteggio ALSFRS-R varia da 0 a 48 punti e punteggi più alti indicano una compromissione funzionale più lieve.
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24 settimane
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Punteggio ALSFRS-R
Lasso di tempo: 12 settimane, 36 settimane e 48 settimane
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I cambiamenti in ALSFRS-R e la pendenza del punteggio diminuiscono durante il periodo di osservazione.
Il punteggio ALSFRS-R varia da 0 a 48 punti e punteggi più alti indicano una migliore funzionalità.
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12 settimane, 36 settimane e 48 settimane
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Punteggio ROADS (Rasch-Built Overall Amiotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale).
Lasso di tempo: 4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 28 settimane, 32 settimane, 36 settimane, 40 settimane, 44 settimane e 48 settimane
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Variazioni di ROADS durante il periodo di osservazione.
Il punteggio ROADS varia da 0 a 56 punti e punteggi più alti indicano una migliore funzione quotidiana di base.
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4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 28 settimane, 32 settimane, 36 settimane, 40 settimane, 44 settimane e 48 settimane
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Punteggio ALSAQ-40 (questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica-40).
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane
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Cambiamenti in ALSAQ-40 durante il periodo di osservazione.
Il punteggio ALSAQ-40 varia da 0 a 160 punti e punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane
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Scala di autovalutazione della depressione di Zung
Lasso di tempo: 4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 28 settimane, 32 settimane, 36 settimane, 40 settimane, 44 settimane e 48 settimane.
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Cambiamenti nel punteggio di Zung durante il periodo di osservazione.
Il punteggio di Zung varia da 0 a 100 punti e punteggi più alti indicano una maggiore gravità della depressione.
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4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 28 settimane, 32 settimane, 36 settimane, 40 settimane, 44 settimane e 48 settimane.
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Livello metabolico
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Variazioni del valore dell'equivalente metabolico (MET) durante il periodo di osservazione.
Il MET viene misurato mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET).
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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FVC% (capacità vitale forzata)
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Variazioni di FVC% durante il periodo di osservazione.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Peso corporeo
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Variazioni del peso corporeo durante il periodo di osservazione.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Scala MRC (Medical Research Council).
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Cambiamenti nella classificazione MRC durante il periodo di osservazione.
L'MRC varia da 0 a V gradi e gradi più alti indicano una maggiore forza muscolare.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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MUNIX (Indice del numero di unità motorie)
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Modifiche in MUNIX durante il periodo di osservazione.
MUNIX è ottenuto dall'elettromiografia (EMG) in termini di muscoli quadricipite, deltoide, abduttore delle dita minimi (ADM) e tibiale anteriore (TA).
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Disturbi del linguaggio
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Presenza di disturbi del linguaggio durante il periodo di osservazione.
I disturbi del linguaggio vengono rilevati dall'analisi AI (Artificial Intelligence) da un dispositivo elettroencefalografico indossabile.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Funzione delicata della mano
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Cambiamenti nella funzione delicata della mano durante il periodo di osservazione.
La funzione delicata della mano viene rilevata dall'analisi AI (Artificial Intelligence) dal dispositivo elettromiografico indossabile.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi importanti nella progressione della SLA
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Occorrenza di eventi importanti nella progressione della SLA, tra cui tubo gastrico/gastrostomia a permanenza, supporto respiratorio, morte, ecc.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Punteggio ESS (Epworth Sleepiness Scale).
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Cambiamenti nel punteggio ESS durante il periodo di osservazione.
Il punteggio ESS varia da 0 a 24 punti e punteggi più alti indicano una maggiore gravità della sonnolenza diurna.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Punteggio PSQI (Pittsburgh Sleep Quality Index).
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Variazioni del PSQI durante il periodo di osservazione.
Il punteggio PSQI varia da 0 a 21 punti e punteggi più alti indicano una qualità del sonno peggiore.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Biomarcatori
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Cambiamenti nel siero NFL, BDNF, GDNF, fattori infiammatori (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) durante il periodo di osservazione.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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EEG (elettroencefalogramma)
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Occorrenza di anomalie clinicamente significative durante il periodo di osservazione.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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CMAP (Potenziale d'azione muscolare composto)
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Variazioni del CMAP durante il periodo di osservazione.
CMAP è ottenuto dall'elettromiografia (EMG) in termini di muscoli mediano, peroneo, radiale, tibiale e ulnare.
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12 settimane, 24 settimane, 36 settimane e 48 settimane.
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 48 settimane
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Evento di eventi avversi e anomalie di laboratorio clinicamente significative durante il periodo di studio.
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48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 gennaio 2023
Completamento primario (Stimato)
30 settembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 giugno 2023
Primo Inserito (Effettivo)
28 giugno 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
22 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 novembre 2023
Ultimo verificato
1 gennaio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- M2022300
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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