一项临床试验，旨在调查患有软骨发育不全的儿童和青少年每周皮下注射 TransCon CNP 的长期安全性、耐受性和有效性 (AttaCH)
2026年8月14日 更新者：Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
一项 2 期、多中心、长期、开放标签扩展试验，评估软骨发育不全儿童和青少年每周一次皮下注射 TransCon CNP 的安全性、耐受性和有效性
TransCon CNP 对已完成先前 TransCon CNP 临床试验的软骨发育不全儿童和青少年每周给药一次。
完成先前 TransCon CNP 试验并满足所有资格标准的参与者将被邀请继续参加长期开放标签扩展试验，以接受 100 µg CNP/kg/周的 TransCon CNP。
当参与者女性年满16岁、男性年满18岁并且股骨和胫骨骨骺闭合时，试验治疗将完成。
如果女性在 16 岁时、男性在 18 岁时未确认股骨和胫骨骨骺闭合，则 TransCon CNP 治疗将继续。
一旦放射线成像证实股骨和胫骨骨骺闭合，TransCon CNP 治疗即可完成。
每个试验参与者的试验持续时间都是单独的。
在整个试验期间，每 12-14 周进行一次访视。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
140
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Copenhagen、丹麦、2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal、加拿大、H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz、奥地利、4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin、德国、13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland、新西兰、1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris、法国、75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin、爱尔兰、D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls、Montana、美国、65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo、New York、美国、14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
London、英国、SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra、葡萄牙、3000-602
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz、西班牙、1008
- Ascendis Investigational Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者父母或法定监护人的书面、签署知情同意书，并按照机构审查委员会/人类研究伦理委员会/独立伦理委员会 (IRB/HREC/IEC) 的要求。 对于低于同意年龄的参与者，将根据 IRB/HREC/IEC 的适用要求获得书面同意。 在达到法定同意年龄后，根据适用的要求，这些参与者将被要求提供自己的书面同意。
- 已完成 TransCon CNP 临床试验的软骨发育不全患者。
- 家长/法定监护人愿意并且能够每周皮下注射 TransCon CNP 并遵守方案。
- 根据先前 TransCon CNP 临床试验期间为评估停止/保留规则标准而进行的安全性评估，认为符合资格。
排除标准：
- 已知或怀疑对研究产品或相关产品（海藻糖、三[羟甲基]氨基甲烷、琥珀酸酯和甲氧基聚乙二醇[mPEG]）过敏。
- 已接受任何剂量的处方药、研究药品（TransCon CNP 除外）。
- 性活跃的女性参与者和具有生育能力的男性参与者的女性伴侣在整个试验期间以及试验结束后 90 天内未使用高效避孕方式（包括口服、注射或植入式避孕药或宫内节育器 (IUD)）试用。
- 第 1 次访视时血清 25-羟基维生素 D (25OHD) 水平 <50 nmol/L (<20 ng/mL) 的参与者必须接受补充维生素 D 的治疗方案。
- 研究者认为可能使参与者不太可能完全完成试验、可能混淆试验结果的解释或可能因接受试验治疗而带来不当风险的任何疾病或状况。 这可能包括家庭情况、并发症或表现，或可能影响安全或被认为混淆的药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：TransCon CNP 100 微克
TransCon CNP 100 mcg 每周一次皮下注射
|
TransCon CNP 药品是一种装在一次性小瓶中的冻干粉末。
使用前，将冻干粉末用注射用无菌水复溶并通过注射器和针头皮下注射给药。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全性和耐受性
大体时间：通过试验完成，平均10年
|
治疗中出现的不良事件的发生率
|
通过试验完成，平均10年
|
|
身高 Z 分数
大体时间：通过试验完成，平均10年
|
标准差的数量
|
通过试验完成，平均10年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
年化增长率
大体时间：通过试验完成，平均10年
|
厘米每年
|
通过试验完成，平均10年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月21日
初级完成 (估计的)
2039年1月1日
研究完成 (估计的)
2039年3月1日
研究注册日期
首次提交
2023年6月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月30日
首次发布 (实际的)
2023年7月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月14日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.