Estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de FB1006 en el tratamiento de pacientes con ELA (FB1006)
20 de noviembre de 2023 actualizado por: Peking University Third Hospital
Estudio clínico exploratorio controlado doble ciego aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de FB1006 en el tratamiento de pacientes con ELA
Este es un estudio clínico exploratorio controlado doble ciego aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de FB1006 en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico exploratorio controlado doble ciego aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de FB1006 en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El estudio tiene dos fases: la primera fase es de 24 semanas, utilizando un diseño controlado con placebo, doble ciego y aleatorizado; la segunda fase es de 24 semanas, utilizando un diseño de estudio de etiqueta abierta.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
64
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Sun Can
- Número de teléfono: +86-10-82265791
- Correo electrónico: scdoctor@qq.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100191
- Reclutamiento
- Peking University Third Hospital
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Contacto:
- Sun Can
- Número de teléfono: +86-10-82265791
- Correo electrónico: scdoctor@qq.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- La Federación Mundial de Neurología modificó los criterios de El Ecorial para el diagnóstico de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) probable, clínicamente probable o definitiva esporádica y familiar.
- Edad 18 a 80 años
- Duración de la ELA no superior a 18 meses (desde el día de inicio)
- Puntuación total de ALSFRS-R del paciente ≥27，Cada elemento individual tiene una puntuación de al menos 2（disnea, ortopnea e insuficiencia respiratoria ≥3）
- Capacidad vital forzada (FVC%) no menos del 70% de lo normal previsto para el sexo, la altura y la edad
- Según el análisis de IA de la función cerebral de acuerdo con las características depresivas del EEG
- Las mujeres y los hombres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos médicamente aceptables.
- Participar voluntariamente y firmar un formulario de consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Pacientes con demencia o enfermedad neurológica, psiquiátrica o sistémica grave que esté mal controlada o que pueda interferir con la realización del ensayo o los resultados del ensayo.
- Mujeres embarazadas y mujeres lactantes
- Intento de suicidio o tentativa de suicidio
- Combinado con otras enfermedades neurológicas similares a los síntomas de la ELA, o que afecten a la evaluación de la eficacia del fármaco, como la mielopatía cervical espondilótica, la espondilosis lumbar, la demencia, etc.
- Pacientes con antecedentes de cirugía de columna tras el inicio de ELA
- ALT o AST > 2 veces el LSN, aclaramiento de creatinina < 60 ml/min/1,73 m2 (MDDR)
- Pacientes que son alérgicos al producto en investigación.
- Haber participado en otros estudios clínicos en los 3 meses anteriores a la aleatorización
- Pacientes que el investigador considere no aptos para participar en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de prueba FB1006
Tome FB1006 por la noche, 30 mg/día
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30 mg/día
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Comparador de placebos: grupo placebo
Tomar placebo por la noche, 30 mg/día.
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30 mg/día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntaje de ROADS (Escala de discapacidad de esclerosis lateral amiotrófica general construida por Rasch)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambios en ROADS desde el inicio hasta las 24 semanas.
El puntaje de ROADS varía de 0 a 56 puntos, y los puntajes más altos indican una mejor función diaria básica.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación de ALSFRS-R (escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambios en ALSFRS-R desde el inicio hasta las 24 semanas.
La puntuación ALSFRS-R varía de 0 a 48 puntos, y las puntuaciones más altas indican un deterioro funcional más leve.
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24 semanas
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Puntaje ALSFRS-R
Periodo de tiempo: 12 semanas, 36 semanas y 48 semanas
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Los cambios en ALSFRS-R y la pendiente de la puntuación disminuyen durante el período de observación.
La puntuación ALSFRS-R varía de 0 a 48 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mejor función.
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12 semanas, 36 semanas y 48 semanas
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Puntaje de ROADS (Escala de discapacidad de esclerosis lateral amiotrófica general construida por Rasch)
Periodo de tiempo: 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas y 48 semanas
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Cambios en CARRETERAS durante el período de observación.
El puntaje de ROADS varía de 0 a 56 puntos, y los puntajes más altos indican una mejor función diaria básica.
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4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas y 48 semanas
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Puntuación ALSAQ-40 (Cuestionario de evaluación de la esclerosis lateral amiotrófica-40)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas
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Cambios en ALSAQ-40 durante el período de observación.
La puntuación ALSAQ-40 varía de 0 a 160 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas
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Escala de depresión de autoevaluación de Zung
Periodo de tiempo: 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas y 48 semanas.
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Cambios en la puntuación de Zung durante el período de observación.
La puntuación de Zung varía de 0 a 100 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la depresión.
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4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 28 semanas, 32 semanas, 36 semanas, 40 semanas, 44 semanas y 48 semanas.
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Nivel metabólico
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en el valor del equivalente metabólico (MET) durante el período de observación.
El MET se mide mediante la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET).
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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FVC% (Capacidad Vital Forzada)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en FVC% durante el período de observación.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Peso corporal
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en el peso corporal durante el período de observación.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Escala MRC (Consejo de Investigación Médica)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en la clasificación MRC durante el período de observación.
MRC varía de grados 0 a V, y los grados más altos indican una mayor fuerza muscular.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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MUNIX (Índice de número de unidad de motor)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en MUNIX durante el período de observación.
MUNIX se obtiene a partir de electromiografía (EMG) en términos de los músculos cuádriceps, deltoides, abductor digiti minimi (ADM) y tibial anterior (TA).
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Trastornos del lenguaje
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Aparición de trastornos del lenguaje durante el período de observación.
Los trastornos del lenguaje se detectan mediante el análisis de IA (inteligencia artificial) de un dispositivo electroencefalográfico portátil.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Función delicada de la mano
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en la función delicada de la mano durante el período de observación.
La función delicada de la mano se detecta mediante el análisis de IA (inteligencia artificial) de un dispositivo electromiográfico portátil.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos importantes en la progresión de la ELA
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Ocurrencia de eventos importantes en la progresión de la ELA, que incluyen sonda gástrica permanente/gastrostomía, soporte respiratorio, muerte, etc.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Puntuación ESS (Escala de somnolencia de Epworth)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en la puntuación ESS durante el período de observación.
La puntuación ESS varía de 0 a 24 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la somnolencia diurna.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Puntuación PSQI (índice de calidad del sueño de Pittsburgh)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en PSQI durante el período de observación.
La puntuación PSQI varía de 0 a 21 puntos, y las puntuaciones más altas indican una peor calidad del sueño.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Biomarcadores
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en suero NFL, BDNF, GDNF, factores inflamatorios (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) durante el período de observación.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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EEG (Electroencefalograma)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Ocurrencia de anomalías clínicamente significativas durante el período de observación.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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CMAP (Potencial de Acción Muscular Compuesto)
Periodo de tiempo: 12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Cambios en CMAP durante el período de observación.
El CMAP se obtiene de la electromiografía (EMG) en términos de los músculos mediano, peroneo, radial, tibial y cubital.
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12 semanas, 24 semanas, 36 semanas y 48 semanas.
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Ocurrencia de cualquier evento adverso y anomalías de laboratorio clínicamente significativas durante el período de estudio.
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48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de enero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
28 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
22 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de enero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- M2022300
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .