En klinisk prövning för att undersöka långsiktig säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av subkutana veckodoser med TransCon CNP hos barn och ungdomar med akondroplasi (AttaCH)

Inklusionskriterier:

• Skriftligt, undertecknat informerat samtycke från deltagarens förälder/föräldrar eller vårdnadshavare, och som krävs av den institutionella granskningsnämnden/human forskningsetiska kommittén/oberoende etisk kommitté (IRB/HREC/IEC). För deltagare som är under samtyckesåldern kommer ett skriftligt medgivande att erhållas i enlighet med tillämpliga krav som krävs av IRB/HREC/IEC. Efter att ha uppnått den lagliga åldern för samtycke, beroende på tillämpliga krav, kommer dessa deltagare att uppmanas att ge sitt eget skriftliga samtycke.
• Deltagare med akondroplasi som har genomfört en klinisk prövning med TransCon CNP.
• Föräldrar/vårdnadshavare som vill och kan administrera veckovisa SC-injektioner av TransCon CNP och följa protokollet.
• Anses vara kvalificerad baserat på säkerhetsutvärderingar som utförts för att utvärdera kriterier för stopp/hållningsregel under den tidigare kliniska prövningen med TransCon CNP.

Exklusions kriterier:

• Känd eller misstänkt överkänslighet mot undersökningsprodukten eller relaterade produkter (trehalos, tris[hydroximetyl]aminometan, succinat och metoxipolyetylenglykol [mPEG]).
• Har fått någon dos av receptbelagda läkemedel, prövningsläkemedel (förutom TransCon CNP).
• Sexuellt aktiva kvinnliga deltagare och kvinnliga partners till manliga deltagare i fertil ålder som inte använder en mycket effektiv form av preventivmedel (inklusive orala, injicerbara eller implanterbara preventivmedel, eller intrauterin enhet (IUD)) under hela försöksperioden och i 90 dagar efter slutet av försöket.
• Deltagare med serumnivåer av 25-hydroxi-vitamin D (25OHD) på <50 nmol/L (<20 ng/ml) vid besök 1 måste behandlas med D-vitamintillskott.
• Varje sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan göra att deltagaren osannolikt kommer att fullfölja prövningen helt, kan förvirra tolkningen av prövningsresultaten eller kan utgöra en överdriven risk från att få prövningsbehandling. Detta kan inkludera familjesituationer, komplikationer eller manifestationer, eller mediciner som kan påverka säkerheten eller anses vara förvirrande.