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Étude clinique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du FB1006 dans le traitement des patients SLA (FB1006)

20 novembre 2023 mis à jour par: Peking University Third Hospital

Étude clinique exploratoire contrôlée randomisée en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du FB1006 dans le traitement des patients atteints de SLA

Il s'agit d'une étude clinique exploratoire contrôlée randomisée en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du FB1006 dans le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique exploratoire contrôlée randomisée en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du FB1006 dans le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'étude a deux phases : la première phase est de 24 semaines, en utilisant une conception randomisée en double aveugle contrôlée par placebo ; la deuxième phase est de 24 semaines, en utilisant une conception d'étude en ouvert.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

64

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Sun Can
  • Numéro de téléphone: +86-10-82265791
  • E-mail: scdoctor@qq.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100191
        • Recrutement
        • Peking University Third Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Critères El Ecorial modifiés par la Fédération mondiale de neurologie pour le diagnostic des patients avec une sclérose latérale amyotrophique (SLA) probable, cliniquement probable ou certaine sporadique et familiale
  2. 18 à 80 ans
  3. Durée de la SLA ne dépassant pas 18 mois (à partir du jour de son apparition)
  4. Le total ALSFRS-R du patient a marqué ≥27，Chaque élément individuel est marqué au moins 2（dyspnée, orthopnée et insuffisance respiratoire ≥3）
  5. Capacité vitale forcée (CVF%) pas moins de 70 % de la normale prédite pour le sexe, la taille et l'âge
  6. Selon l'analyse de l'IA de la fonction cérébrale conformément aux caractéristiques dépressives de l'EEG
  7. Les femmes et les hommes en âge de procréer doivent utiliser une contraception médicalement acceptable
  8. Participer volontairement et signer un formulaire de consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints de démence ou d'une maladie neurologique, psychiatrique ou systémique sévère mal contrôlée ou susceptible d'interférer avec le déroulement de l'essai ou les résultats de l'essai
  2. Femmes enceintes et femmes allaitantes
  3. Tentative de suicide ou tentative de suicide
  4. Associé à d'autres maladies neurologiques similaires aux symptômes de la SLA, ou affectant l'évaluation de l'efficacité des médicaments, telles que la myélopathie spondylotique cervicale, la spondylose lombaire, la démence, etc.
  5. Patients ayant des antécédents de chirurgie de la colonne vertébrale après le début de la SLA
  6. ALT ou AST > 2 fois LSN, clairance de la créatinine < 60 mL/min/1,73 m2 (MDRD)
  7. Patients allergiques au produit expérimental
  8. Avoir participé à d'autres études cliniques dans les 3 mois précédant la randomisation
  9. Patients que l'investigateur considère comme inaptes à participer à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe d'essai FB1006
Prenez FB1006 la nuit, 30 mg/jour
Médicament: FB1006
30mg/jour
Comparateur placebo: groupe placebo
Prendre un placebo la nuit, 30 mg/jour
Médicament: Placebo
30mg/jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score ROADS (Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale)
Délai: 24 semaines
Changements dans ROADS de la ligne de base à 24 semaines. Le score ROADS varie de 0 à 56 points, et des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction quotidienne de base.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score ALSFRS-R (échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée)
Délai: 24 semaines
Changements dans ALSFRS-R de la ligne de base à 24 semaines. Le score ALSFRS-R varie de 0 à 48 points, et des scores plus élevés indiquent une déficience fonctionnelle plus légère.
24 semaines
Score ALSFRS-R
Délai: 12 semaines, 36 semaines et 48 semaines
Les changements dans ALSFRS-R et la pente du score diminuent pendant la période d'observation. Le score ALSFRS-R varie de 0 à 48 points, et des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction.
12 semaines, 36 semaines et 48 semaines
Score ROADS (Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale)
Délai: 4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 28 semaines, 32 semaines, 36 semaines, 40 semaines, 44 semaines et 48 semaines
Changements de ROUTES au cours de la période d'observation. Le score ROADS varie de 0 à 56 points, et des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction quotidienne de base.
4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 28 semaines, 32 semaines, 36 semaines, 40 semaines, 44 semaines et 48 semaines
Score ALSAQ-40 (questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique-40)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines
Évolution de l'ALSAQ-40 au cours de la période d'observation. Le score ALSAQ-40 varie de 0 à 160 points, et des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines
Échelle d'auto-évaluation de la dépression de Zung
Délai: 4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 28 semaines, 32 semaines, 36 semaines, 40 semaines, 44 semaines et 48 semaines.
Changements dans le score de Zung pendant la période d'observation. Le score de Zung varie de 0 à 100 points, et des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité de la dépression.
4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 28 semaines, 32 semaines, 36 semaines, 40 semaines, 44 semaines et 48 semaines.
Niveau métabolique
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Modifications de la valeur de l'équivalent métabolique (MET) au cours de la période d'observation. Le MET est mesuré par un test d'effort cardiopulmonaire (CPET).
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
FVC% (Capacité Vitale Forcée)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Changements de FVC% au cours de la période d'observation.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Poids
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Modifications du poids corporel au cours de la période d'observation.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Échelle du MRC (Medical Research Council)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Changements de classification MRC au cours de la période d'observation. Le MRC varie de 0 à V, et des grades plus élevés indiquent une force musculaire plus élevée.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
MUNIX (Index des numéros d'unités motrices)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Changements dans MUNIX pendant la période d'observation. MUNIX est obtenu à partir de l'électromyographie (EMG) en termes de muscles quadriceps, deltoïde, abducteur digiti minimi (ADM) et tibial antérieur (TA).
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Troubles du langage
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Apparition de troubles du langage au cours de la période d'observation. Les troubles du langage sont détectés par l'analyse de l'IA (intelligence artificielle) à partir d'un appareil électroencéphalographique portable.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Fonction délicate à la main
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Changements dans la fonction délicate de la main pendant la période d'observation. La fonction délicate de la main est détectée par l'analyse de l'IA (intelligence artificielle) à partir d'un appareil électromyographique portable.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements importants dans la progression de la SLA
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Apparition d'événements importants dans la progression de la SLA, notamment sonde gastrique à demeure/gastrostomie, assistance respiratoire, décès, etc.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Score ESS (échelle de somnolence d'Epworth)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Changements du score ESS au cours de la période d'observation. Le score ESS varie de 0 à 24 points, et des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité de la somnolence diurne.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Score PSQI (Pittsburgh Sleep Quality Index)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Modifications du PSQI au cours de la période d'observation. Le score PSQI varie de 0 à 21 points, et des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de sommeil.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Biomarqueurs
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Changements dans le sérum NFL, BDNF, GDNF, facteurs inflammatoires (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) au cours de la période d'observation.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
EEG (électroencéphalogramme)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Apparition d'anomalies cliniquement significatives pendant la période d'observation.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
CMAP (potentiel d'action musculaire composé)
Délai: 12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Modifications du CMAP au cours de la période d'observation. La CMAP est obtenue à partir de l'électromyographie (EMG) en termes de muscles médian, péronier, radial, tibial et ulnaire.
12 semaines, 24 semaines, 36 semaines et 48 semaines.
Événements indésirables
Délai: 48 semaines
Apparition de tout événement indésirable et anomalies de laboratoire cliniquement significatives pendant la période d'étude.
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking University Third Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2023

Première publication (Réel)

28 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

22 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • M2022300

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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