Estudo Clínico para Avaliar a Eficácia e Segurança do FB1006 no Tratamento de Pacientes com ELA (FB1006)
20 de novembro de 2023 atualizado por: Peking University Third Hospital
Estudo clínico exploratório randomizado duplo-cego controlado para avaliar a eficácia e a segurança do FB1006 no tratamento de pacientes com ELA
Este é um estudo clínico exploratório randomizado duplo-cego controlado para avaliar a eficácia e segurança do FB1006 no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo clínico exploratório randomizado duplo-cego controlado para avaliar a eficácia e segurança do FB1006 no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS).
O estudo tem duas fases: a primeira fase é de 24 semanas, usando um projeto randomizado duplo-cego controlado por placebo; a segunda fase é de 24 semanas, usando um desenho de estudo aberto.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
64
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Sun Can
- Número de telefone: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
Locais de estudo
-
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Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100191
- Recrutamento
- Peking University Third Hospital
-
Contato:
- Sun Can
- Número de telefone: +86-10-82265791
- E-mail: scdoctor@qq.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- A Federação Mundial de Neurologia modificou os critérios El Ecorial para o diagnóstico de pacientes com suporte laboratorial provável, clinicamente provável ou definitiva esporádica e esclerose lateral amiotrófica familiar (ALS)
- Idade 18 a 80 anos
- Duração da ELA não superior a 18 meses (desde o dia do início)
- Total de ALSFRS-R do paciente pontuado ≥27，Cada item individual é pontuado pelo menos 2（dispneia, ortopneia e insuficiência respiratória ≥3）
- Capacidade vital forçada (CVF%) não inferior a 70% do normal previsto para sexo, altura e idade
- De acordo com a análise da IA da função cerebral de acordo com as características depressivas do EEG
- Mulheres e homens com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos medicamente aceitáveis
- Participe voluntariamente e assine um termo de consentimento informado
Critério de exclusão:
- Pacientes com demência ou doença neurológica, psiquiátrica ou sistêmica grave mal controlada ou que possa interferir na condução do estudo ou nos resultados do estudo
- Grávidas e lactantes
- Tentativa de suicídio ou tentativa de suicídio
- Combinado com outras doenças neurológicas semelhantes aos sintomas de ELA, ou que afetem a avaliação da eficácia do medicamento, como mielopatia espondilótica cervical, espondilose lombar, demência, etc.
- Pacientes com história de cirurgia da coluna vertebral após o início da ELA
- ALT ou AST > 2 vezes LSN, depuração de creatinina < 60 mL/min/1,73m2 (MDRD)
- Pacientes alérgicos ao produto experimental
- Tendo participado de outros estudos clínicos dentro de 3 meses antes da randomização
- Pacientes que o investigador considera inadequados para participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de teste FB1006
Tome FB1006 à noite, 30mg/dia
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30mg/dia
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Comparador de Placebo: grupo placebo
Tome placebo à noite, 30mg/dia
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30mg/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação ROADS (Rasch-Built Global Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale)
Prazo: 24 semanas
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Mudanças no ROADS desde o início até 24 semanas.
A pontuação do ROADS varia de 0 a 56 pontos, e pontuações mais altas indicam melhor função diária básica.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação ALSFRS-R (escala de classificação funcional de esclerose lateral amiotrófica revisada)
Prazo: 24 semanas
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Alterações em ALSFRS-R desde o início até 24 semanas.
A pontuação da ALSFRS-R varia de 0 a 48 pontos, e pontuações mais altas indicam comprometimento funcional mais leve.
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24 semanas
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Pontuação ALSFRS-R
Prazo: 12 semanas, 36 semanas e 48 semanas
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Alterações no ALSFRS-R e na inclinação da pontuação diminuem durante o período de observação.
A pontuação da ALSFRS-R varia de 0 a 48 pontos, e pontuações mais altas indicam melhor função.
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12 semanas, 36 semanas e 48 semanas
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Pontuação ROADS (Rasch-Built Global Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale)
Prazo: 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas e 48 semanas
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Mudanças nas ESTRADAS durante o período de observação.
A pontuação do ROADS varia de 0 a 56 pontos, e pontuações mais altas indicam melhor função diária básica.
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4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas e 48 semanas
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Pontuação ALSAQ-40 (Questionário de Avaliação de Esclerose Lateral Amiotrófica-40)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas
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Alterações no ALSAQ-40 durante o período de observação.
A pontuação do ALSAQ-40 varia de 0 a 160 pontos, e pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas
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Escala de Autoavaliação de Depressão de Zung
Prazo: 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas e 48 semanas.
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Mudanças na pontuação de Zung durante o período de observação.
A pontuação de Zung varia de 0 a 100 pontos, e pontuações mais altas indicam maior gravidade da depressão.
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4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas e 48 semanas.
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Nível Metabólico
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Alterações no valor do equivalente metabólico (MET) durante o período de observação.
O MET é medido pelo teste de exercício cardiopulmonar (TECP).
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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FVC% (Capacidade Vital Forçada)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mudanças em FVC% durante o período de observação.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Peso corporal
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mudanças no peso corporal durante o período de observação.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Escala MRC (Conselho de Pesquisa Médica)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mudanças na classificação do MRC durante o período de observação.
O MRC varia de 0 a V graus, e graus mais altos indicam maior força muscular.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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MUNIX (Índice de Número da Unidade Motora)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mudanças no MUNIX durante o período de observação.
O MUNIX é obtido da eletromiografia (EMG) dos músculos quadríceps, deltóide, abdutor do dedo mínimo (ADM) e tibial anterior (TA).
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Distúrbios de Linguagem
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Ocorrência de distúrbios de linguagem durante o período de observação.
Distúrbios de linguagem são detectados por análise de IA (Inteligência Artificial) de dispositivo eletroencefalográfico vestível.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mão delicada função
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mudanças na função delicada da mão durante o período de observação.
A função delicada da mão é detectada pela análise AI (Inteligência Artificial) do dispositivo eletromiográfico vestível.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos importantes na progressão da ELA
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Ocorrência de eventos importantes na progressão da ELA, incluindo sonda gástrica/gastrostomia permanente, suporte respiratório, morte, etc.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Pontuação da ESS (escala de sonolência de Epworth)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mudanças na pontuação da ESS durante o período de observação.
A pontuação da ESE varia de 0 a 24 pontos, e pontuações mais altas indicam maior gravidade da sonolência diurna.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Pontuação do PSQI (Índice de Qualidade do Sono de Pittsburgh)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Mudanças no PSQI durante o período de observação.
A pontuação do PSQI varia de 0 a 21 pontos, e pontuações mais altas indicam pior qualidade do sono.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Biomarcadores
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Alterações no soro NFL, BDNF, GDNF, fatores inflamatórios (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, PCR) durante o período de observação.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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EEG (Eletroencefalograma)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Ocorrência de anormalidades clinicamente significativas durante o período de observação.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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CMAP (Potencial de Ação Muscular Composto)
Prazo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Alterações no CMAP durante o período de observação.
O CMAP é obtido da eletromiografia (EMG) em relação aos músculos mediano, fibular, radial, tibial e ulnar.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas e 48 semanas.
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Eventos adversos
Prazo: 48 semanas
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Ocorrência de quaisquer eventos adversos e anormalidades laboratoriais clinicamente significativas durante o período do estudo.
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48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
22 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de novembro de 2023
Última verificação
1 de janeiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- M2022300
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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