Kliininen tutkimus FB1006:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ALS-potilaiden hoidossa (FB1006)
maanantai 20. marraskuuta 2023 päivittänyt: Peking University Third Hospital
Satunnaistettu kaksoissokkokontrolloitu, tutkiva kliininen tutkimus FB1006:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ALS-potilaiden hoidossa
Tämä on satunnaistettu kaksoissokkokontrolloitu, tutkiva kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida FB1006:n tehoa ja turvallisuutta amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien potilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu kaksoissokkokontrolloitu, tutkiva kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida FB1006:n tehoa ja turvallisuutta amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien potilaiden hoidossa.
Tutkimuksessa on kaksi vaihetta: ensimmäinen vaihe on 24 viikkoa, käyttäen satunnaistettua kaksoissokkoutettua lumekontrolloitua mallia; toinen vaihe on 24 viikkoa ja käytetään avointa tutkimussuunnitelmaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
64
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sun Can
- Puhelinnumero: +86-10-82265791
- Sähköposti: scdoctor@qq.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100191
- Rekrytointi
- Peking University Third Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sun Can
- Puhelinnumero: +86-10-82265791
- Sähköposti: scdoctor@qq.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- World Federation of Neurology muutti El Ecorialin kriteerejä potilaiden diagnosoimiseksi, joilla on laboratoriotukea todennäköinen, kliinisesti todennäköinen tai selvä satunnainen ja familiaalinen amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
- Ikä 18-80 vuotta
- ALS-kesto enintään 18 kuukautta (alkamispäivästä)
- Potilaan ALSFRS-R kokonaispistemäärä ≥27, jokainen yksittäinen kohta on pisteytetty vähintään 2 (hengitys, ortopnea ja hengitysvajaus ≥3)
- Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC %) vähintään 70 % ennustetusta normaalista sukupuolen, pituuden ja iän suhteen
- Aivotoiminnan AI-analyysin mukaan masennusten EEG-ominaisuuksien mukaisesti
- Naisten ja miesten, jotka voivat tulla raskaaksi, tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä
- Osallistu vapaaehtoisesti ja allekirjoita tietoinen suostumuslomake
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on dementia tai vaikea neurologinen, psykiatrinen tai systeeminen sairaus, joka on huonosti hallinnassa tai voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai sen tuloksia
- Raskaana olevat ja imettävät naiset
- Itsemurhayritys tai itsemurhayritys
- Yhdistettynä muihin neurologisiin sairauksiin, jotka muistuttavat ALS-oireita tai vaikuttavat lääkkeen tehon arviointiin, kuten kohdunkaulan spondyloottinen myelopatia, lannerangan spondyloosi, dementia jne.
- Potilaat, joilla on ollut selkärangan leikkausta ALS:n puhkeamisen jälkeen
- ALT tai AST > 2 kertaa ULN, kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min/1,73 m2 (MDRD)
- Potilaat, jotka ovat allergisia tutkimustuotteelle
- Osallistunut muihin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumaan tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FB1006 testiryhmä
Ota FB1006 yöllä, 30 mg/päivä
|
30mg/päivä
|
|
Placebo Comparator: lumeryhmä
Ota lumelääke yöllä, 30 mg/päivä
|
30mg/päivä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ROADS (Rasch-Built Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale) -piste
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset ROADSissa lähtötasosta 24 viikkoon.
ROADS-pisteet vaihtelevat 0–56 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa päivittäistä perustoimintoa.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R (amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko - tarkistettu) pisteet
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset ALSFRS-R:ssä lähtötasosta 24 viikkoon.
ALSFRS-R-pisteet vaihtelevat välillä 0-48 pistettä, ja korkeammat pisteet viittaavat lievempään toimintahäiriöön.
|
24 viikkoa
|
|
ALSFRS-R Pisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Muutokset ALSFRS-R:ssä ja pistemäärän kaltevuus pienenevät havaintojakson aikana.
ALSFRS-R-pisteet vaihtelevat välillä 0-48 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
|
12 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
ROADS (Rasch-Built Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale) -piste
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 8 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 28 viikkoa, 32 viikkoa, 36 viikkoa, 40 viikkoa, 44 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Muutokset ROADSissa havaintojakson aikana.
ROADS-pisteet vaihtelevat 0–56 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa päivittäistä perustoimintoa.
|
4 viikkoa, 8 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 28 viikkoa, 32 viikkoa, 36 viikkoa, 40 viikkoa, 44 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
ALSAQ-40 (amyotrofisen lateraaliskleroosin arviointikysely-40) pisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Muutokset ALSAQ-40:ssä havaintojakson aikana.
ALSAQ-40-pisteet vaihtelevat 0–160 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
Zungin itsearvioiva masennuksen asteikko
Aikaikkuna: 4 viikkoa, 8 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 28 viikkoa, 32 viikkoa, 36 viikkoa, 40 viikkoa, 44 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muutokset Zungin pisteissä havaintojakson aikana.
Zungin pisteet vaihtelevat 0–100 pisteestä, ja korkeammat pisteet osoittavat masennuksen vakavuutta.
|
4 viikkoa, 8 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 28 viikkoa, 32 viikkoa, 36 viikkoa, 40 viikkoa, 44 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
Metabolinen taso
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muutokset metabolisen ekvivalentin (MET) arvossa havaintojakson aikana.
MET mitataan kardiopulmonaalisella rasitustestillä (CPET).
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
FVC % (pakotettu elinvoimakapasiteetti)
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
FVC %:n muutokset havaintojakson aikana.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
Kehon paino
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Kehonpainon muutokset havaintojakson aikana.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
MRC (Medical Research Council) -asteikko
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muutokset MRC-luokituksessa havaintojakson aikana.
MRC vaihtelee arvoista 0 - V, ja korkeammat arvosanat osoittavat suurempaa lihasvoimaa.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
MUNIX (moottoriyksikön numeroindeksi)
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muutokset MUNIXissa havaintojakson aikana.
MUNIX saadaan elektromyografiasta (EMG) nelipäisten, hartialihasten, abductor digiti minimin (ADM) ja tibialis anterior (TA) lihasten osalta.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
Kielihäiriöt
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Kielihäiriöiden esiintyminen havaintojakson aikana.
Kielihäiriöt havaitaan AI (Artificial Intelligence) -analyysillä puettavasta elektroenkefalografiasta.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
Käsien herkkä toiminto
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Käden herkän toiminnan muutokset havaintojakson aikana.
Käden herkkä toiminto havaitaan AI (Artificial Intelligence) -analyysillä puettavasta elektromyografisesta laitteesta.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tärkeitä tapahtumia ALS:n etenemisessä
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
ALS:n etenemisen tärkeiden tapahtumien esiintyminen, mukaan lukien mahalaukun letku/gastrostomia, hengitystuki, kuolema jne.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
ESS (Epworth Sleepiness Scale) -pisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muutokset ESS-pisteissä havaintojakson aikana.
ESS-pisteet vaihtelevat 0–24 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat päiväsaikaan uneliaisuuden vakavuutta.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
PSQI (Pittsburgh Sleep Quality Index) -pisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muutokset PSQI:ssä havaintojakson aikana.
PSQI-pisteet vaihtelevat välillä 0-21 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa unen laatua.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
Biomarkkerit
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Muutokset seerumin NFL:ssä, BDNF:ssä, GDNF:ssä, tulehdustekijöissä (TNF, IL-1, IL-6, IL-18, CRP) havaintojakson aikana.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
EEG (elektroenkefalogrammi)
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
Kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien esiintyminen havaintojakson aikana.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
CMAP (yhdistetty lihastoimintapotentiaali)
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
CMAP:n muutokset havaintojakson aikana.
CMAP saadaan elektromyografialla (EMG) medianus-, peroneus-, radialis-, tibialis- ja ulnaris-lihasten osalta.
|
12 viikkoa, 24 viikkoa, 36 viikkoa ja 48 viikkoa.
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Kaikkien haittatapahtumien ja kliinisesti merkittävien laboratoriopoikkeamien esiintyminen tutkimusjakson aikana.
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Fan DongSheng, Peking University Third Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 18. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 28. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 22. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- M2022300
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .