Клинические испытания для изучения долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности еженедельных подкожных доз TransCon CNP у детей и подростков с ахондроплазией (AttaCH)
14 августа 2026 г. обновлено: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
Фаза 2, многоцентровое, долгосрочное, открытое расширенное исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности подкожных доз TransCon CNP, вводимых один раз в неделю у детей и подростков с ахондроплазией
TransCon CNP вводят один раз в неделю детям и подросткам с ахондроплазией, прошедшим предварительное клиническое исследование TransCon CNP.
Участники, завершившие предыдущее исследование TransCon CNP и отвечающие всем критериям приемлемости, будут приглашены для продолжения долгосрочного открытого расширенного исследования для получения 100 мкг CNP/кг/неделю TransCon CNP.
Пробное лечение будет завершено, когда участнику исполнится 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин, и у него будет эпифизарное закрытие бедренной и большеберцовой костей.
Лечение TransCon CNP будет продолжено, если закрытие эпифизов бедренной и большеберцовой костей не будет подтверждено в возрасте 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин.
Лечение с помощью TransCon CNP будет завершено, как только закрытие эпифизов бедренной и большеберцовой костей будет подтверждено рентгенологическим исследованием.
Продолжительность испытания индивидуальна для каждого участника испытания.
Посещения будут происходить каждые 12-14 недель на протяжении всего испытания.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
140
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Австрия, 4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Испания, 1008
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, Канада, H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 3000-602
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls, Montana, Соединенные Штаты, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Письменное, подписанное информированное согласие родителя (родителей) или законного опекуна (опекунов) участника, а также в соответствии с требованиями институционального наблюдательного совета / комитета по этике исследований человека / независимого комитета по этике (IRB / HREC / IEC). Для участников, не достигших возраста согласия, будет получено письменное согласие в соответствии с применимыми требованиями IRB/HREC/IEC. По достижении установленного законом возраста согласия, в зависимости от применимых требований, этих участников попросят дать собственное письменное согласие.
- Участники с ахондроплазией, прошедшие клиническое исследование TransCon CNP.
- Родители/законные опекуны, желающие и способные проводить еженедельные подкожные инъекции TransCon CNP и следовать протоколу.
- Считается приемлемым на основании оценок безопасности, проведенных для оценки критериев правил остановки/удержания во время предыдущего клинического испытания TransCon CNP.
Критерий исключения:
- Известная или предполагаемая гиперчувствительность к исследуемому продукту или родственным продуктам (трегалоза, трис[гидроксиметил]аминометан, сукцинат и метоксиполиэтиленгликоль [мПЭГ]).
- Получали любую дозу рецептурных лекарств, исследуемого лекарственного препарата (кроме TransCon CNP).
- Сексуально активные участники женского пола и партнерши участников мужского пола детородного возраста, не использующие высокоэффективную форму контрацепции (включая оральную, инъекционную или имплантируемую контрацепцию или внутриматочную спираль (ВМС)) в течение всего испытательного периода и в течение 90 дней после окончания исследования. судебный процесс.
- Участники с уровнем 25-гидроксивитамина D (25OHD) в сыворотке крови <50 нмоль/л (<20 нг/мл) на визите 1 должны получать лечение по схеме приема добавок витамина D.
- Любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может сделать участника маловероятным для полного завершения исследования, может затруднить интерпретацию результатов исследования или может представлять неоправданный риск при получении исследуемого лечения. Это могут быть семейные ситуации, осложнения или проявления, а также лекарства, которые могут повлиять на безопасность или считаться мешающими.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ТрансКон CNP 100 мкг
TransCon CNP 100 мкг доставляется один раз в неделю путем подкожной инъекции
|
Препарат ТрансКон CNP представляет собой лиофилизированный порошок в одноразовом флаконе.
Перед применением лиофилизированный порошок разводят стерильной водой для инъекций и вводят подкожно с помощью шприца и иглы.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Через завершение испытаний, в среднем 10 лет
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением
|
Через завершение испытаний, в среднем 10 лет
|
|
Z-показатели роста
Временное ограничение: Через завершение испытаний, в среднем 10 лет
|
Количество стандартных отклонений
|
Через завершение испытаний, в среднем 10 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость роста
Временное ограничение: Через завершение испытаний, в среднем 10 лет
|
см в год
|
Через завершение испытаний, в среднем 10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2039 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2039 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 июля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ASND0039
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .