Klinisk undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af FB1006 i behandlingen af ALS-patienter (FB1006)
20. november 2023 opdateret af: Peking University Third Hospital
Randomiseret dobbeltblind kontrolleret Exploratorisk klinisk undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af FB1006 i behandlingen af ALS-patienter
Dette er et randomiseret dobbeltblindt kontrolleret, eksplorativt klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af FB1006 i behandlingen af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et randomiseret dobbeltblindt kontrolleret, eksplorativt klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af FB1006 i behandlingen af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Undersøgelsen har to faser: den første fase er 24 uger, ved hjælp af et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret design; anden fase er 24 uger, ved hjælp af et åbent studiedesign.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
64
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Sun Can
- Telefonnummer: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100191
- Rekruttering
- Peking University Third Hospital
-
Kontakt:
- Sun Can
- Telefonnummer: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- World Federation of Neurology modificerede El Ecorial-kriterier for diagnosticering af patienter med laboratoriestøtte sandsynlig, klinisk sandsynlig eller bestemt sporadisk og familiær amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
- Alder 18 til 80 år
- ALS varighed ikke længere end 18 måneder (fra debutdagen)
- Patientens ALSFRS-R total scoret ≥27，Hvert enkelt element er scoret mindst 2（dyspnø, ortopnø og respiratorisk insufficiens ≥3）
- Forceret vitalkapacitet (FVC%) ikke mindre end 70% af forventet normal for køn, højde og alder
- Ifølge hjernefunktion AI-analyse i overensstemmelse med depressive EEG-karakteristika
- Kvinder og mænd i den fødedygtige alder bør anvende medicinsk acceptabel prævention
- Deltag frivilligt og underskriv en informeret samtykkeerklæring
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med demens eller svær neurologisk, psykiatrisk eller systemisk sygdom, der er dårligt kontrolleret eller kan forstyrre gennemførelsen af forsøget eller resultaterne af forsøget
- Gravide og ammende kvinder
- Selvmordsforsøg eller selvmordsforsøg
- Kombineret med andre neurologiske sygdomme, der ligner ALS-symptomer, eller som påvirker evalueringen af lægemiddeleffektivitet, såsom cervikal spondylotisk myelopati, lumbal spondylose, demens osv.
- Patienter med rygkirurgi i anamnesen efter ALS-debut
- ALT eller AST > 2 gange ULN, kreatininclearance < 60 ml/min/1,73 m2 (MDRD)
- Patienter, der er allergiske over for forsøgsproduktet
- Efter at have deltaget i andre kliniske undersøgelser inden for 3 måneder før randomisering
- Patienter, som investigator anser for uegnede til deltagelse i undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: FB1006 testgruppe
Tag FB1006 om natten, 30 mg/dag
|
30 mg/dag
|
|
Placebo komparator: placebo gruppe
Tag placebo om natten, 30 mg/dag
|
30 mg/dag
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ROADS (Rasch-bygget overordnet amyotrofisk lateral sklerose handicapskala) score
Tidsramme: 24 uger
|
Ændringer i ROADS fra baseline til 24 uger.
ROADS score spænder fra 0 til 56 point, og højere score indikerer bedre grundlæggende daglig funktion.
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R (Amyotrofisk Lateral Sklerose Funktionel Bedømmelse Skala-revideret) Score
Tidsramme: 24 uger
|
Ændringer i ALSFRS-R fra baseline til 24 uger.
ALSFRS-R score spænder fra 0 til 48 point, og højere score indikerer mildere funktionsnedsættelse.
|
24 uger
|
|
ALSFRS-R Score
Tidsramme: 12 uger, 36 uger og 48 uger
|
Ændringer i ALSFRS-R og hældning af score falder i løbet af observationsperioden.
ALSFRS-R score spænder fra 0 til 48 point, og højere score indikerer bedre funktion.
|
12 uger, 36 uger og 48 uger
|
|
ROADS (Rasch-bygget overordnet amyotrofisk lateral sklerose handicapskala) score
Tidsramme: 4 uger, 8 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 28 uger, 32 uger, 36 uger, 40 uger, 44 uger og 48 uger
|
Ændringer i VEJE i observationsperioden.
ROADS score spænder fra 0 til 56 point, og højere score indikerer bedre grundlæggende daglig funktion.
|
4 uger, 8 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 28 uger, 32 uger, 36 uger, 40 uger, 44 uger og 48 uger
|
|
ALSAQ-40 (Amyotrofisk Lateral Sclerose Assessment Questionnaire-40) Score
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger
|
Ændringer i ALSAQ-40 i observationsperioden.
ALSAQ-40 score spænder fra 0 til 160 point, og højere score indikerer bedre livskvalitet.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger
|
|
Zungs selvvurderingsskala for depression
Tidsramme: 4 uger, 8 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 28 uger, 32 uger, 36 uger, 40 uger, 44 uger og 48 uger.
|
Ændringer i Zungs score i løbet af observationsperioden.
Zungs score spænder fra 0 til 100 point, og højere score indikerer større sværhedsgrad af depression.
|
4 uger, 8 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 28 uger, 32 uger, 36 uger, 40 uger, 44 uger og 48 uger.
|
|
Metabolisk niveau
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i metabolisk ækvivalent (MET) værdi i observationsperioden.
MET måles ved kardiopulmonal træningstest (CPET).
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
FVC% (Forced Vital Capacity)
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i FVC% i observationsperioden.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
Kropsvægt
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i kropsvægt i løbet af observationsperioden.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
MRC (Medical Research Council) Skala
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i MRC-klassificering i observationsperioden.
MRC spænder fra 0 til V-grader, og højere karakterer indikerer højere muskelstyrke.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
MUNIX (Motor Unit Number Index)
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i MUNIX i observationsperioden.
MUNIX opnås fra elektromyografi (EMG) i form af quadriceps, deltoideus, abductor digiti minimi (ADM) og tibialis anterior (TA) muskler.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
Sprogforstyrrelser
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Forekomst af sprogforstyrrelser i observationsperioden.
Sprogforstyrrelser detekteres ved AI-analyse (kunstig intelligens) fra en bærbar elektroencefalografisk enhed.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
Hånd delikat funktion
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i håndens delikate funktion i observationsperioden.
Håndfølsom funktion detekteres af AI (Artificial Intelligence) analyse fra bærbar elektromyografisk enhed.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vigtige begivenheder i ALS-progression
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Forekomst af vigtige hændelser i ALS-progression, omfatter indlagt mavesonde/gastrostomi, respiratorisk støtte, død osv.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
ESS (Epworth Sleepiness Scale) Score
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i ESS-score i observationsperioden.
ESS-score spænder fra 0 til 24 point, og højere score indikerer større sværhedsgrad af søvnighed i dagtimerne.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
PSQI (Pittsburgh Sleep Quality Index) Score
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i PSQI i observationsperioden.
PSQI-score varierer fra 0 til 21 point, og højere score indikerer dårligere søvnkvalitet.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
Biomarkører
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i serum NFL, BDNF, GDNF, inflammatoriske faktorer (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) i løbet af observationsperioden.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
EEG (elektroencefalogram)
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter i observationsperioden.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
CMAP (Compound Muscle Action Potential)
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
Ændringer i CMAP i observationsperioden.
CMAP opnås fra elektromyografi (EMG) i form af medianus, peroneus, radialis, tibialis og ulnaris muskler.
|
12 uger, 24 uger, 36 uger og 48 uger.
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: 48 uger
|
Forekomst af uønskede hændelser og klinisk signifikante laboratorieabnormiteter i løbet af undersøgelsesperioden.
|
48 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. januar 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. september 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
28. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
22. november 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. november 2023
Sidst verificeret
1. januar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- M2022300
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .