Un essai clinique pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme des doses sous-cutanées hebdomadaires avec TransCon CNP chez les enfants et les adolescents atteints d'achondroplasie (AttaCH)
14 août 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
Un essai d'extension de phase 2, multicentrique, à long terme et ouvert évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité des doses sous-cutanées de TransCon CNP administrées une fois par semaine chez les enfants et les adolescents atteints d'achondroplasie
TransCon CNP administré une fois par semaine chez les enfants et les adolescents atteints d'achondroplasie qui ont déjà participé à un essai clinique TransCon CNP.
Les participants qui terminent un essai TransCon CNP antérieur et répondent à tous les critères d'éligibilité seront invités à poursuivre l'essai d'extension à long terme en ouvert pour recevoir 100 µg CNP/kg/semaine de TransCon CNP.
Le traitement d'essai sera terminé lorsque le participant atteindra 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes et qu'il aura une fermeture épiphysaire du fémur et du tibia.
Le traitement TransCon CNP se poursuivra si la fermeture épiphysaire fémorale et tibiale n'est pas confirmée à l'âge de 16 ans pour les femmes et de 18 ans pour les hommes.
Le traitement avec TransCon CNP sera terminé une fois que la fermeture épiphysaire fémorale et tibiale aura été confirmée par imagerie radiographique.
La durée de l'essai est individuelle pour chaque participant à l'essai.
Les visites auront lieu toutes les 12 à 14 semaines tout au long de l'essai.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
140
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Berlin, Allemagne, 13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danemark, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Espagne, 1008
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, France, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlande, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, L'Autriche, 4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Le Portugal, 3000-602
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls, Montana, États-Unis, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé écrit et signé du ou des parents ou du ou des tuteurs légaux du participant, et tel que requis par le comité d'examen institutionnel / le comité d'éthique de la recherche humaine / le comité d'éthique indépendant (IRB / HREC / IEC). Pour les participants qui n'ont pas atteint l'âge du consentement, un consentement écrit sera obtenu conformément aux exigences applicables, comme l'exigent l'IRB/HREC/IEC. Lorsqu'ils auront atteint l'âge légal de consentement, selon les exigences applicables, ces participants seront invités à donner leur propre consentement écrit.
- Participants atteints d'achondroplasie qui ont terminé un essai clinique avec TransCon CNP.
- Parent (s) / tuteur (s) légal (s) désireux et capable d'administrer des injections SC hebdomadaires de TransCon CNP et de suivre le protocole.
- Considéré comme éligible sur la base des évaluations de sécurité réalisées pour évaluer les critères de la règle d'arrêt/de maintien au cours de l'essai clinique TransCon CNP précédent.
Critère d'exclusion:
- Hypersensibilité connue ou suspectée au produit expérimental ou à des produits apparentés (tréhalose, tris[hydroxyméthyl]aminométhane, succinate et méthoxy polyéthylène glycol [mPEG]).
- Avoir reçu une dose de médicaments sur ordonnance, un médicament expérimental (autre que TransCon CNP).
- Les participantes sexuellement actives et les partenaires féminines des participants masculins en âge de procréer n'utilisant pas de forme de contraception très efficace (y compris la contraception orale, injectable ou implantable, ou le dispositif intra-utérin (DIU)) pendant toute la période d'essai et pendant 90 jours après la fin de le procès.
- Les participants avec des taux sériques de 25-hydroxy-vitamine D (25OHD) <50 nmol/L (<20 ng/mL) lors de la visite 1 doivent suivre un régime de supplémentation en vitamine D.
- Toute maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut rendre le participant peu susceptible de terminer complètement l'essai, peut confondre l'interprétation des résultats de l'essai ou peut présenter un risque excessif de recevoir le traitement de l'essai. Cela pourrait inclure des situations familiales, des complications ou des manifestations, ou des médicaments qui pourraient avoir une incidence sur la sécurité ou être considérés comme source de confusion.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg administré une fois par semaine par injection sous-cutanée
|
Le produit médicamenteux TransCon CNP est une poudre lyophilisée dans un flacon à usage unique.
Avant utilisation, la poudre lyophilisée est reconstituée avec de l'eau stérile pour injection et administrée par injection sous-cutanée via une seringue et une aiguille.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Sécurité et tolérance
Délai: Jusqu'à l'achèvement de l'essai, une moyenne de 10 ans
|
Incidence des événements indésirables liés au traitement
|
Jusqu'à l'achèvement de l'essai, une moyenne de 10 ans
|
|
Scores Z de hauteur
Délai: Jusqu'à l'achèvement de l'essai, une moyenne de 10 ans
|
Nombre d'écarts types
|
Jusqu'à l'achèvement de l'essai, une moyenne de 10 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Vitesse de croissance annualisée
Délai: Jusqu'à l'achèvement de l'essai, une moyenne de 10 ans
|
cm par an
|
Jusqu'à l'achèvement de l'essai, une moyenne de 10 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 juin 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 janvier 2039
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2039
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 juin 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2023
Première publication (Réel)
3 juillet 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ASND0039
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .