Et klinisk forsøg for at undersøge langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ugentlige subkutane doser med TransCon CNP hos børn og unge med achondroplasi (AttaCH)

Inklusionskriterier:

• Skriftligt, underskrevet informeret samtykke fra deltagerens forælder(e) eller juridiske værge(r) og som krævet af det institutionelle bedømmelsesudvalg/etiske komité for menneskelig forskning/uafhængig etisk komité (IRB/HREC/IEC). For deltagere, der er under samtykkealderen, vil der blive indhentet et skriftligt samtykke i overensstemmelse med gældende krav som krævet af IRB/HREC/IEC. Ved opnåelse af den lovlige lavalder, afhængigt af gældende krav, vil disse deltagere blive bedt om at give deres eget skriftlige samtykke.
• Deltagere med achondroplasia, som har gennemført et klinisk forsøg med TransCon CNP.
• Forældre/værge, der er villige og i stand til at administrere ugentlige SC-injektioner af TransCon CNP og følge protokollen.
• Anses for kvalificeret baseret på sikkerhedsevalueringer udført til evaluering af stop/holde-regelkriterier under det tidligere TransCon CNP kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

• Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgsproduktet eller relaterede produkter (trehalose, tris[hydroxymethyl]aminomethan, succinat og methoxypolyethylenglycol [mPEG]).
• Har modtaget en hvilken som helst dosis af receptpligtig medicin, forsøgslægemiddel (bortset fra TransCon CNP).
• Seksuelt aktive kvindelige deltagere og kvindelige partnere til mandlige deltagere i den fødedygtige alder, der ikke bruger en højeffektiv form for prævention (herunder oral, injicerbar eller implanterbar prævention eller intrauterin enhed (IUD)) i hele forsøgsperioden og i 90 dage efter afslutningen af rettergangen.
• Deltagere med serum-25-hydroxy-vitamin D (25OHD) niveauer på <50 nmol/L (<20 ng/mL) ved besøg 1 skal være i behandlingsregime med D-vitamintilskud.
• Enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan gøre det usandsynligt, at deltageren vil fuldføre forsøget fuldt ud, kan forvirre fortolkningen af ​​forsøgsresultater eller kan udgøre en unødig risiko ved at modtage forsøgsbehandling. Dette kan omfatte familiesituationer, komplikationer eller manifestationer eller medicin, der kan påvirke sikkerheden eller anses for at være forvirrende.