Клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности FB1006 при лечении пациентов с БАС (FB1006)
20 ноября 2023 г. обновлено: Peking University Third Hospital
Рандомизированное двойное слепое контролируемое исследовательское клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности FB1006 при лечении пациентов с БАС
Это рандомизированное двойное слепое контролируемое исследовательское клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности FB1006 при лечении пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное двойное слепое контролируемое исследовательское клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности FB1006 при лечении пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
Исследование состоит из двух фаз: первая фаза длится 24 недели с использованием рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого дизайна; вторая фаза - 24 недели, с использованием дизайна открытого исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
64
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Sun Can
- Номер телефона: +86-10-82265791
- Электронная почта: scdoctor@qq.com
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100191
- Рекрутинг
- Peking University Third Hospital
-
Контакт:
- Sun Can
- Номер телефона: +86-10-82265791
- Электронная почта: scdoctor@qq.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Всемирная федерация неврологов изменила критерии El Ecorial для диагностики пациентов с лабораторно подтвержденным вероятным, клинически вероятным или определенным спорадическим и семейным боковым амиотрофическим склерозом (БАС)
- Возраст от 18 до 80 лет
- Продолжительность БАС не более 18 месяцев (со дня начала)
- Общее количество баллов по шкале ALSFRS-R у пациента составляет ≥27, каждый отдельный пункт имеет не менее 2 баллов (одышка, ортопноэ и дыхательная недостаточность ≥3)
- Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ%) не менее 70% от прогнозируемой нормы для пола, роста и возраста
- По данным ИИ-анализа функций мозга в соответствии с депрессивными характеристиками ЭЭГ
- Женщины и мужчины детородного возраста должны использовать приемлемые с медицинской точки зрения средства контрацепции.
- Добровольно участвовать и подписать форму информированного согласия
Критерий исключения:
- Пациенты с деменцией или тяжелыми неврологическими, психическими или системными заболеваниями, которые плохо контролируются или могут помешать проведению исследования или его результатам.
- Беременные женщины и кормящие женщины
- Суицидальная попытка или попытка самоубийства
- Сочетается с другими неврологическими заболеваниями, сходными с симптомами БАС или влияющими на оценку эффективности препарата, такими как шейная спондилотическая миелопатия, поясничный спондилез, деменция и др.
- Пациенты с операцией на позвоночнике в анамнезе после начала БАС
- АЛТ или АСТ > 2 раз выше ВГН, клиренс креатинина < 60 мл/мин/1,73 м2 (МДРД)
- Пациенты с аллергией на исследуемый продукт
- Участие в других клинических исследованиях в течение 3 месяцев до рандомизации
- Пациенты, которых исследователь считает непригодными для участия в исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тестовая группа FB1006
Принимайте FB1006 на ночь по 30 мг/день.
|
30мг/день
|
|
Плацебо Компаратор: группа плацебо
Принимайте плацебо на ночь, 30 мг/день.
|
30мг/день
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка ROADS (общая шкала инвалидности при боковом амиотрофическом склерозе, разработанная Рашем)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения в ROADS от исходного уровня до 24 недель.
Оценка ROADS колеблется от 0 до 56 баллов, а более высокие баллы указывают на улучшение основных повседневных функций.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R (пересмотренная шкала функциональной оценки бокового амиотрофического склероза)
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения в ALSFRS-R от исходного уровня до 24 недель.
Оценка ALSFRS-R колеблется от 0 до 48 баллов, а более высокие баллы указывают на более легкие функциональные нарушения.
|
24 недели
|
|
Оценка ALSFRS-R
Временное ограничение: 12 недель, 36 недель и 48 недель
|
Изменения в ALSFRS-R и крутизна оценки уменьшаются в течение периода наблюдения.
Оценка ALSFRS-R колеблется от 0 до 48 баллов, а более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
|
12 недель, 36 недель и 48 недель
|
|
Оценка ROADS (общая шкала инвалидности при боковом амиотрофическом склерозе, разработанная Рашем)
Временное ограничение: 4 недели, 8 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 28 недель, 32 недели, 36 недель, 40 недель, 44 недель и 48 недель
|
Изменения ДОРОГИ за период наблюдения.
Оценка ROADS колеблется от 0 до 56 баллов, а более высокие баллы указывают на улучшение основных повседневных функций.
|
4 недели, 8 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 28 недель, 32 недели, 36 недель, 40 недель, 44 недель и 48 недель
|
|
ALSAQ-40 (Анкета для оценки бокового амиотрофического склероза-40) Оценка
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель
|
Изменения ALSAQ-40 за период наблюдения.
Оценка ALSAQ-40 колеблется от 0 до 160 баллов, а более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель
|
|
Шкала самооценки депрессии Зунга
Временное ограничение: 4 недели, 8 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 28 недель, 32 недели, 36 недель, 40 недель, 44 недель и 48 недель.
|
Изменения оценки Цунга в течение периода наблюдения.
Оценка Зунга колеблется от 0 до 100 баллов, а более высокие баллы указывают на большую тяжесть депрессии.
|
4 недели, 8 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 28 недель, 32 недели, 36 недель, 40 недель, 44 недель и 48 недель.
|
|
Метаболический уровень
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения величины метаболического эквивалента (МЭТ) за период наблюдения.
МЕТ измеряется сердечно-легочным нагрузочным тестом (CPET).
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
FVC% (форсированная жизненная емкость легких)
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения % ФЖЕЛ за период наблюдения.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Вес тела
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения массы тела за период наблюдения.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Шкала MRC (Совет медицинских исследований)
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения в классификации MRC за период наблюдения.
MRC колеблется от 0 до V баллов, а более высокие баллы указывают на более высокую мышечную силу.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
MUNIX (индекс номеров двигателей)
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения MUNIX за период наблюдения.
MUNIX получают с помощью электромиографии (ЭМГ) четырехглавой мышцы, дельтовидной мышцы, мышцы, отводящей мизинец (ADM), и передней большеберцовой мышцы (TA).
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Языковые расстройства
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Возникновение речевых нарушений в период наблюдения.
Речевые расстройства обнаруживаются с помощью анализа ИИ (искусственного интеллекта) с помощью носимого электроэнцефалографического устройства.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Деликатная функция рук
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения деликатной функции кисти за период наблюдения.
Деликатная функция руки определяется с помощью анализа ИИ (искусственного интеллекта) с помощью носимого электромиографического устройства.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Важные события в развитии БАС
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Возникновение важных событий при прогрессировании БАС, включая постоянную желудочную трубку/гастростому, респираторную поддержку, смерть и т. д.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Оценка ESS (шкала сонливости Эпворта)
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения баллов по шкале ESS за период наблюдения.
Оценка по шкале ESS колеблется от 0 до 24 баллов, а более высокие баллы указывают на большую степень тяжести дневной сонливости.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Оценка PSQI (Питтсбургский индекс качества сна)
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения PSQI за период наблюдения.
Оценка PSQI колеблется от 0 до 21 балла, а более высокие баллы указывают на худшее качество сна.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Биомаркеры
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения в сыворотке крови НФЛ, BDNF, GDNF, факторов воспаления (ФНО, ИЛ-1, ИЛ-6, ИЛ-18, СРБ) за период наблюдения.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
ЭЭГ (электроэнцефалограмма)
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Возникновение клинически значимых отклонений в период наблюдения.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
CMAP (Потенциал действия сложных мышц)
Временное ограничение: 12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
Изменения СМАР за период наблюдения.
СМАР получают с помощью электромиографии (ЭМГ) срединной, малоберцовой, лучевой, большеберцовой и локтевой мышц.
|
12 недель, 24 недели, 36 недель и 48 недель.
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 48 недель
|
Возникновение любых нежелательных явлений и клинически значимых лабораторных отклонений в течение периода исследования.
|
48 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 января 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
22 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 января 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- M2022300
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .