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Uno studio clinico per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine delle dosi sottocutanee settimanali con TransCon CNP nei bambini e negli adolescenti con acondroplasia (AttaCH)

24 ottobre 2025 aggiornato da: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Uno studio di estensione in aperto di fase 2, multicentrico, a lungo termine che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle dosi sottocutanee di TransCon CNP somministrate una volta alla settimana in bambini e adolescenti con acondroplasia

TransCon CNP somministrato una volta alla settimana a bambini e adolescenti con acondroplasia che hanno completato una precedente sperimentazione clinica TransCon CNP. I partecipanti che completano una precedente sperimentazione TransCon CNP e soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno invitati a continuare nella sperimentazione di estensione in aperto a lungo termine per ricevere 100 µg CNP/kg/settimana di TransCon CNP. Il trattamento di prova sarà completato quando il partecipante raggiunge i 16 anni di età per le femmine e i 18 anni di età per i maschi e avrà la chiusura epifisaria del femore e della tibia. Il trattamento TransCon CNP continuerà se la chiusura epifisaria del femore e della tibia non è confermata all'età di 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi. Il trattamento con TransCon CNP sarà completato una volta che la chiusura epifisaria del femore e della tibia sarà confermata dall'imaging radiografico. La durata della prova è individuale per ogni partecipante alla prova. Le visite avverranno ogni 12-14 settimane durante il processo.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ascendis Investigational Site
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Ascendis Investigational Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Ascendis Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Ascendis Investigational Site
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Ascendis Investigational Site
  • Spagna
      • Vitoria-Gasteiz, Spagna, 1008
        • Ascendis Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Ascendis Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ascendis Investigational Site
    • Montana
      • Columbia Falls, Montana, Stati Uniti, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto e firmato dei genitori o dei tutori legali del partecipante e come richiesto dal comitato di revisione istituzionale/comitato etico per la ricerca umana/comitato etico indipendente (IRB/HREC/IEC). Per i partecipanti che hanno meno dell'età del consenso, sarà ottenuto un consenso scritto in conformità con i requisiti applicabili come richiesto da IRB/HREC/IEC. Al raggiungimento dell'età legale del consenso, a seconda dei requisiti applicabili, a questi partecipanti verrà chiesto di fornire il proprio consenso scritto.
  • Partecipanti con acondroplasia che hanno completato una sperimentazione clinica con TransCon CNP.
  • Genitori/tutori legali disposti e in grado di somministrare iniezioni SC settimanali di TransCon CNP e di seguire il protocollo.
  • Considerato idoneo sulla base delle valutazioni di sicurezza eseguite per valutare i criteri delle regole di arresto/sospensione durante il precedente studio clinico TransCon CNP.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale o ai prodotti correlati (trealosio, tris[idrossimetil]amminometano, succinato e metossipolietilenglicole [mPEG]).
  • Aver ricevuto qualsiasi dose di farmaci su prescrizione, medicinali sperimentali (diversi da TransCon CNP).
  • Partecipanti di sesso femminile sessualmente attive e partner di sesso femminile di partecipanti di sesso maschile in età fertile che non utilizzano una forma altamente efficace di contraccettivo (inclusi contraccettivi orali, iniettabili o impiantabili o dispositivo intrauterino (IUD)) per l'intero periodo di prova e per 90 giorni dopo la fine del il processo.
  • I partecipanti con livelli sierici di 25-idrossi-vitamina D (25OHD) <50 nmol/L (<20 ng/mL) alla Visita 1 devono seguire un regime di trattamento con integrazione di vitamina D.
  • Qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa impedire al partecipante di completare completamente lo studio, può confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o può presentare un rischio eccessivo derivante dal ricevere il trattamento dello studio. Ciò potrebbe includere situazioni familiari, complicazioni o manifestazioni, o farmaci che potrebbero avere un impatto sulla sicurezza o essere considerati fonte di confusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg somministrato una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in una fiala monouso. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
Punteggi Z di altezza
Lasso di tempo: Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
Numero di deviazioni standard
Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di crescita annualizzata
Lasso di tempo: Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
cm all'anno
Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Claus Strange, Ascendis Pharma A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2039

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2039

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

27 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASND0039

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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