En klinisk studie for å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av ukentlige subkutane doser med TransCon CNP hos barn og ungdom med akondroplasi (AttaCH)
14. august 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
En fase 2, multisenter, langsiktig, åpen etikettutvidelsesstudie som evaluerer sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av subkutane doser av TransCon CNP administrert en gang i uken hos barn og ungdom med akondroplasi
TransCon CNP administrert en gang ukentlig til barn og ungdom med akondroplasi som har fullført en tidligere klinisk studie med TransCon CNP.
Deltakere som fullfører en tidligere TransCon CNP-prøve og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil bli invitert til å fortsette inn i den langsiktige åpne forlengelsesprøven for å motta 100 µg CNP/kg/uke av TransCon CNP.
Prøvebehandling vil bli fullført når deltakeren fyller 16 år for kvinner og 18 år for menn og har femur og tibial epifyseal lukking.
TransCon CNP-behandling vil fortsette dersom femur og tibial epifyseal lukking ikke bekreftes ved 16 års alder for kvinner og 18 år for menn.
Behandling med TransCon CNP vil bli fullført så snart femur og tibial epifyseal lukking er bekreftet ved røntgenbilder.
Prøvevarigheten er individuell for hver prøvedeltaker.
Besøk vil finne sted hver 12.-14. uke gjennom hele prøveperioden.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
140
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H3T 1C5
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls, Montana, Forente stater, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spania, 1008
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Østerrike, 4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skriftlig, signert informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r) til deltakeren, og som kreves av den institusjonelle vurderingsnemnda/humanforskningsetiske komité/uavhengige etiske komité (IRB/HREC/IEC). For deltakere som er under samtykkealderen, vil et skriftlig samtykke innhentes i samsvar med gjeldende krav som kreves av IRB/HREC/IEC. Ved oppnåelse av den lovlige samtykkealderen, avhengig av gjeldende krav, vil disse deltakerne bli bedt om å gi sitt eget skriftlige samtykke.
- Deltakere med achondroplasia som har fullført en klinisk studie med TransCon CNP.
- Foreldre/verge som er villige og i stand til å administrere ukentlige SC-injeksjoner av TransCon CNP og følge protokollen.
- Anses som kvalifisert basert på sikkerhetsevalueringene utført for evaluering av stopp-/holderegelkriterier under den tidligere kliniske studien med TransCon CNP.
Ekskluderingskriterier:
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor undersøkelsesproduktet eller relaterte produkter (trehalose, tris[hydroksymetyl]aminometan, succinat og metoksypolyetylenglykol [mPEG]).
- Har mottatt en hvilken som helst dose reseptbelagte medisiner, undersøkelsesmedisin (annet enn TransCon CNP).
- Seksuelt aktive kvinnelige deltakere og kvinnelige partnere til mannlige deltakere i fertil alder som ikke bruker en svært effektiv form for prevensjon (inkludert oral, injiserbar eller implanterbar prevensjon, eller intrauterin enhet (IUD)) i hele prøveperioden og i 90 dager etter slutten av rettssaken.
- Deltakere med serum 25-hydroksy-vitamin D (25OHD) nivåer på <50 nmol/L (<20 ng/ml) ved besøk 1 må være på behandlingsregime med vitamin D-tilskudd.
- Enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens mening, kan gjøre at deltakeren usannsynlig vil fullføre studien, kan forvirre tolkningen av prøveresultatene, eller kan utgjøre en unødig risiko ved å motta prøvebehandling. Dette kan inkludere familiesituasjoner, komplikasjoner eller manifestasjoner, eller medisiner som kan påvirke sikkerheten eller anses som forvirrende.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg levert en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
|
TransCon CNP-medikamentproduktet er et lyofilisert pulver i et hetteglass for engangsbruk.
Før bruk rekonstitueres det lyofiliserte pulveret med sterilt vann til injeksjon og administreres ved subkutan injeksjon via sprøyte og kanyle.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Gjennom prøvegjennomføring, i gjennomsnitt 10 år
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
|
Gjennom prøvegjennomføring, i gjennomsnitt 10 år
|
|
Høyde Z-score
Tidsramme: Gjennom prøvegjennomføring, i gjennomsnitt 10 år
|
Antall standardavvik
|
Gjennom prøvegjennomføring, i gjennomsnitt 10 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert veksthastighet
Tidsramme: Gjennom prøvegjennomføring, i gjennomsnitt 10 år
|
cm per år
|
Gjennom prøvegjennomføring, i gjennomsnitt 10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2039
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2039
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. juni 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ASND0039
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .