Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności cotygodniowych dawek podskórnych preparatu TransCon CNP u dzieci i młodzieży z achondroplazją (AttaCH)

24 października 2025 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Faza 2, wieloośrodkowe, długoterminowe, otwarte badanie rozszerzające oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność podskórnych dawek TransCon CNP podawanych raz w tygodniu dzieciom i młodzieży z achondroplazją

TransCon CNP podawany raz w tygodniu dzieciom i młodzieży z achondroplazją, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne TransCon CNP. Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejszą próbę TransCon CNP i spełnili wszystkie kryteria kwalifikacyjne, zostaną zaproszeni do kontynuowania długoterminowego otwartego badania rozszerzającego, w którym otrzymają 100 µg CNP/kg/tydzień TransCon CNP. Leczenie próbne zostanie zakończone, gdy uczestnik ukończy 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn oraz zamknie nasadę kości udowej i piszczelowej. Leczenie TransCon CNP będzie kontynuowane, jeśli nie zostanie potwierdzone zamknięcie nasad kości udowej i piszczelowej w wieku 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn. Leczenie preparatem TransCon CNP zostanie zakończone, gdy zamknięcie nasady kości udowej i piszczelowej zostanie potwierdzone obrazowaniem radiograficznym. Czas trwania próby jest indywidualny dla każdego uczestnika próby. Wizyty będą odbywać się co 12-14 tygodni przez cały okres próbny.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

140

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ascendis Investigational Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hiszpania
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania, 1008
        • Ascendis Investigational Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Ascendis Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Ascendis Investigational Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Ascendis Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Ascendis Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Ascendis Investigational Site
    • Montana
      • Columbia Falls, Montana, Stany Zjednoczone, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna, podpisana świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych uczestnika oraz zgodnie z wymaganiami instytucjonalnej komisji rewizyjnej/komitetu ds. etyki badań na ludziach/niezależnej komisji ds. etyki (IRB/HREC/IEC). W przypadku uczestników, którzy nie osiągnęli wieku wyrażenia zgody, zostanie uzyskana pisemna zgoda zgodnie z obowiązującymi wymogami wymaganymi przez IRB/HREC/IEC. Po osiągnięciu pełnoletności, w zależności od obowiązujących wymogów, uczestnicy ci zostaną poproszeni o wyrażenie własnej pisemnej zgody.
  • Uczestnicy z achondroplazją, którzy ukończyli badanie kliniczne z TransCon CNP.
  • Rodzice/opiekunowie prawni chcą i mogą podawać cotygodniowe wstrzyknięcia SC TransCon CNP i postępować zgodnie z protokołem.
  • Uznany za kwalifikujący się na podstawie ocen bezpieczeństwa przeprowadzonych w celu oceny kryteriów zasady zatrzymania/wstrzymania podczas wcześniejszego badania klinicznego TransCon CNP.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt lub produkty pokrewne (trehalozę, tris[hydroksymetylo]aminometan, bursztynian i glikol metoksypolietylenowy [mPEG]).
  • Otrzymał jakąkolwiek dawkę leków na receptę, badanego produktu leczniczego (innego niż TransCon CNP).
  • Aktywne seksualnie uczestniczki i partnerki uczestników płci męskiej w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznej metody antykoncepcji (w tym antykoncepcji doustnej, w postaci zastrzyków lub implantów lub wkładki wewnątrzmacicznej (IUD)) przez cały okres badania i przez 90 dni po zakończeniu Proces sądowy.
  • Uczestnicy z poziomami 25-hydroksywitaminy D (25OHD) w surowicy <50 nmol/L (<20 ng/mL) podczas Wizyty 1 muszą być poddani leczeniu uzupełniającemu witaminę D.
  • Jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii badacza może sprawić, że uczestnik nie będzie mógł w pełni ukończyć badania, może zakłócić interpretację wyników badania lub może stanowić nadmierne ryzyko związane z otrzymaniem leczenia próbnego. Może to obejmować sytuacje rodzinne, komplikacje lub objawy lub leki, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub być uważane za zakłócające.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg podawany raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: TransCon CNP
Produkt leczniczy TransCon CNP to liofilizowany proszek w fiolce jednorazowego użytku. Przed użyciem liofilizowany proszek rozpuszcza się w sterylnej wodzie do wstrzykiwań i podaje we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą strzykawki i igły.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
Wysokość Z-score
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
Liczba odchyleń standardowych
Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrostu
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
cm rocznie
Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Claus Strange, Ascendis Pharma A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2039

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

27 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASND0039

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na TransCon CNP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj