Klinikai vizsgálat az FB1006 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ALS-betegek kezelésében (FB1006)
2023. november 20. frissítette: Peking University Third Hospital
Véletlenszerű, kettős-vak, kontrollált, feltáró klinikai vizsgálat az FB1006 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az ALS-betegek kezelésében
Ez egy randomizált, kettős-vak, ellenőrzött, feltáró klinikai vizsgálat az FB1006 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált, kettős-vak, ellenőrzött, feltáró klinikai vizsgálat az FB1006 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésében.
A vizsgálatnak két fázisa van: az első szakasz 24 hetes, randomizált kettős-vak, placebo-kontrollos elrendezésben; a második fázis 24 hét, nyílt elrendezésű vizsgálati terv alkalmazásával.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
64
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sun Can
- Telefonszám: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kína, 100191
- Toborzás
- Peking University Third Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Sun Can
- Telefonszám: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Neurológiai Világszövetség módosította az El Ecorial kritériumokat olyan betegek diagnosztizálására, akiknek laboratóriumi támogatása valószínűsíthető, klinikailag valószínű, vagy határozottan szórványos és családi amyotrophiás laterális szklerózis (ALS)
- 18-80 éves korig
- Az ALS időtartama nem haladja meg a 18 hónapot (a kezdettől számítva)
- A páciens ALSFRS-R összpontszáma ≥27, minden egyes elem legalább 2 pontot kapott (dyspnoe, orthopnea és légzési elégtelenség ≥3)
- A kényszerített vitálkapacitás (FVC%) nem kevesebb, mint a nemre, magasságra és korra előre jelzett normális érték 70%-a
- Az agyműködés szerint AI analízis a depresszív EEG jellemzőkkel összhangban
- A fogamzóképes nőknek és férfiaknak orvosilag elfogadható fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
- Önként vegyen részt, és írjon alá egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot
Kizárási kritériumok:
- Demenciában vagy súlyos neurológiai, pszichiátriai vagy szisztémás betegségben szenvedő betegek, amelyek rosszul kontrollálhatók, vagy zavarhatják a vizsgálat lefolytatását vagy a vizsgálat eredményeit
- Terhes nők és szoptató nők
- Öngyilkossági kísérlet vagy öngyilkossági kísérlet
- Más, az ALS-tünetekhez hasonló, vagy a gyógyszer hatékonyságának értékelését befolyásoló neurológiai betegségekkel kombinálva, mint a cervicalis spondyloticus myelopathia, lumbális spondylosis, demencia stb.
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében gerincműtét szerepel az ALS fellépése után
- ALT vagy AST > a ULN kétszerese, kreatinin clearance < 60 ml/perc/1,73 m2 (MDRD)
- A vizsgálati készítményre allergiás betegek
- A randomizációt megelőző 3 hónapon belül más klinikai vizsgálatokban is részt vett
- Azok a betegek, akiket a vizsgáló alkalmatlannak tart a vizsgálatban való részvételre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FB1006 tesztcsoport
Vegye be az FB1006-ot éjszaka, 30 mg/nap
|
30 mg/nap
|
|
Placebo Comparator: placebo csoport
Vegyen be placebót éjszaka, 30 mg/nap
|
30 mg/nap
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ROADS (Rasch-Built átfogó amiotrófiás laterális szklerózis rokkantsági skála) pontszám
Időkeret: 24 hét
|
A ROADS változásai a kiindulási értékről 24 hétre.
ROADS pontszám 0 és 56 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig jobb alapvető napi működést jeleznek.
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R (amiotróf laterális szklerózis funkcionális értékelési skála – felülvizsgált) pontszáma
Időkeret: 24 hét
|
Az ALSFRS-R változásai a kiindulási értékről 24 hétre.
Az ALSFRS-R pontszám 0 és 48 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig enyhébb funkcionális károsodást jeleznek.
|
24 hét
|
|
ALSFRS-R pontszám
Időkeret: 12 hét, 36 hét és 48 hét
|
Az ALSFRS-R változásai és a pontszám meredeksége csökken a megfigyelési időszak alatt.
Az ALSFRS-R pontszám 0 és 48 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig jobb funkciót jeleznek.
|
12 hét, 36 hét és 48 hét
|
|
ROADS (Rasch-Built átfogó amiotrófiás laterális szklerózis rokkantsági skála) pontszám
Időkeret: 4 hét, 8 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 28 hét, 32 hét, 36 hét, 40 hét, 44 hét és 48 hét
|
Az UTAK változásai a megfigyelési időszakban.
ROADS pontszám 0 és 56 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig jobb alapvető napi működést jeleznek.
|
4 hét, 8 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 28 hét, 32 hét, 36 hét, 40 hét, 44 hét és 48 hét
|
|
ALSAQ-40 (amiotróf laterális szklerózis értékelési kérdőív-40) pontszám
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét
|
Az ALSAQ-40 változásai a megfigyelési időszakban.
Az ALSAQ-40 pontszám 0 és 160 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig jobb életminőséget jeleznek.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét
|
|
Zung önértékelési depressziós skálája
Időkeret: 4 hét, 8 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 28 hét, 32 hét, 36 hét, 40 hét, 44 hét és 48 hét.
|
Változások Zung pontszámában a megfigyelési időszak alatt.
Zung pontszáma 0 és 100 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig a depresszió súlyosságát jelzik.
|
4 hét, 8 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 28 hét, 32 hét, 36 hét, 40 hét, 44 hét és 48 hét.
|
|
Metabolikus szint
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
A metabolikus egyenérték (MET) értékének változása a megfigyelési időszakban.
A MET mérése kardiopulmonális terhelési teszttel (CPET) történik.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
FVC% (Kényszerített életképesség)
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Az FVC%-ban bekövetkezett változások a megfigyelési időszakban.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
Testsúly
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
A testtömeg változása a megfigyelési időszak alatt.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
MRC (Medical Research Council) skála
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Változások az MRC besorolásában a megfigyelési időszakban.
Az MRC 0-tól V-ig terjed, a magasabb fokozatok pedig nagyobb izomerőt jeleznek.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
MUNIX (motoregységszám-index)
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
A MUNIX változásai a megfigyelési időszakban.
A MUNIX-ot elektromiográfiából (EMG) nyerik a négyfejű izomzat, a deltoid, az abductor digiti minimi (ADM) és a tibialis anterior (TA) izmok tekintetében.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
Nyelvi zavarok
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Nyelvi zavarok előfordulása a megfigyelési időszakban.
A nyelvi rendellenességeket AI (mesterséges intelligencia) analízissel észlelik hordható elektroencefalográfiás eszközzel.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
Kéz finom funkciója
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Változások a kéz finom funkciójában a megfigyelési időszakban.
A kéz kényes funkcióját az AI (mesterséges intelligencia) analízis észleli viselhető elektromiográfiás eszközről.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fontos események az ALS progressziójában
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Az ALS progressziójában bekövetkező fontos események előfordulása, beleértve a gyomorszondát/gastrostomiát, légzéstámogatást, halált stb.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
ESS (Epworth Sleepiness Scale) pontszám
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Változások az ESS pontszámában a megfigyelési időszak alatt.
Az ESS-pontszám 0 és 24 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig a nappali aluszékonyság súlyosságát jelzik.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
PSQI (Pittsburgh alvásminőségi index) pontszám
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
A PSQI változásai a megfigyelési időszakban.
A PSQI pontszám 0 és 21 pont között mozog, a magasabb pontszámok pedig gyengébb alvásminőséget jeleznek.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
Biomarkerek
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
A szérum NFL, BDNF, GDNF, gyulladásos faktorok (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) változásai a megfigyelési időszakban.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
EEG (elektroencefalogram)
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
Klinikailag jelentős eltérések előfordulása a megfigyelési időszakban.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
CMAP (összetett izomműködési potenciál)
Időkeret: 12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
A CMAP változásai a megfigyelési időszakban.
A CMAP-ot elektromiográfiából (EMG) nyerik a medianus, peroneus, radialis, tibialis és ulnaris izmok tekintetében.
|
12 hét, 24 hét, 36 hét és 48 hét.
|
|
Mellékhatások
Időkeret: 48 hét
|
Bármilyen nemkívánatos esemény és klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés előfordulása a vizsgálati időszak alatt.
|
48 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. január 18.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. szeptember 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. február 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 20.
Első közzététel (Tényleges)
2023. június 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. november 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 20.
Utolsó ellenőrzés
2023. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- M2022300
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .