Klinikai vizsgálat a TransCon CNP heti szubkután adagjainak hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálatára achondroplasiás gyermekek és serdülők esetében (AttaCH)
2024. április 15. frissítette: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
2. fázisú, többközpontú, hosszú távú, nyílt címkés kiterjesztési vizsgálat, amely értékeli a TransCon CNP hetente egyszer alkalmazott szubkután dózisainak biztonságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát achondroplasiás gyermekek és serdülők számára
A TransCon CNP hetente egyszer achondroplasiában szenvedő gyermekek és serdülők számára, akik előzőleg elvégezték a TransCon CNP klinikai vizsgálatát.
Azok a résztvevők, akik egy korábbi TransCon CNP-próbát végeztek, és megfelelnek az összes alkalmassági feltételnek, felkérést kapnak, hogy folytassák a hosszú távú nyílt elnevezésű kiterjesztett vizsgálatot, hogy 100 µg CNP/kg/hét TransCon CNP-t kapjanak.
A próbakezelés akkor fejeződik be, amikor a résztvevő eléri a 16. életévét a nőknél és a 18. életévét a férfiaknál, és a combcsont és a sípcsont epifízis záródik.
A TransCon CNP-kezelés folytatódik, ha a combcsont és a tibia epifízis záródása nem igazolódik 16 éves korban nőknél és 18 éves korban férfiaknál.
A TransCon CNP-vel végzett kezelés akkor fejeződik be, ha a combcsont és a sípcsont epifízis záródását radiográfiás képalkotás megerősíti.
A próba időtartama minden résztvevő esetében egyedi.
A vizitekre 12-14 hetente kerül sor a vizsgálat során.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
140
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Vibeke Breinholt
- Telefonszám: +4561242484
- E-mail: vib@ascendispharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Linz, Ausztria, 4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls, Montana, Egyesült Államok, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő szülőjének (szülőinek) vagy törvényes gyámjának írásos, aláírt beleegyezése, valamint az intézményi bírálóbizottság/humánkutatási etikai bizottság/független etikai bizottság (IRB/HREC/IEC) által előírtak szerint. A beleegyezési korhatárnál fiatalabb résztvevők számára írásbeli hozzájárulást kell beszerezni az IRB/HREC/IEC által megkövetelt vonatkozó követelményeknek megfelelően. A törvényes beleegyezési korhatár elérésekor az alkalmazandó követelményektől függően ezektől a résztvevőktől saját írásbeli hozzájárulásukat kell megadniuk.
- Achondroplasiában szenvedő résztvevők, akik elvégezték a TransCon CNP klinikai vizsgálatát.
- Szülő(k)/törvényes gyám(ok), akik hajlandóak és képesek beadni a TransCon CNP heti SC injekcióit, és betartják a protokollt.
- A korábbi TransCon CNP klinikai vizsgálat során a leállítási/tartási szabályok kritériumainak értékeléséhez elvégzett biztonsági értékelések alapján megfelelőnek tekinthető.
Kizárási kritériumok:
- A vizsgálati készítménnyel vagy kapcsolódó termékekkel (trehalóz, trisz[hidroximetil]aminometán, szukcinát és metoxi-polietilénglikol [mPEG]) szembeni ismert vagy feltételezett túlérzékenység.
- Bármilyen adag vényköteles gyógyszert, vizsgálati gyógyszert kapott (a TransCon CNP kivételével).
- Szexuálisan aktív női résztvevők és fogamzóképes korú férfi résztvevők női partnerei, akik nem használnak rendkívül hatékony fogamzásgátlót (beleértve az orális, injekciós vagy beültethető fogamzásgátlást vagy méhen belüli eszközt (IUD)) a teljes próbaidőszakban és a próba befejezését követő 90 napig a próba.
- Azoknak a résztvevőknek, akiknek a szérum 25-hidroxi-D-vitamin (25OHD) szintje <50 nmol/l (<20 ng/mL) az 1. látogatáskor, D-vitamin-kiegészítő kezelési rendet kell kapniuk.
- Bármely olyan betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűtlenné teszi, hogy a résztvevő teljesen befejezze a vizsgálatot, megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy indokolatlan kockázatot jelenthet a vizsgálati kezelésben. Ez magában foglalhat családi helyzeteket, szövődményeket vagy megnyilvánulásokat, vagy olyan gyógyszereket, amelyek befolyásolhatják a biztonságot, vagy zavarónak tekinthetők.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg hetente egyszer szubkután injekcióban beadva
|
A TransCon CNP gyógyszerkészítmény liofilizált por, egyszer használatos injekciós üvegben.
Használat előtt a liofilizált port steril injekcióhoz való vízzel fel kell oldani, és fecskendőn és tűn keresztül szubkután injekcióban kell beadni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: A próba befejezése után átlagosan 10 év
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
|
A próba befejezése után átlagosan 10 év
|
|
Magasság Z-pontszámok
Időkeret: A próba befejezése után átlagosan 10 év
|
A szórások száma
|
A próba befejezése után átlagosan 10 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves növekedési sebesség
Időkeret: A próba befejezése után átlagosan 10 év
|
cm évente
|
A próba befejezése után átlagosan 10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Vibeke Breinholt, Ascendis Pharma
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. június 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2039. január 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2039. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. június 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 30.
Első közzététel (Tényleges)
2023. július 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 15.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ASND0039
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a TransCon CNP
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SAktív, nem toborzóAchondroplasiaEgyesült Államok, Dánia, Írország, Új Zéland, Ausztrália, Kanada, Spanyolország
-
Ascendis Pharma A/SAktív, nem toborzóAchondroplasiaEgyesült Államok, Ausztrália, Ausztria, Dánia, Németország, Írország, Új Zéland, Portugália
-
Ascendis Pharma A/SAktív, nem toborzó
-
YE YingjiangMég nincs toborzás
-
COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.ToborzásMyasthenia Gravis | Generalizált myasthenia | AChR Myasthenia Gravis | MuSK MGEgyesült Államok
-
COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.Aktív, nem toborzóElsődleges epeúti cholangitisEgyesült Államok
-
COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.Megszűnt
-
COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.Megszűnt
-
Queen Mary University of LondonUniversity College, LondonVisszavontIschaemia-reperfúzió (IR) SérülésEgyesült Királyság