Klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av FB1006 vid behandling av ALS-patienter (FB1006)
20 november 2023 uppdaterad av: Peking University Third Hospital
Randomiserad dubbelblind kontrollerad explorativ klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av FB1006 vid behandling av ALS-patienter
Detta är en randomiserad dubbelblind kontrollerad explorativ klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av FB1006 vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en randomiserad dubbelblind kontrollerad explorativ klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av FB1006 vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Studien har två faser: den första fasen är 24 veckor, med en randomiserad dubbelblind placebokontrollerad design; den andra fasen är 24 veckor, med en öppen studiedesign.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
64
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Sun Can
- Telefonnummer: +86-10-82265791
- E-post: scdoctor@qq.com
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100191
- Rekrytering
- Peking University Third Hospital
-
Kontakt:
- Sun Can
- Telefonnummer: +86-10-82265791
- E-post: scdoctor@qq.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- World Federation of Neurology modifierade El Ecorial-kriterier för diagnos av patienter med laboratoriestöd sannolikt, kliniskt troligt eller definitivt sporadisk och familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS)
- Ålder 18 till 80 år
- ALS varaktighet inte längre än 18 månader (från debutdagen)
- Patientens ALSFRS-R totala poängvärde ≥27，Varje enstaka föremål får minst 2(dyspné, ortopné och andningsinsufficiens ≥3）
- Forcerad vitalkapacitet (FVC%) inte mindre än 70% av förväntad normal för kön, längd och ålder
- Enligt hjärnans funktion AI-analys i enlighet med depressiva EEG-egenskaper
- Kvinnor och män i fertil ålder bör använda medicinskt godtagbara preventivmedel
- Delta frivilligt och underteckna ett informerat samtyckesformulär
Exklusions kriterier:
- Patienter med demens eller allvarlig neurologisk, psykiatrisk eller systemisk sjukdom som är dåligt kontrollerad eller kan störa prövningens genomförande eller resultaten av prövningen
- Gravida kvinnor och ammande kvinnor
- Självmordsförsök eller självmordsförsök
- Kombinerat med andra neurologiska sjukdomar som liknar ALS-symtom, eller som påverkar utvärderingen av läkemedelseffekt, såsom cervikal spondylotisk myelopati, lumbal spondylos, demens, etc.
- Patienter med anamnes på ryggradskirurgi efter ALS-debut
- ALAT eller ASAT > 2 gånger ULN, kreatininclearance < 60 ml/min/1,73 m2 (MDRD)
- Patienter som är allergiska mot undersökningsprodukten
- Efter att ha deltagit i andra kliniska studier inom 3 månader före randomisering
- Patienter som utredaren anser olämpliga för deltagande i studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FB1006 testgrupp
Ta FB1006 på natten, 30 mg/dag
|
30mg/dag
|
|
Placebo-jämförare: placebogruppen
Ta placebo på natten, 30 mg/dag
|
30mg/dag
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ROADS (Rasch-byggd övergripande amyotrofisk lateral skleros invaliditetsskala) Poäng
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringar i ROADS från baslinje till 24 veckor.
ROADS poäng varierar från 0 till 56 poäng, och högre poäng indikerar bättre grundläggande daglig funktion.
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R (amyotrofisk lateral skleros funktionell värderingsskala-reviderad) poäng
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringar i ALSFRS-R från baslinje till 24 veckor.
ALSFRS-R-poäng varierar från 0 till 48 poäng, och högre poäng indikerar mildare funktionsnedsättning.
|
24 veckor
|
|
ALSFRS-R Betyg
Tidsram: 12 veckor, 36 veckor och 48 veckor
|
Förändringar i ALSFRS-R och lutning av poäng minskar under observationsperioden.
ALSFRS-R-poäng varierar från 0 till 48 poäng, och högre poäng indikerar bättre funktion.
|
12 veckor, 36 veckor och 48 veckor
|
|
ROADS (Rasch-byggd övergripande amyotrofisk lateral skleros invaliditetsskala) Poäng
Tidsram: 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 28 veckor, 32 veckor, 36 veckor, 40 veckor, 44 veckor och 48 veckor
|
Förändringar i VÄGAR under observationsperioden.
ROADS poäng varierar från 0 till 56 poäng, och högre poäng indikerar bättre grundläggande daglig funktion.
|
4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 28 veckor, 32 veckor, 36 veckor, 40 veckor, 44 veckor och 48 veckor
|
|
ALSAQ-40 (Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40) Poäng
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor
|
Förändringar i ALSAQ-40 under observationsperioden.
ALSAQ-40 poäng varierar från 0 till 160 poäng, och högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor
|
|
Zungs självskattningsskala för depression
Tidsram: 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 28 veckor, 32 veckor, 36 veckor, 40 veckor, 44 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i Zungs poäng under observationsperioden.
Zungs poäng varierar från 0 till 100 poäng, och högre poäng indikerar svårare depression.
|
4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 28 veckor, 32 veckor, 36 veckor, 40 veckor, 44 veckor och 48 veckor.
|
|
Metabolisk nivå
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i metaboliskt ekvivalentvärde (MET) under observationsperioden.
MET mäts med kardiopulmonellt träningstest (CPET).
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
FVC% (Forced Vital Capacity)
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i FVC% under observationsperioden.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
Kroppsvikt
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i kroppsvikt under observationsperioden.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
MRC (Medical Research Council) Skala
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i MRC-klassificering under observationsperioden.
MRC varierar från 0 till V-grader, och högre betyg indikerar högre muskelstyrka.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
MUNIX (Motor Unit Number Index)
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i MUNIX under observationsperioden.
MUNIX erhålls från elektromyografi (EMG) när det gäller quadriceps, deltoideus, abductor digiti minimi (ADM) och tibialis anterior (TA) muskler.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
Språkstörningar
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förekomst av språkstörningar under observationsperioden.
Språkstörningar upptäcks genom AI (Artificial Intelligence) analys från bärbar elektroencefalografisk enhet.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
Hand delikat funktion
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i handens känsliga funktion under observationsperioden.
Handkänslig funktion upptäcks av AI-analys (artificiell intelligens) från bärbar elektromyografisk enhet.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Viktiga händelser i ALS-progression
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förekomst av viktiga händelser i ALS-progression, inkluderar inneboende magsond/gastrostomi, andningsstöd, död, etc.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
ESS (Epworth Sleepiness Scale) Poäng
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i ESS-poäng under observationsperioden.
ESS-poäng varierar från 0 till 24 poäng, och högre poäng indikerar svårare somnolens under dagtid.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
PSQI (Pittsburgh Sleep Quality Index)-poäng
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i PSQI under observationsperioden.
PSQI-poäng varierar från 0 till 21 poäng, och högre poäng indikerar sämre sömnkvalitet.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
Biomarkörer
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i serum NFL, BDNF, GDNF, inflammatoriska faktorer (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) under observationsperioden.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
EEG (elektroencefalogram)
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förekomst av kliniskt signifikanta avvikelser under observationsperioden.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
CMAP (Compound Muscle Action Potential)
Tidsram: 12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
Förändringar i CMAP under observationsperioden.
CMAP erhålls från elektromyografi (EMG) i form av medianus, peroneus, radialis, tibialis och ulnaris muskler.
|
12 veckor, 24 veckor, 36 veckor och 48 veckor.
|
|
Biverkningar
Tidsram: 48 veckor
|
Förekomst av eventuella biverkningar och kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser under studieperioden.
|
48 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 januari 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
30 september 2027
Avslutad studie (Beräknad)
30 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 februari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 juni 2023
Första postat (Faktisk)
28 juni 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
22 november 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 november 2023
Senast verifierad
1 januari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- M2022300
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .