Um ensaio clínico para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de doses subcutâneas semanais com TransCon CNP em crianças e adolescentes com acondroplasia (AttaCH)
14 de agosto de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
Um estudo de extensão de fase 2, multicêntrico, de longo prazo e aberto avaliando a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de doses subcutâneas de TransCon CNP administradas uma vez por semana em crianças e adolescentes com acondroplasia
TransCon CNP administrado uma vez por semana em crianças e adolescentes com acondroplasia que completaram um ensaio clínico TransCon CNP anterior.
Os participantes que concluírem um estudo TransCon CNP anterior e atenderem a todos os critérios de elegibilidade serão convidados a continuar no estudo de extensão aberto de longo prazo para receber 100 µg CNP/kg/semana de TransCon CNP.
O tratamento experimental será concluído quando o participante atingir 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens e tiver fechamento epifisário do fêmur e da tíbia.
O tratamento com TransCon CNP continuará se o fechamento epifisário do fêmur e da tíbia não for confirmado aos 16 anos de idade para mulheres e aos 18 anos para homens.
O tratamento com TransCon CNP será concluído assim que o fechamento epifisário do fêmur e da tíbia for confirmado por imagem radiográfica.
A duração do teste é individual para cada participante do teste.
As visitas ocorrerão a cada 12-14 semanas durante o estudo.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
140
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Ascendis Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Montreal, Canadá, H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Vitoria-Gasteiz, Espanha, 1008
- Ascendis Investigational Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Ascendis Investigational Site
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Ascendis Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Ascendis Investigational Site
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Montana
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Columbia Falls, Montana, Estados Unidos, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ascendis Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Paris, França, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Dublin, Irlanda, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Ascendis Investigational Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Ascendis Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
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Linz, Áustria, 4020
- Ascendis Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito e assinado do(s) pai(s) ou tutor(es) legal(is) do participante, e conforme exigido pelo conselho de revisão institucional/comitê de ética em pesquisa humana/comitê de ética independente (IRB/HREC/IEC). Para participantes abaixo da idade de consentimento, um consentimento por escrito será obtido de acordo com os requisitos aplicáveis conforme exigido pelo IRB/HREC/IEC. Ao atingir a idade legal de consentimento, dependendo dos requisitos aplicáveis, esses participantes serão solicitados a dar seu próprio consentimento por escrito.
- Participantes com acondroplasia que concluíram um ensaio clínico com TransCon CNP.
- Pai(s)/responsável(is) legal(is) disposto(s) e apto(s) a administrar injeções SC semanais de TransCon CNP e seguir o protocolo.
- Considerado elegível com base nas avaliações de segurança realizadas para avaliar os critérios da regra de parar/segurar durante o ensaio clínico TransCon CNP anterior.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto sob investigação ou produtos relacionados (trealose, tris[hidroximetil]aminometano, succinato e metoxi polietileno glicol [mPEG]).
- Recebeu qualquer dose de medicamentos prescritos, medicamentos experimentais (exceto TransCon CNP).
- Participantes do sexo feminino sexualmente ativas e parceiras de participantes do sexo masculino com potencial para engravidar que não usam uma forma altamente eficaz de contraceptivo (incluindo contracepção oral, injetável ou implantável ou dispositivo intrauterino (DIU)) durante todo o período experimental e por 90 dias após o término do o julgamento.
- Os participantes com níveis séricos de 25-hidroxi-vitamina D (25OHD) <50 nmol/L (<20 ng/mL) na Visita 1 devem estar em regime de tratamento com suplementação de vitamina D.
- Qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, pode tornar improvável que o participante conclua totalmente o estudo, pode confundir a interpretação dos resultados do estudo ou pode apresentar risco indevido de receber o tratamento do estudo. Isso pode incluir situações familiares, complicações ou manifestações ou medicamentos que possam afetar a segurança ou serem considerados confusos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg administrado uma vez por semana por injeção subcutânea
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O medicamento TransCon CNP é um pó liofilizado em um frasco de uso único.
Antes do uso, o pó liofilizado é reconstituído com água estéril para injeção e administrado por injeção subcutânea via seringa e agulha.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: Até a conclusão do julgamento, uma média de 10 anos
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
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Até a conclusão do julgamento, uma média de 10 anos
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Pontuações Z de altura
Prazo: Até a conclusão do julgamento, uma média de 10 anos
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Número de desvios padrão
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Até a conclusão do julgamento, uma média de 10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade de crescimento anualizada
Prazo: Até a conclusão do julgamento, uma média de 10 anos
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cm por ano
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Até a conclusão do julgamento, uma média de 10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2039
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2039
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
3 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASND0039
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .