Klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FB1006 při léčbě pacientů s ALS (FB1006)
20. listopadu 2023 aktualizováno: Peking University Third Hospital
Randomizovaná dvojitě zaslepená kontrolovaná klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FB1006 při léčbě pacientů s ALS
Toto je randomizovaná dvojitě zaslepená kontrolovaná explorativní klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FB1006 při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná dvojitě zaslepená kontrolovaná explorativní klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FB1006 při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Studie má dvě fáze: první fáze je 24 týdnů s použitím randomizovaného dvojitě zaslepeného, placebem kontrolovaného designu; druhá fáze je 24 týdnů s použitím otevřeného designu studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
64
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Sun Can
- Telefonní číslo: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100191
- Nábor
- Peking University Third Hospital
-
Kontakt:
- Sun Can
- Telefonní číslo: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Světová federace neurologie upravila El Ecorial kritéria pro diagnostiku pacientů s laboratorní podporou pravděpodobná, klinicky pravděpodobná nebo definitivní sporadická a familiární amyotrofická laterální skleróza (ALS)
- Věk 18 až 80 let
- Trvání ALS ne déle než 18 měsíců (ode dne nástupu)
- Celkové skóre ALSFRS-R pacienta ≥27, každá jednotlivá položka je hodnocena alespoň 2 (dušnost, ortopnoe a respirační insuficience ≥3）
- Vynucená vitální kapacita (FVC %) ne méně než 70 % předpokládané normální hodnoty pro pohlaví, výšku a věk
- Podle mozkových funkcí analýza AI v souladu s depresivními charakteristikami EEG
- Ženy a muži ve fertilním věku by měli používat lékařsky přijatelnou antikoncepci
- Zúčastněte se dobrovolně a podepište informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s demencí nebo závažným neurologickým, psychiatrickým nebo systémovým onemocněním, které je špatně kontrolováno nebo může narušovat provádění studie nebo výsledky studie
- Těhotné ženy a kojící ženy
- Pokus o sebevraždu nebo pokus o sebevraždu
- V kombinaci s jinými neurologickými onemocněními podobnými symptomům ALS nebo ovlivňujícím hodnocení účinnosti léku, jako je cervikální spondylóza myelopatie, bederní spondylóza, demence atd.
- Pacienti s anamnézou operace páteře po propuknutí ALS
- ALT nebo AST > 2krát ULN, clearance kreatininu < 60 ml/min/1,73 m2 (MDRD)
- Pacienti, kteří jsou alergičtí na hodnocený přípravek
- Účast v jiných klinických studiích během 3 měsíců před randomizací
- Pacienti, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Testovací skupina FB1006
Užívejte FB1006 na noc, 30 mg/den
|
30 mg/den
|
|
Komparátor placeba: placebo skupina
Vezměte placebo na noc, 30 mg/den
|
30 mg/den
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre ROADS (celková škála postižení amyotrofické laterální sklerózy podle Rasche)
Časové okno: 24 týdnů
|
Změny v ROADS od výchozího stavu do 24 týdnů.
Skóre ROADS se pohybuje od 0 do 56 bodů a vyšší skóre ukazuje na lepší základní denní funkce.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre ALSFRS-R (Revidovaná funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy)
Časové okno: 24 týdnů
|
Změny v ALSFRS-R od výchozí hodnoty do 24. týdne.
Skóre ALSFRS-R se pohybuje od 0 do 48 bodů a vyšší skóre ukazuje na mírnější funkční poruchu.
|
24 týdnů
|
|
Skóre ALSFRS-R
Časové okno: 12 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů
|
Změny v ALSFRS-R a sklon skóre se během sledovaného období snižují.
Skóre ALSFRS-R se pohybuje od 0 do 48 bodů a vyšší skóre ukazuje na lepší funkci.
|
12 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů
|
|
Skóre ROADS (celková škála postižení amyotrofické laterální sklerózy podle Rasche)
Časové okno: 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 28 týdnů, 32 týdnů, 36 týdnů, 40 týdnů, 44 týdnů a 48 týdnů
|
Změny SILNIC během sledovaného období.
Skóre ROADS se pohybuje od 0 do 56 bodů a vyšší skóre ukazuje na lepší základní denní funkce.
|
4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 28 týdnů, 32 týdnů, 36 týdnů, 40 týdnů, 44 týdnů a 48 týdnů
|
|
ALSAQ-40 (Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40) skóre
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů
|
Změny v ALSAQ-40 během období pozorování.
Skóre ALSAQ-40 se pohybuje od 0 do 160 bodů a vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů
|
|
Zungova sebehodnotící škála deprese
Časové okno: 4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 28 týdnů, 32 týdnů, 36 týdnů, 40 týdnů, 44 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny v Zungově skóre během období pozorování.
Zungovo skóre se pohybuje od 0 do 100 bodů a vyšší skóre ukazuje na závažnost deprese.
|
4 týdny, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 28 týdnů, 32 týdnů, 36 týdnů, 40 týdnů, 44 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Metabolická úroveň
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny hodnoty metabolického ekvivalentu (MET) během období pozorování.
MET se měří kardiopulmonálním zátěžovým testem (CPET).
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
FVC % (vynucená vitální kapacita)
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny v % FVC během sledovaného období.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny tělesné hmotnosti během období pozorování.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Stupnice MRC (Medical Research Council).
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny v klasifikaci MRC během sledovaného období.
MRC se pohybuje od 0 do V stupňů a vyšší stupně indikují vyšší svalovou sílu.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
MUNIX (index čísel motorových jednotek)
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny v MUNIXu během sledovaného období.
MUNIX se získává z elektromyografie (EMG), pokud jde o kvadriceps, deltový sval, abduktor digiti minimi (ADM) a tibialis anterior (TA).
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Poruchy jazyka
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Výskyt jazykových poruch v období pozorování.
Poruchy řeči jsou detekovány analýzou AI (Artificial Intelligence) z nositelného elektroencefalografického zařízení.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Funkce Hand Delicate
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny jemné funkce ruky během doby pozorování.
Funkce jemné ruky je detekována analýzou AI (Artificial Intelligence) z nositelného elektromyografického zařízení.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Důležité události v progresi ALS
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Výskyt důležitých událostí při progresi ALS, včetně zavedení žaludeční sondy/gastrostomie, podpory dýchání, úmrtí atd.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Skóre ESS (Epworth Sleepiness Scale).
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny ve skóre ESS během období pozorování.
Skóre ESS se pohybuje od 0 do 24 bodů a vyšší skóre ukazuje na závažnější denní ospalost.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Skóre PSQI (Pittsburghský index kvality spánku).
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny v PSQI během sledovaného období.
PSQI skóre se pohybuje od 0 do 21 bodů a vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu spánku.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Biomarkery
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny sérových NFL, BDNF, GDNF, zánětlivých faktorů (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) během sledovaného období.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
EEG (elektroencefalogram)
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Výskyt klinicky významných abnormalit během období pozorování.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
CMAP (složený svalový akční potenciál)
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
Změny v CMAP během sledovaného období.
CMAP se získává z elektromyografie (EMG) z hlediska m. medianus, peroneus, radialis, tibialis a ulnaris.
|
12 týdnů, 24 týdnů, 36 týdnů a 48 týdnů.
|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: 48 týdnů
|
Výskyt jakýchkoli nežádoucích účinků a klinicky významných laboratorních abnormalit během období studie.
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. ledna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
28. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
22. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. ledna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- M2022300
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .